ゴーシェ病患者における経口 PRX-112 の安全性と薬物動態

包含基準:

• 18歳以上の男女。
• -白血球GCD活性レベル≤3 nmol / mg * hr（基準範囲の平均活性の≤30％）を伴うゴーシェ病の病歴診断
• -過去に酵素補充療法（ERT）または基質補充療法（SRT）を受けていない被験者、または過去12か月以内にERTを受けていない患者
• 体格指数 (BMI) 19 ～ 25 kg/m2 (包括的)。
• -スクリーニング訪問前の少なくとも6か月間の非喫煙（宣言による）。
• -病歴、バイタルサイン、身体検査によって決定された調査官の意見では、一般的に健康な被験者。
• -スクリーニング時のB型肝炎またはC型肝炎の血清検査が陰性。
• 書面によるインフォームドコンセントを提供する能力
• 出産の可能性のある女性被験者、または出産の可能性のある女性パートナーを持つ男性被験者は、2 つの避妊方法を使用することに同意する必要があり、そのうちの 1 つはバリア法でなければなりません。 許容される避妊方法には、ホルモン製品、子宮内避妊器具、または男性用または女性用のコンドームが含まれます。

除外基準:

• -ゴーシェ病以外の併存疾患の存在
• -研究固有のGIアンケートを使用して、GIT関連が疑われるGIT疾患または症状の存在
• -薬物に対するアレルギー反応の既往歴のある被験者、または既知の食物アレルギーを含む、研究のために臨床的に重要または除外とみなされる他のアレルギー
• アルコールまたは薬物乱用の歴史
• -治験薬投与前の3か月間に献血した、または6か月間に血液または血漿誘導体を受け取った被験者。
• -スクリーニング時または投与後3か月以内の治験薬の使用。
• -治験責任医師および研究スタッフとうまくコミュニケーションをとることができない被験者（つまり、言語の問題、精神発達不良または脳機能障害）。
• -同意書に非協力的または署名したくない被験者。
• -研究期間中に妊娠中または授乳中または妊娠を計画している。
• -便秘または下痢の治療に使用されることが知られている下剤または他の薬、お茶、または食品添加物を含む治験薬投与の7日以内に、薬（パラセタモールを除く）を使用したことがあります。
• -治験責任医師の判断で、被験者が研究の要件を順守することを妨げる可能性がある、医学的、感情的、行動的、または心理的状態の存在。