고셔병 환자에서 경구용 PRX-112의 안전성 및 약동학
2014년 4월 4일 업데이트: Protalix
Gaucher 환자에서 PRX-112의 안전성 및 경구용 prGCD(식물 재조합 인간 글루코세레브로시다제)의 약동학을 평가하기 위한 탐색적 공개 라벨 연구
경구로 복용한 치료용 단백질의 흡수는 인간 치료의 주요 장애물로 남아 있습니다.
단백질은 일반적으로 위와 장의 효소와 순환계로의 흡수를 막는 장 내막에 의해 분해됩니다.
식물 세포를 운반체로 사용하는 식물 재조합 인간 글루코세레브로시다제(prGCD)인 PRX-112의 투여는 이러한 많은 장애물을 극복하는 데 도움이 될 수 있습니다.
식물 세포벽은 단백질이 상부 위장관을 통해 수송될 때 분해되는 것을 방지하고 소장에서 방출되도록 합니다.
동물에 대한 연구에서 이러한 방식으로 전달된 prGCD는 활성 형태로 혈류에서 발견될 수 있음이 밝혀졌습니다.
연구 개요
상세 설명
이 탐색적, 공개 라벨 안전성 및 약동학(PK) 연구는 Gaucher 피험자에서 PRX-112의 경구 투여 후 prGCD의 전달을 평가하기 위해 고안되었습니다.
피험자는 PRX-112를 단일 투여로 경구 투여한 후 동일한 투여량으로 매일 3회 연속 투여합니다.
혈장 내 prGCD 수준은 선택된 시점에서 결정될 것입니다.
안전 매개변수도 선택된 시점에서 평가됩니다.
등록은 이전 코호트의 약동학 및 안전성 데이터가 검토된 후 다음 투약 코호트로 진행됩니다.
제1 코호트의 약동학적 결과에 기초하여 상이한 투여량이 선택될 수 있다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
16
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Haifa, 이스라엘, 31096
- Rambam Medical Center
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Jerusalem, 이스라엘, 91031
- Shaare Zedek Medical Center
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 남녀, 18세 이상.
- 백혈구 GCD 활동 수준이 3nmol/mg*hr 이하(참조 범위 평균 활동도의 30% 이하)인 고셔병의 병력 진단
- 과거에 효소 대체 요법(ERT) 또는 기질 대체 요법(SRT)을 받은 적이 없거나 지난 12개월 동안 ERT를 받지 않은 환자
- 체질량 지수(BMI) 19~25kg/m2(포함).
- 스크리닝 방문 전 최소 6개월 동안 금연(선언에 의해).
- 병력, 활력 징후 및 신체 검사에 의해 결정된 조사자의 견해에 따라 일반적으로 건강한 피험자.
- 스크리닝 시 음성 B형 간염 또는 C형 간염 혈청 검사.
- 서면 동의서를 제공할 수 있는 능력
- 가임 여성 피험자 또는 가임 여성 파트너가 있는 남성 피험자는 두 가지 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 하며 그 중 하나는 차단 방법이어야 합니다. 허용되는 피임 방법에는 호르몬 제품, 자궁 내 장치 또는 남성 또는 여성 콘돔이 포함됩니다.
제외 기준:
- 고셔병 이외의 동반질환 유무
- 연구 특정 GI 설문지를 사용하여 GIT와 관련된 것으로 의심되는 모든 GIT 질병 또는 증상의 존재
- 알려진 음식 알레르기를 포함하여 임상적으로 중요하거나 연구에서 제외되는 것으로 간주되는 약물 또는 기타 알레르기에 대한 알레르기 반응의 병력이 있는 피험자
- 알코올 또는 약물 남용의 역사
- 연구 약물 투여 전 3개월 내에 헌혈했거나 6개월 내에 혈액 또는 혈장 유도체를 받은 피험자.
- 스크리닝 시 또는 투약 후 3개월 이내에 연구용 약물 사용.
- 연구자 및 연구 직원과 원활한 의사소통이 불가능한 피험자(즉, 언어 문제, 정신 발달 불량 또는 뇌 기능 장애).
- 비협조적이거나 동의서에 서명하기를 꺼리는 피험자.
- 연구 기간 동안 임신 또는 수유 중이거나 임신할 계획이 있는 자.
- 변비 또는 설사를 치료하는 데 사용되는 것으로 알려진 완하제 또는 기타 약물, 차 또는 식품 첨가물을 포함하여 연구 약물 투여 7일 이내에 임의의 약물(파라세타몰 제외)을 사용했습니다.
- 연구자의 판단에 피험자가 연구 요건을 준수하는 것을 방해할 수 있는 모든 의학적, 감정적, 행동적 또는 심리적 상태의 존재.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NA
- 중재 모델: 단일_그룹
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: PRX-112
비히클에 경구 투여된 재현탁 당근 세포 250mL
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단일 용량 수준, 코호트당 4회 용량
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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부작용
기간: 마지막 투여 후 3일
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유해 사례의 자발적인 보고 또는 신체 검사 또는 임상 실험실 검사 중에 확인된 사례
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마지막 투여 후 3일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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곡선 아래 면적(AUC)
기간: 주입 시작부터 주입 후 30시간까지
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GCD 수준 곡선 0~30시간(AUC0~30h) 아래 면적
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주입 시작부터 주입 후 30시간까지
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최대 농도(Cmax)
기간: 주입 시작부터 주입 후 30시간까지
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주입 시작부터 주입 후 30시간까지
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최대 prGCD 농도 시간(Tmax)
기간: 주입 시작부터 주입 후 30시간까지
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주입 시작부터 주입 후 30시간까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: Einat Almon, PhD, Protalix Ltd.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 3월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 1월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 3월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2012년 12월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2012년 12월 10일
처음 게시됨 (추정)
2012년 12월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2014년 4월 7일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2014년 4월 4일
마지막으로 확인됨
2014년 4월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- PB-112-01
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