Segurança e farmacocinética do PRX-112 oral em pacientes com doença de Gaucher

Critério de inclusão:

• Homens e mulheres, 18 anos ou mais.
• Diagnóstico histórico de doença de Gaucher com nível de atividade GCD leucocitária ≤3 nmol/mg*h (≤30% da atividade média do intervalo de referência)
• Indivíduos que não receberam terapia de reposição enzimática (TRE) ou terapia de reposição de substrato (SRT) no passado ou pacientes que não receberam TRE nos últimos doze meses
• Índice de Massa Corporal (IMC) 19 a 25 kg/m2 (inclusive).
• Não fumar (por declaração) por um período de pelo menos 6 meses antes da visita de triagem.
• Indivíduos com boa saúde geral, na opinião do investigador, conforme determinado pelo histórico médico, sinais vitais e exame físico.
• Sorologia negativa para hepatite B ou hepatite C na triagem.
• Capacidade de fornecer um consentimento informado por escrito
• Indivíduos do sexo feminino com potencial para engravidar ou indivíduos do sexo masculino com parceiras com potencial para engravidar devem concordar em usar dois métodos contraceptivos, um dos quais deve ser um método de barreira. Métodos aceitáveis ​​de contracepção incluem produtos hormonais, dispositivo intra-uterino ou preservativos masculinos ou femininos.

Critério de exclusão:

• Presença de qualquer comorbidade que não seja a Doença de Gaucher
• Presença de qualquer doença GIT ou sintomatologia suspeita de estar relacionada ao GIT usando um questionário GI específico do estudo
• Indivíduos com qualquer histórico de resposta alérgica a medicamentos ou outras alergias consideradas clinicamente significativas ou excludentes para o estudo, incluindo alergias alimentares conhecidas
• Histórico de abuso de álcool ou drogas
• Indivíduos que doaram sangue nos três meses ou receberam sangue ou derivados de plasma nos seis meses anteriores à administração do medicamento do estudo.
• Uso de qualquer medicamento experimental na triagem ou dentro de 3 meses após a administração.
• Indivíduos com incapacidade de se comunicar bem com os investigadores e a equipe do estudo (ou seja, problema de linguagem, desenvolvimento mental deficiente ou função cerebral prejudicada).
• Indivíduos que não cooperam ou não desejam assinar o formulário de consentimento.
• Grávida ou amamentando ou planejando engravidar durante o período do estudo.
• Ter usado qualquer medicamento (excluindo paracetamol), dentro de 7 dias após a administração do medicamento do estudo, incluindo laxantes ou outros medicamentos, chás ou aditivos alimentares conhecidos por serem usados ​​para tratar constipação ou diarreia.
• Presença de qualquer condição médica, emocional, comportamental ou psicológica que, no julgamento do investigador, possa interferir na adesão do sujeito aos requisitos do estudo.