Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een open-labelonderzoek ter evaluatie van de farmacokinetiek, veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van deferasirox toegediend aan Chinese patiënten met β-thalassemie Major in de leeftijd van 2 tot minder dan 6 jaar oud (MACS2163)

19 april 2017 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals
Om de farmacokinetiek van deferasirox te karakteriseren bij pediatrische patiënten met β-thalassemie major in de leeftijd van 2 tot jonger dan 6 jaar, bij toediening met een vaste startdosis van 20 mg/kg/dag.

Studie Overzicht

Toestand

Ingetrokken

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Fase

  • Fase 4

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 71 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Pediatrische patiënten van 2 tot jonger dan 6 jaar.
  • Patiënten met transfusie-afhankelijke β-thalassemie major.
  • Serum-ferritinewaarden ≥ 1000 ng/ml bij screening.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming moet worden verkregen van de wettelijke voogd van de patiënt in overeenstemming met de lokale wet- en regelgeving voorafgaand aan eventuele screeningprocedures.

Uitsluitingscriteria:

  • Niet-transfusie-afhankelijke thalassemie.
  • Systemische ziekten die studiebehandeling zouden verhinderen (bijv. ongecontroleerde hypertensie, cardiovasculaire, nier-, lever-, metabole, enz.)
  • Serumcreatinine > voor leeftijd gecorrigeerde ULN.
  • Significante proteïnurie zoals aangegeven door een urinaire eiwit/creatinine-ratio (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg in een niet-eerste lege urinemonster bij screening. Als UPCR ≥ 0,5 mg/mg blijkt te zijn, kan de test na 1 maand worden herhaald.
  • ALT/AST > 2,5xULN en totaal bilirubine > 1×ULN.
  • Linkerventrikelejectiefractie < 56% door echocardiografie.
  • De patiënt heeft een bekende voorgeschiedenis van HIV-seropositiviteit of een voorgeschiedenis van actieve/behandelde hepatitis B of C (een test voor screening is niet vereist).
  • Een voorgeschiedenis van klinisch relevante oculaire en/of auditieve toxiciteit gerelateerd aan ijzerchelatietherapie
  • Alle chirurgische of medische aandoeningen die de absorptie, distributie, het metabolisme of de uitscheiding van het geneesmiddel aanzienlijk zullen veranderen (bijv. ulceratieve ziekte, ongecontroleerde misselijkheid, braken, malabsorptiesyndroom, obstructie of maag- en/of dunnedarmresectie).
  • Andere aandoeningen waarvan de onderzoeker denkt dat patiënten mogelijk schade kunnen oplopen als ze deelnemen aan het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deferasirox
De studie zal farmacokinetische, veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsgegevens opleveren die zijn verzameld gedurende 48 weken behandeling met deferasirox bij Chinese pediatrische patiënten met transfusieafhankelijke thalassemie major, in de leeftijd van 2 tot <6 jaar bij inschrijving. De beoogde patiëntenpool bestaat uit 20 patiënten met bewijs van ijzerstapeling, gemeten aan de hand van het serum-ferritinegehalte aan het begin van de studie. Patiënten beginnen hun behandeling met deferasirox met een dosis van 20 mg/kg/dag. Serum-ferritine zal elke maand worden gecontroleerd en de dosis deferasirox zal indien nodig elke 3 maanden worden aangepast op basis van de trends in serum-ferritine. Andere mogelijke dosisaanpassingen zullen gebaseerd zijn op de veiligheidsbeoordelingen van de patiënt.
Geneesmiddel: Deferasirox
Patiënten beginnen hun behandeling met deferasirox met een dosis van 20 mg/kg/dag.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
het PK-profiel van deferasirox bij pediatrische patiënten met β-thalassemie major in de leeftijd van 2 tot jonger dan 6 jaar.
Tijdsspanne: Farmacokinetische bemonsteringstijden zijn 0,5, 2,5, 6, 10 uur op dag 1 na de dosis; Dag 2, 3, 4 en 5 predosis en 0,5, 2,5, 6, 10 uur postdosis op dag 4, daarna predosis bij elk volgend bezoek tot week 49. Dag -1 PK-monster wordt behandeld als dag 1 predosismonster.
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve vanaf tijdstip nul tot het einde van het doseringsinterval.
Farmacokinetische bemonsteringstijden zijn 0,5, 2,5, 6, 10 uur op dag 1 na de dosis; Dag 2, 3, 4 en 5 predosis en 0,5, 2,5, 6, 10 uur postdosis op dag 4, daarna predosis bij elk volgend bezoek tot week 49. Dag -1 PK-monster wordt behandeld als dag 1 predosismonster.
het PK-profiel van deferasirox bij pediatrische patiënten met β-thalassemie major in de leeftijd van 2 tot jonger dan 6 jaar: Cmax
Tijdsspanne: Farmacokinetische bemonsteringstijden zijn 0,5, 2,5, 6, 10 uur op dag 1 na de dosis; Dag 2, 3, 4 en 5 predosis en 0,5, 2,5, 6, 10 uur postdosis op dag 4, daarna predosis bij elk volgend bezoek tot week 49. Dag -1 PK-monster wordt behandeld als dag 1 predosismonster.
De maximale plasmaconcentratie van studiemedicatie.
Farmacokinetische bemonsteringstijden zijn 0,5, 2,5, 6, 10 uur op dag 1 na de dosis; Dag 2, 3, 4 en 5 predosis en 0,5, 2,5, 6, 10 uur postdosis op dag 4, daarna predosis bij elk volgend bezoek tot week 49. Dag -1 PK-monster wordt behandeld als dag 1 predosismonster.
het PK-profiel van deferasirox bij pediatrische patiënten met β-thalassemie major in de leeftijd van 2 tot jonger dan 6 jaar: Tmax
Tijdsspanne: Farmacokinetische bemonsteringstijden zijn 0,5, 2,5, 6, 10 uur op dag 1 na de dosis; Dag 2, 3, 4 en 5 predosis en 0,5, 2,5, 6, 10 uur postdosis op dag 4, daarna predosis bij elk volgend bezoek tot week 49. Dag -1 PK-monster wordt behandeld als dag 1 predosismonster.
Tmax werd rechtstreeks bepaald uit de ruwe plasmaconcentratie-tijdgegevens.
Farmacokinetische bemonsteringstijden zijn 0,5, 2,5, 6, 10 uur op dag 1 na de dosis; Dag 2, 3, 4 en 5 predosis en 0,5, 2,5, 6, 10 uur postdosis op dag 4, daarna predosis bij elk volgend bezoek tot week 49. Dag -1 PK-monster wordt behandeld als dag 1 predosismonster.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De veiligheid en verdraagbaarheid van deferasirox na meervoudige dosering bij pediatrische patiënten met β-thalassemie major.
Tijdsspanne: Baseline, elke 4 weken tot 48 weken na inname van het medicijn
De bijwerkingen en abnormale metingen van hematologie, bloedchemie, urineonderzoek, urine-eiwit/creatinine-ratio, lichamelijk onderzoek, gehoor- en oogonderzoek, ECG, ECHO en groeiontwikkeling worden verzameld voor het meten van veiligheid en verdraagbaarheid.
Baseline, elke 4 weken tot 48 weken na inname van het medicijn
De werkzaamheid van deferasirox bij pediatrische patiënten met β-thalassemie zoals gemeten door verandering van serum-ferritine.
Tijdsspanne: Baseline, elke 4 weken tot 48 weken na inname van het medicijn
Veranderingen in serumferritine vanaf de basislijn tot elke 4 weken worden verzameld voor het meten van de werkzaamheid.
Baseline, elke 4 weken tot 48 weken na inname van het medicijn

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juni 2013

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 april 2014

Studie voltooiing (Verwacht)

1 oktober 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

24 oktober 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 november 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

9 november 2012

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 april 2017

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 april 2017

Laatst geverifieerd

1 augustus 2014

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CICL670ACN02

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren