Безопасность и фармакокинетика перорального PRX-112 у пациентов с болезнью Гоше

Критерии включения:

• Мужчины и женщины от 18 лет и старше.
• Диагноз в анамнезе: болезнь Гоше с уровнем активности ГЦД лейкоцитов ≤3 нмоль/мг*ч (≤30 % от средней активности референтного диапазона)
• Субъекты, которые не получали заместительную ферментную терапию (ЗЗТ) или заместительную терапию субстратом (ЗЗТ) в прошлом, или пациенты, не получавшие ЗЗТ в течение последних двенадцати месяцев.
• Индекс массы тела (ИМТ) от 19 до 25 кг/м2 (включительно).
• Не курить (по заявлению) в течение как минимум 6 месяцев до посещения скрининга.
• Субъекты в целом имеют хорошее здоровье, по мнению исследователя, что определяется историей болезни, жизненными показателями и физическим обследованием.
• Отрицательные серологические тесты на гепатит В или гепатит С при скрининге.
• Возможность предоставить письменное информированное согласие
• Субъекты женского пола детородного возраста или субъекты мужского пола с партнершами детородного возраста должны согласиться использовать два метода контрацепции, один из которых должен быть барьерным методом. Приемлемые методы контрацепции включают гормональные препараты, внутриматочную спираль, мужские или женские презервативы.

Критерий исключения:

• Наличие любого сопутствующего заболевания, кроме болезни Гоше.
• Наличие любого заболевания желудочно-кишечного тракта или симптоматика, подозреваемая в связи с желудочно-кишечным трактом, с использованием специального опросника для исследования желудочно-кишечного тракта.
• Субъекты с любой историей аллергической реакции на лекарства или другие аллергии, считающиеся клинически значимыми или исключающими для исследования, включая известные пищевые аллергии.
• История злоупотребления алкоголем или наркотиками
• Субъекты, сдавшие кровь в течение трех месяцев или получившие производные крови или плазмы в течение шести месяцев до введения исследуемого препарата.
• Использование любого исследуемого препарата при скрининге или в течение 3 месяцев после приема.
• Субъекты с неспособностью хорошо общаться с исследователями и исследовательским персоналом (например, проблемы с языком, плохое умственное развитие или нарушение мозговой функции).
• Субъекты, которые отказываются сотрудничать или не желают подписывать форму согласия.
• Беременность, кормление грудью или планирование беременности в период исследования.
• Принимали какие-либо лекарства (за исключением парацетамола) в течение 7 дней после приема исследуемого препарата, включая слабительные или другие лекарства, чаи или пищевые добавки, которые, как известно, используются для лечения запоров или диареи.
• Наличие любого медицинского, эмоционального, поведенческого или психологического состояния, которое, по мнению исследователя, может помешать выполнению субъектом требований исследования.