Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Suun kautta otettavan PRX-112:n turvallisuus ja farmakokinetiikka Gaucherin tautia sairastavilla potilailla

perjantai 4. huhtikuuta 2014 päivittänyt: Protalix

Tutkiva, avoin tutkimus PRX-112:n turvallisuuden ja oraalisen prGCD:n (kasvien rekombinantti ihmisen glukoserebrosidaasi) farmakokinetiikka arvioimiseksi Gaucher-potilailla

Suun kautta otettujen terapeuttisten proteiinien imeytyminen on edelleen suurin este ihmisten hoidossa. Yleensä entsyymit hajottavat proteiineja mahalaukussa ja suolistossa sekä suolen limakalvossa, mikä estää imeytymisen verenkiertoon. PRX-112:n, ihmisen rekombinantti-ihmisen glukoserebrosidaasin (prGCD) antaminen käyttämällä kasvisoluja kantaja-aineena voi auttaa voittamaan monia näistä esteistä. Kasvin soluseinä suojaa proteiinia hajoamiselta sen kuljetuksissa ylemmän GI:n läpi ja mahdollistaa vapautumisen alasuolessa. Eläinkokeet ovat osoittaneet, että tällä tavalla toimitettu prGCD löytyy verenkierrosta aktiivisessa muodossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkiva, avoin turvallisuus- ja farmakokineettinen (PK) tutkimus on suunniteltu arvioimaan prGCD:n kulkua PRX-112:n oraalisen annon jälkeen Gaucher-potilailla. Koehenkilöt saavat suun kautta annoksen PRX-112:ta yhdellä annoksella ja sen jälkeen 3 peräkkäistä päivittäistä annosta samalla annoksella. Plasman prGCD-tasot määritetään valittuina ajankohtina. Turvallisuusparametrit arvioidaan myös valittuina ajankohtina. Ilmoittautuminen etenee seuraavaan annoskohorttiin, kun edellisen kohortin farmakokineettiset ja turvallisuustiedot on tarkistettu. Erilainen annos voidaan valita ensimmäisen kohortin farmakokineettisten tulosten perusteella.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Miehet ja naiset, 18 vuotta tai vanhemmat.
  • Gaucherin taudin historiallinen diagnoosi leukosyyttien GCD-aktiivisuustasolla ≤3 nmol/mg*h (≤30 % vertailualueen keskimääräisestä aktiivisuudesta)
  • Potilaat, jotka eivät ole saaneet entsyymikorvaushoitoa (ERT) tai substraattikorvaushoitoa (SRT) aiemmin tai potilaat, jotka eivät ole saaneet ERT:tä viimeisten 12 kuukauden aikana
  • Painoindeksi (BMI) 19-25 kg/m2 (mukaan lukien).
  • Tupakointi (ilmoituksen mukaan) vähintään 6 kuukauden ajan ennen seulontakäyntiä.
  • Koehenkilöt, jotka ovat tutkijan mielestä yleisesti hyvässä kunnossa sairaushistorian, elintoimintojen ja fyysisen tutkimuksen perusteella.
  • Negatiivinen hepatiitti B tai hepatiitti C serologiset testit seulonnassa.
  • Kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus
  • Hedelmällisessä iässä olevien naishenkilöiden tai miespuolisten, joilla on hedelmällisessä iässä olevia naispuolisoita, on suostuttava käyttämään kahta ehkäisymenetelmää, joista toisen on oltava estemenetelmä. Hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä ovat hormonaaliset tuotteet, kohdunsisäinen laite tai miesten tai naisten kondomit.

Poissulkemiskriteerit:

  • Minkä tahansa muun samanaikaisen sairauden kuin Gaucherin taudin esiintyminen
  • Minkä tahansa GIT-sairauden tai oireen esiintyminen, jonka epäillään liittyvän GIT:hen tutkimuskohtaisen GI-kyselyn avulla
  • Koehenkilöt, joilla on aiemmin ollut allergisia reaktioita lääkkeille tai muille allergioille, joita pidetään kliinisesti merkittävinä tai tutkimuksen kannalta poissulkevina, mukaan lukien tunnetut ruoka-aineallergiat
  • Alkoholin tai huumeiden väärinkäytön historia
  • Koehenkilöt, jotka luovuttivat verta kolmen kuukauden aikana tai saivat verta tai plasmajohdannaisia ​​kuuden kuukauden aikana ennen tutkimuslääkkeen antamista.
  • Minkä tahansa tutkimuslääkkeen käyttö seulonnassa tai 3 kuukauden sisällä annostelusta.
  • Koehenkilöt, jotka eivät pysty kommunikoimaan hyvin tutkijoiden ja tutkimushenkilöstön kanssa (eli kieliongelmat, huono henkinen kehitys tai aivojen vajaatoiminta).
  • Tutkittavat, jotka eivät ole yhteistyöhaluisia tai eivät halua allekirjoittaa suostumuslomaketta.
  • Raskaana tai imettävä tai suunnitteleva raskautta tutkimusjakson aikana.
  • olet käyttänyt mitä tahansa lääkitystä (parasetamolia lukuun ottamatta) 7 päivän kuluessa tutkimuslääkkeen antamisesta, mukaan lukien laksatiivit tai muut lääkkeet, teet tai elintarvikelisäaineet, joita tiedetään käytettävän ummetuksen tai ripulin hoitoon.
  • Minkä tahansa lääketieteellisen, tunneperäisen, käyttäytymiseen tai psykologiseen tilaan liittyvän tilan, joka tutkijan arvion mukaan häiritsisi koehenkilön noudattamista tutkimuksen vaatimuksissa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: PRX-112
250 ml uudelleen suspendoituja porkkanasoluja annettuna oraalisesti vehikkelissä
Lääke: PRX-112
Yksittäinen annostaso, neljä annosta kohorttia kohden
Muut nimet:
  • kasvi ekspressoi rekombinanttia ihmisen glukoserebrosidaasia

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Vastoinkäymiset
Aikaikkuna: 3 päivää viimeisen annoksen jälkeen
Spontaanit raportit haittatapahtumista tai tapahtumista, jotka on tunnistettu fyysisen tutkimuksen tai kliinisen laboratoriotestin aikana
3 päivää viimeisen annoksen jälkeen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Käyrän alla oleva alue (AUC)
Aikaikkuna: Infuusion alusta 30 tuntiin infuusion jälkeen
GCD-tasokäyrän alla oleva alue 0-30 tuntia (AUC0-30h)
Infuusion alusta 30 tuntiin infuusion jälkeen
Maksimipitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: Infuusion alusta 30 tuntiin infuusion jälkeen
Infuusion alusta 30 tuntiin infuusion jälkeen
Maksimi prGCD-pitoisuuden aika (Tmax)
Aikaikkuna: Infuusion alusta 30 tuntiin infuusion jälkeen
Infuusion alusta 30 tuntiin infuusion jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Protalix

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Einat Almon, PhD, Protalix Ltd.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Perjantai 1. maaliskuuta 2013

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Keskiviikko 1. tammikuuta 2014

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Lauantai 1. maaliskuuta 2014

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 5. joulukuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. joulukuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Keskiviikko 12. joulukuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)

Maanantai 7. huhtikuuta 2014

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 4. huhtikuuta 2014

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. huhtikuuta 2014

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • PB-112-01

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa