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Uno studio in aperto per valutare la farmacocinetica, la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del deferasirox somministrato a pazienti cinesi con β-talassemia major di età compresa tra 2 e meno di 6 anni (MACS2163)

19 aprile 2017 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals
Caratterizzare la farmacocinetica di deferasirox in pazienti pediatrici con β-talassemia major di età compresa tra 2 e meno di 6 anni, quando somministrato con una dose iniziale fissa di 20 mg/kg/die.

Panoramica dello studio

Stato

Ritirato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Fase

  • Fase 4

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 71 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e meno di 6 anni.
  • Pazienti con β-talassemia major dipendente dalle trasfusioni.
  • Valori di ferritina sierica ≥ 1000 ng/ml allo screening.
  • Il consenso informato scritto deve essere ottenuto dal tutore legale del paziente in conformità con la legge e la regolamentazione locale prima di qualsiasi procedura di screening.

Criteri di esclusione:

  • Talassemia non trasfusionale.
  • Malattie sistemiche che impedirebbero il trattamento in studio (ad es. ipertensione incontrollata, cardiovascolare, renale, epatica, metabolica, ecc.)
  • Creatinina sierica > ULN aggiustato per età.
  • Proteinuria significativa come indicato da un rapporto proteine ​​urinarie/creatinina (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg in un campione di urina non prima minzione allo screening. Se l'UPCR risulta essere ≥ 0,5 mg/mg, il test può essere ripetuto dopo 1 mese.
  • ALT/AST > 2,5xULN e bilirubina totale > 1×ULN.
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra <56% all'ecocardiografia.
  • Il paziente ha una storia nota di sieropositività all'HIV o una storia di epatite B o C attiva/trattata (non è richiesto un test per lo screening).
  • Una storia di tossicità oculare e/o uditiva clinicamente rilevante correlata alla terapia chelante del ferro
  • Qualsiasi condizione chirurgica o medica che alteri significativamente l'assorbimento, la distribuzione, il metabolismo o l'escrezione del farmaco (ad es. malattia ulcerosa, nausea incontrollata, vomito, sindrome da malassorbimento, ostruzione o resezione dello stomaco e/o dell'intestino tenue).
  • Altre condizioni che il ricercatore ritiene potenziali danni ai pazienti se partecipano allo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Deferasirox
Lo studio fornirà dati farmacocinetici, di sicurezza, tollerabilità ed efficacia raccolti durante 48 settimane di trattamento con deferasirox in pazienti pediatrici cinesi con talassemia major dipendente dalle trasfusioni, di età compresa tra 2 e <6 anni al momento dell'arruolamento. Il pool di pazienti target è composto da 20 pazienti con evidenza di sovraccarico di ferro misurato dal livello di ferritina sierica all'inizio dello studio. I pazienti inizieranno il trattamento con deferasirox con una dose di 20 mg/kg/giorno. La ferritina sierica sarà monitorata ogni mese e la dose di deferasirox sarà aggiustata se necessario ogni 3 mesi in base alle tendenze della ferritina sierica. Altri possibili aggiustamenti della dose saranno basati sulle valutazioni di sicurezza del paziente.
Droga: Deferasirox
I pazienti inizieranno il trattamento con deferasirox con una dose di 20 mg/kg/giorno.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
il profilo farmacocinetico di deferasirox nei pazienti pediatrici con β-talassemia major di età compresa tra 2 e meno di 6 anni.
Lasso di tempo: I tempi di campionamento PK sono 0,5, 2,5, 6, 10 ore nel Giorno 1 postdose; I giorni 2, 3, 4 e 5 pre-dose e 0,5, 2,5, 6, 10 ore dopo la dose il giorno 4, quindi pre-dose a ogni visita successiva fino alla settimana 49. Il campione PK del giorno -1 sarà trattato come campione pre-dose del giorno 1.
