Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Bezpieczeństwo i farmakokinetyka doustnego PRX-112 u pacjentów z chorobą Gauchera

4 kwietnia 2014 zaktualizowane przez: Protalix

Eksploracyjne, otwarte badanie mające na celu ocenę bezpieczeństwa PRX-112 i farmakokinetyki doustnej prGCD (rekombinowanej ludzkiej glukocerebrozydazy roślinnej) u pacjentów cierpiących na chorobę Gauchera

Wchłanianie białek terapeutycznych przyjmowanych doustnie pozostaje główną przeszkodą w leczeniu ludzi. Białka są generalnie rozkładane przez enzymy w żołądku i jelicie oraz w wyściółce jelita, co zapobiega wchłanianiu do krążenia. Podawanie PRX-112, roślinnej rekombinowanej ludzkiej glukocerebrozydazy (prGCD) przy użyciu komórek roślinnych jako nośnika, może pomóc w pokonaniu wielu z tych przeszkód. Ściana komórkowa roślin chroni białko przed degradacją podczas jego transportu przez górny odcinek przewodu pokarmowego i umożliwia uwalnianie w jelicie dolnym. Badania na zwierzętach wykazały, że dostarczony w ten sposób prGCD można znaleźć w krwioobiegu w postaci aktywnej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To odkrywcze, otwarte badanie bezpieczeństwa i farmakokinetyki (PK) ma na celu ocenę dostarczania prGCD po doustnym podaniu PRX-112 pacjentom z chorobą Gauchera. Osobnicy otrzymają doustną dawkę PRX-112 w pojedynczym podaniu, a następnie 3 kolejne dzienne podania w tej samej dawce. Poziomy prGCD w osoczu zostaną określone w wybranych punktach czasowych. Parametry bezpieczeństwa zostaną również ocenione w wybranych punktach czasowych. Rejestracja zostanie przeprowadzona do następnej kohorty dawkowania po dokonaniu przeglądu danych farmakokinetycznych i bezpieczeństwa poprzedniej kohorty. Można wybrać inną dawkę w oparciu o wyniki farmakokinetyczne pierwszej kohorty.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Haifa, Izrael, 31096
        • Rambam Medical Center
      • Jerusalem, Izrael, 91031
        • Shaare Zedek Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Mężczyźni i kobiety, 18 lat lub starsi.
  • Historyczne rozpoznanie choroby Gauchera z poziomem aktywności GCD leukocytów ≤3 nmol/mg*h (≤30% średniej aktywności zakresu referencyjnego)
  • Pacjenci, którzy nie otrzymywali w przeszłości enzymatycznej terapii zastępczej (ERT) lub substratowej terapii zastępczej (SRT) lub pacjenci, którzy nie otrzymywali ERT w ciągu ostatnich dwunastu miesięcy
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) 19 do 25 kg/m2 (włącznie).
  • Zakaz palenia (zgłoszenie) przez okres co najmniej 6 miesięcy przed wizytą przesiewową.
  • Pacjenci w ogólnie dobrym stanie zdrowia, w opinii badacza, na podstawie wywiadu medycznego, parametrów życiowych i badania fizykalnego.
  • Negatywne testy serologiczne zapalenia wątroby typu B lub typu C podczas badania przesiewowego.
  • Możliwość wyrażenia pisemnej świadomej zgody
  • Kobiety w wieku rozrodczym lub mężczyźni z partnerkami w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie dwóch metod antykoncepcji, z których jedna musi być metodą mechaniczną. Dopuszczalne metody antykoncepcji obejmują produkty hormonalne, wkładki wewnątrzmaciczne lub prezerwatywy dla mężczyzn lub kobiet.

Kryteria wyłączenia:

  • Obecność jakiejkolwiek choroby współistniejącej innej niż choroba Gauchera
  • Obecność jakiejkolwiek choroby przewodu pokarmowego lub symptomatologii podejrzewanej o związek z przewodem pokarmowym przy użyciu kwestionariusza dotyczącego przewodu pokarmowego określonego dla badania
  • Osoby z jakąkolwiek historią reakcji alergicznej na leki lub inne alergie uznane za klinicznie istotne lub wykluczające się z badania, w tym znane alergie pokarmowe
  • Historia nadużywania alkoholu lub narkotyków
  • Osoby, które oddały krew w ciągu trzech miesięcy lub otrzymały pochodne krwi lub osocza w ciągu sześciu miesięcy poprzedzających podanie badanego leku.
  • Stosowanie jakiegokolwiek badanego leku podczas badania przesiewowego lub w ciągu 3 miesięcy od podania.
  • Pacjenci z niezdolnością do dobrego komunikowania się z badaczami i personelem badawczym (tj. Problem językowy, słaby rozwój umysłowy lub upośledzenie funkcji mózgu).
  • Osoby, które nie chcą współpracować lub nie chcą podpisać formularza zgody.
  • Ciąża lub karmienie piersią lub planowanie ciąży w okresie badania.
  • Zażyli jakiekolwiek leki (z wyjątkiem paracetamolu) w ciągu 7 dni od podania badanego leku, w tym środki przeczyszczające lub inne leki, herbaty lub dodatki do żywności, o których wiadomo, że są stosowane w leczeniu zaparć lub biegunki.
  • Obecność jakiegokolwiek stanu medycznego, emocjonalnego, behawioralnego lub psychologicznego, który w ocenie badacza mógłby kolidować z przestrzeganiem przez uczestnika wymagań badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: PRX-112
250 ml ponownie zawieszonych komórek marchwi podanych doustnie w nośniku
Lek: PRX-112
Poziom pojedynczej dawki, cztery dawki na kohortę
Inne nazwy:
  • wyrażana w roślinach rekombinowana ludzka glukocerebrozydaza

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 3 dni po ostatniej dawce
Spontaniczne doniesienia o zdarzeniach niepożądanych lub zdarzeniach zidentyfikowanych podczas badania fizykalnego lub klinicznych badań laboratoryjnych
3 dni po ostatniej dawce

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Pole pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia infuzji do 30 godzin po infuzji
Pole pod krzywą poziomu GCD 0-30 godzin (AUC0-30h)
Od rozpoczęcia infuzji do 30 godzin po infuzji
Maksymalne stężenie (Cmax)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia infuzji do 30 godzin po infuzji
Od rozpoczęcia infuzji do 30 godzin po infuzji
Czas maksymalnego stężenia prGCD (Tmax)
Ramy czasowe: Od rozpoczęcia infuzji do 30 godzin po infuzji
Od rozpoczęcia infuzji do 30 godzin po infuzji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Protalix

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Einat Almon, PhD, Protalix Ltd.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 marca 2013

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 stycznia 2014

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 marca 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 grudnia 2012

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 grudnia 2012

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

12 grudnia 2012

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

7 kwietnia 2014

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 kwietnia 2014

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2014

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PB-112-01

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj