En åpen undersøkelse for å evaluere farmakokinetikken, sikkerheten, tolerabiliteten og effekten av Deferasirox administrert til kinesiske pasienter med β-thalassemia Major i alderen fra 2 til mindre enn 6 år gamle (MACS2163)
19. april 2017 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals
For å karakterisere PK av deferasirox hos pediatriske β-thalassemia major-pasienter i alderen fra 2 til under 6 år, når det administreres med en fast startdose på 20 mg/kg/dag.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 4
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år til 71 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Pediatriske pasienter i alderen fra 2 til under 6 år.
- Pasienter med transfusjonsavhengig β-thalassemia major.
- Serumferritinverdier ≥ 1000 ng/ml ved screening.
- Skriftlig informert samtykke må innhentes fra pasientens juridiske verge i samsvar med lokal lov og forskrift før eventuelle screeningprosedyrer.
Ekskluderingskriterier:
- Ikke-transfusjonsavhengig talassemi.
- Systemiske sykdommer som ville forhindre studiebehandling (f.eks. ukontrollert hypertensjon, kardiovaskulær, renal, hepatisk, metabolsk, etc.)
- Serumkreatinin > aldersjustert ULN.
- Signifikant proteinuri som indikert ved et urinprotein/kreatinin-forhold (UPCR) ≥ 0,5 mg/mg i en urinprøve som ikke er første gang ved screening. Hvis UPCR viser seg å være ≥ 0,5 mg/mg, kan testen gjentas etter 1 måned.
- ALT/AST > 2,5xULN og total bilirubin > 1xULN.
- Venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon < 56 % ved ekkokardiografi.
- Pasienten har en kjent historie med HIV-seropositivitet eller historie med aktiv/behandlet hepatitt B eller C (en test for screening er ikke nødvendig).
- En historie med klinisk relevant okulær og/eller auditiv toksisitet relatert til jernkelatbehandling
- Eventuelle kirurgiske eller medisinske tilstander som i betydelig grad vil endre absorpsjon, distribusjon, metabolisme eller utskillelse av legemidlet (f. ulcerøs sykdom, ukontrollert kvalme, oppkast, malabsorpsjonssyndrom, obstruksjon eller reseksjon av mage og/eller tynntarm).
- Andre forhold som etterforsker vurderer potensiell skade for pasienter hvis deltakelse i studien.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Deferasirox
Studien vil gi PK, sikkerhet, tolerabilitet og effektdata samlet inn i løpet av 48 ukers behandling med deferasirox hos kinesiske pediatriske pasienter med transfusjonsavhengige -thalassemia major, i alderen 2 til <6 år ved innrullering.
Målpasientgruppen består av 20 pasienter med tegn på jernoverskudd målt ved serumferritinnivå ved studiestart.
Pasienter vil starte sin deferasirox-behandling med en dose på 20 mg/kg/dag.
Serumferritin vil bli overvåket hver måned, og dosen av deferasirox vil om nødvendig justeres hver 3. måned basert på trendene i serumferritin.
Andre mulige dosejusteringer vil være basert på pasientens sikkerhetsvurderinger.
|
Pasienter vil starte sin deferasirox-behandling med en dose på 20 mg/kg/dag.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
PK-profilen til deferasirox hos pediatriske β-thalassemia major-pasienter i alderen fra 2 til under 6 år.
Tidsramme: PK prøvetakingstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer i dag 1 etter dose; Dag 2, 3, 4 og 5 predose og 0,5, 2,5, 6, 10 timer etter dose på dag 4, deretter pre-dose ved hvert påfølgende besøk frem til uke 49. Dag -1 PK prøve vil bli behandlet som dag 1 predose prøve.
|
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven fra tid null til slutten av doseringsintervallet.
|
PK prøvetakingstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer i dag 1 etter dose; Dag 2, 3, 4 og 5 predose og 0,5, 2,5, 6, 10 timer etter dose på dag 4, deretter pre-dose ved hvert påfølgende besøk frem til uke 49. Dag -1 PK prøve vil bli behandlet som dag 1 predose prøve.
|
|
PK-profilen til deferasirox hos pediatriske β-thalassemia major-pasienter i alderen fra 2 til under 6 år: Cmax
Tidsramme: PK prøvetakingstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer i dag 1 etter dose; Dag 2, 3, 4 og 5 predose og 0,5, 2,5, 6, 10 timer etter dose på dag 4, deretter pre-dose ved hvert påfølgende besøk frem til uke 49. Dag -1 PK prøve vil bli behandlet som dag 1 predose prøve.
|
Den maksimale plasmakonsentrasjonen av studiemedisin.
|
PK prøvetakingstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer i dag 1 etter dose; Dag 2, 3, 4 og 5 predose og 0,5, 2,5, 6, 10 timer etter dose på dag 4, deretter pre-dose ved hvert påfølgende besøk frem til uke 49. Dag -1 PK prøve vil bli behandlet som dag 1 predose prøve.
|
|
PK-profilen til deferasirox hos pediatriske β-thalassemia major-pasienter i alderen fra 2 til under 6 år: Tmax
Tidsramme: PK prøvetakingstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer i dag 1 etter dose; Dag 2, 3, 4 og 5 predose og 0,5, 2,5, 6, 10 timer etter dose på dag 4, deretter pre-dose ved hvert påfølgende besøk frem til uke 49. Dag -1 PK prøve vil bli behandlet som dag 1 predose prøve.
|
Tmax ble direkte bestemt fra rå plasmakonsentrasjon-tidsdata.
|
PK prøvetakingstider er 0,5, 2,5, 6, 10 timer i dag 1 etter dose; Dag 2, 3, 4 og 5 predose og 0,5, 2,5, 6, 10 timer etter dose på dag 4, deretter pre-dose ved hvert påfølgende besøk frem til uke 49. Dag -1 PK prøve vil bli behandlet som dag 1 predose prøve.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerheten og toleransen til deferasirox etter gjentatt dosering hos pediatriske β-thalassemi major pasienter.
Tidsramme: Baseline, hver 4. uke til 48. uker etter inntak av stoffet
|
Bivirkningene og unormale målinger av hematologi, blodkjemi, urinanalyse, urinprotein/kreatinin-forhold, fysisk undersøkelse, auditive og okulære undersøkelser, EKG, EKHO og vekstutvikling samles inn for måling av sikkerhet og tolerabilitet.
|
Baseline, hver 4. uke til 48. uker etter inntak av stoffet
|
|
Effekten av deferasirox hos pediatriske β-thalassemipasienter målt ved endring av serumferritin.
Tidsramme: Baseline, hver 4. uke til 48. uker etter inntak av stoffet
|
Endringer i serumferritin fra baseline til hver 4. uke samles inn for måling av effekt.
|
Baseline, hver 4. uke til 48. uker etter inntak av stoffet
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2013
Primær fullføring (Forventet)
1. april 2014
Studiet fullført (Forventet)
1. oktober 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. oktober 2012
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
6. november 2012
Først lagt ut (Anslag)
9. november 2012
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
20. april 2017
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
19. april 2017
Sist bekreftet
1. august 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- CICL670ACN02
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .