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Sicherheit und Pharmakokinetik von oralem PRX-112 bei Patienten mit Morbus Gaucher

4. April 2014 aktualisiert von: Protalix

Eine explorative Open-Label-Studie zur Bewertung der Sicherheit von PRX-112 und der Pharmakokinetik von oraler prGCD (pflanzenrekombinante humane Glucocerebrosidase) bei Gaucher-Patienten

Die Resorption von oral eingenommenen therapeutischen Proteinen ist nach wie vor die größte Hürde für die Behandlung beim Menschen. Die Proteine ​​werden im Allgemeinen durch Enzyme im Magen und Darm und der Darmschleimhaut abgebaut, die eine Aufnahme in den Kreislauf verhindern. Die Verabreichung von PRX-112, einer pflanzenrekombinanten humanen Glucocerebrosidase (prGCD), die Pflanzenzellen als Trägervehikel verwendet, kann helfen, viele dieser Hürden zu überwinden. Die pflanzliche Zellwand schützt das Protein beim Transport durch den oberen GI vor Abbau und ermöglicht die Freisetzung im unteren Darm. Tierstudien haben gezeigt, dass auf diese Weise abgegebenes prGCD in aktiver Form im Blutkreislauf gefunden werden kann.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese explorative, unverblindete Studie zur Sicherheit und Pharmakokinetik (PK) soll die Abgabe von prGCD nach oraler Verabreichung von PRX-112 bei Gaucher-Probanden bewerten. Die Probanden erhalten eine orale Dosis PRX-112 in einer einzigen Verabreichung, gefolgt von 3 aufeinanderfolgenden täglichen Verabreichungen in derselben Dosis. Die prGCD-Spiegel im Plasma werden zu ausgewählten Zeitpunkten bestimmt. Zu ausgewählten Zeitpunkten werden auch Sicherheitsparameter bewertet. Die Aufnahme in die nächste Dosierungskohorte erfolgt, nachdem die pharmakokinetischen und Sicherheitsdaten der vorherigen Kohorte überprüft wurden. Basierend auf den pharmakokinetischen Ergebnissen der ersten Kohorte kann eine andere Dosierung ausgewählt werden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

16

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Israel
      • Haifa, Israel, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Israel, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen ab 18 Jahren.
  • Frühere Diagnose der Gaucher-Krankheit mit Leukozyten-GCD-Aktivität ≤ 3 nmol/mg*h (≤ 30 % der mittleren Aktivität des Referenzbereichs)
  • Patienten, die in der Vergangenheit keine Enzymersatztherapie (ERT) oder Substratersatztherapie (SRT) erhalten haben, oder Patienten, die in den letzten zwölf Monaten keine ERT erhalten haben
  • Body-Mass-Index (BMI) 19 bis 25 kg/m2 (inklusive).
  • Nichtraucher (durch Erklärung) für einen Zeitraum von mindestens 6 Monaten vor dem Screening-Besuch.
  • Probanden in allgemein guter Gesundheit nach Meinung des Ermittlers, wie anhand der Anamnese, der Vitalfunktionen und einer körperlichen Untersuchung festgestellt.
  • Negative serologische Hepatitis-B- oder Hepatitis-C-Tests beim Screening.
  • Fähigkeit, eine schriftliche Einverständniserklärung abzugeben
  • Weibliche Probanden im gebärfähigen Alter oder männliche Probanden mit weiblichen Partnern im gebärfähigen Alter müssen der Anwendung von zwei Verhütungsmethoden zustimmen, von denen eine eine Barrieremethode sein muss. Zu den akzeptablen Verhütungsmethoden gehören Hormonpräparate, Intrauterinpessare oder Kondome für Männer oder Frauen.

Ausschlusskriterien:

  • Vorhandensein einer anderen Komorbidität als der Gaucher-Krankheit
  • Vorhandensein einer GIT-Erkrankung oder -Symptomatik, bei der vermutet wird, dass sie mit einem GIT zusammenhängt, unter Verwendung eines studienspezifischen GI-Fragebogens
  • Probanden mit einer Vorgeschichte von allergischen Reaktionen auf Medikamente oder andere Allergien, die als klinisch signifikant oder für die Studie ausschließend gelten, einschließlich bekannter Nahrungsmittelallergien
  • Vorgeschichte von Alkohol- oder Drogenmissbrauch
  • Probanden, die in den drei Monaten vor der Verabreichung des Studienmedikaments Blut gespendet oder in den sechs Monaten Blut- oder Plasmaderivate erhalten haben.
  • Verwendung eines Prüfpräparats beim Screening oder innerhalb von 3 Monaten nach der Verabreichung.
  • Probanden mit einer Unfähigkeit, gut mit den Ermittlern und dem Studienpersonal zu kommunizieren (d. h. Sprachprobleme, schlechte geistige Entwicklung oder beeinträchtigte Gehirnfunktion).
  • Probanden, die nicht kooperativ oder nicht bereit sind, das Einwilligungsformular zu unterzeichnen.
  • Schwanger oder stillend oder eine Schwangerschaft während des Studienzeitraums planend.
  • Haben innerhalb von 7 Tagen nach Verabreichung des Studienmedikaments Medikamente (außer Paracetamol) verwendet, einschließlich Abführmittel oder andere Medikamente, Tees oder Lebensmittelzusatzstoffe, von denen bekannt ist, dass sie zur Behandlung von Verstopfung oder Durchfall verwendet werden.
  • Vorhandensein eines medizinischen, emotionalen, verhaltensbezogenen oder psychologischen Zustands, der nach Einschätzung des Ermittlers die Einhaltung der Anforderungen der Studie durch den Probanden beeinträchtigen würde.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: PRX-112
250 ml resuspendierte Karottenzellen werden oral in einem Vehikel verabreicht
Arzneimittel: PRX-112
Einzeldosisstufe, vier Dosen pro Kohorte
Andere Namen:
  • pflanzenexprimierte rekombinante humane Glucocerebrosidase

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Nebenwirkungen
Zeitfenster: 3 Tage nach der letzten Dosis
Spontane Berichte über unerwünschte Ereignisse oder Ereignisse, die während der körperlichen Untersuchung oder klinischen Labortests festgestellt wurden
3 Tage nach der letzten Dosis

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Fläche unter der Kurve (AUC)
Zeitfenster: Vom Beginn der Infusion bis 30 Stunden nach der Infusion
Bereich unter der GCD-Pegelkurve 0-30 Stunden (AUC0-30h)
Vom Beginn der Infusion bis 30 Stunden nach der Infusion
Maximale Konzentration (Cmax)
Zeitfenster: Vom Beginn der Infusion bis 30 Stunden nach der Infusion
Vom Beginn der Infusion bis 30 Stunden nach der Infusion
Zeitpunkt der maximalen prGCD-Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Vom Beginn der Infusion bis 30 Stunden nach der Infusion
Vom Beginn der Infusion bis 30 Stunden nach der Infusion

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Protalix

Ermittler

  • Studienstuhl: Einat Almon, PhD, Protalix Ltd.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. März 2013

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Januar 2014

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. März 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Dezember 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

10. Dezember 2012

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

12. Dezember 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

7. April 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. April 2014

Zuletzt verifiziert

1. April 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • PB-112-01

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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