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo dal tempo zero alla fine dell'intervallo di dosaggio.
I tempi di campionamento PK sono 0,5, 2,5, 6, 10 ore nel Giorno 1 postdose; I giorni 2, 3, 4 e 5 pre-dose e 0,5, 2,5, 6, 10 ore dopo la dose il giorno 4, quindi pre-dose a ogni visita successiva fino alla settimana 49. Il campione PK del giorno -1 sarà trattato come campione pre-dose del giorno 1.
il profilo farmacocinetico di deferasirox nei pazienti pediatrici con β-talassemia major di età compresa tra 2 e meno di 6 anni: Cmax
Lasso di tempo: I tempi di campionamento PK sono 0,5, 2,5, 6, 10 ore nel Giorno 1 postdose; I giorni 2, 3, 4 e 5 pre-dose e 0,5, 2,5, 6, 10 ore dopo la dose il giorno 4, quindi pre-dose a ogni visita successiva fino alla settimana 49. Il campione PK del giorno -1 sarà trattato come campione pre-dose del giorno 1.
La massima concentrazione plasmatica del farmaco in studio.
I tempi di campionamento PK sono 0,5, 2,5, 6, 10 ore nel Giorno 1 postdose; I giorni 2, 3, 4 e 5 pre-dose e 0,5, 2,5, 6, 10 ore dopo la dose il giorno 4, quindi pre-dose a ogni visita successiva fino alla settimana 49. Il campione PK del giorno -1 sarà trattato come campione pre-dose del giorno 1.
il profilo farmacocinetico di deferasirox nei pazienti pediatrici con β-talassemia major di età compresa tra 2 e meno di 6 anni: Tmax
Lasso di tempo: I tempi di campionamento PK sono 0,5, 2,5, 6, 10 ore nel Giorno 1 postdose; I giorni 2, 3, 4 e 5 pre-dose e 0,5, 2,5, 6, 10 ore dopo la dose il giorno 4, quindi pre-dose a ogni visita successiva fino alla settimana 49. Il campione PK del giorno -1 sarà trattato come campione pre-dose del giorno 1.
Tmax è stato determinato direttamente dai dati di concentrazione nel plasma grezzo nel tempo.
I tempi di campionamento PK sono 0,5, 2,5, 6, 10 ore nel Giorno 1 postdose; I giorni 2, 3, 4 e 5 pre-dose e 0,5, 2,5, 6, 10 ore dopo la dose il giorno 4, quindi pre-dose a ogni visita successiva fino alla settimana 49. Il campione PK del giorno -1 sarà trattato come campione pre-dose del giorno 1.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La sicurezza e la tollerabilità di deferasirox a seguito di dosi multiple in pazienti pediatrici con β-talassemia major.
Lasso di tempo: Basale, ogni 4 settimane fino a 48 settimane dopo l'assunzione del farmaco
Gli eventi avversi e le misurazioni anormali di ematologia, chimica del sangue, analisi delle urine, rapporto proteine/creatinina urinarie, esame fisico, esami uditivi e oculari, ECG, ECO e sviluppo della crescita sono raccolti per la misurazione della sicurezza e della tollerabilità.
Basale, ogni 4 settimane fino a 48 settimane dopo l'assunzione del farmaco
L'efficacia di deferasirox nei pazienti pediatrici con β-talassemia misurata dal cambiamento della ferritina sierica.
Lasso di tempo: Basale, ogni 4 settimane fino a 48 settimane dopo l'assunzione del farmaco
Per la misurazione dell'efficacia vengono raccolte le variazioni della ferritina sierica dal basale a ogni 4 settimane.
Basale, ogni 4 settimane fino a 48 settimane dopo l'assunzione del farmaco

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 giugno 2013

Completamento primario (Anticipato)

1 aprile 2014

Completamento dello studio (Anticipato)

1 ottobre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 ottobre 2012

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 novembre 2012

Primo Inserito (Stima)

9 novembre 2012

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 aprile 2017

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 aprile 2017

Ultimo verificato

1 agosto 2014

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CICL670ACN02

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su β-talassemia maggiore

Prove cliniche su Deferasirox

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