眼瞼けいれんに対するアセチルヘキサペプチド-8

目的：

眼瞼痙攣治療における局所 AH-8 の有効性をテストします。

デザイン：

これは、無作為化、二重盲検、プラセボ対照試験、第 II 相単施設臨床試験です。 病歴と自己評価による最後のBoNT注射からの利益がなく、BoNT療法から少なくとも4か月離れた原発性眼瞼痙攣の患者が含まれます。 3つの研究群のプラセボと2つの異なる用量（局所製剤中のAH-8活性物質の濃度として）を使用します。 初期フェーズの後に拡張フェーズが計画されています。

患者は、結果変数の測定を含むベースラインスクリーニング訪問を受けてから、研究介入を開始します。 その後、1 か月目と 2 か月目に 2 回の来院があります。この来院後、有意な効果が得られず、代替療法を希望する患者 (グループ 1) は、ベストプラクティス基準に従って BoNT 注射を受けます。 次に、これらの患者を 1 か月後に評価し (BoNT 療法の効果のピーク)、その効果を AH-8 効果と比較します。 有意な利益が得られた患者 (グループ 2) は、さらに 4 か月 (合計 6 か月) 治療を継続し、その時点で別の評価を受けます。 その後、上記のグループ1と同様に、ベストプラクティス基準に従って患者にBoNT注射が提供され、1か月後（7か月）に別の評価が行われ、効果がAH-8効果と比較されます。

結果の測定:

主要結果変数: 2 か月目の Jankovic Blepharospasm Rating Scale。

二次結果変数:

• 1か月目のJankovic Blepharospasm Rating Scale
• 1か月目の眼瞼けいれん障害スケール
• 2か月目の眼瞼けいれん障害スケール
• BoNT を投与された患者における 3 か月目の時点 (BoNT 注射後) の JBRS の差
• 2 か月目に BoNT を受けていない患者の 6 か月時の JBRS スコア (グループ 2)
• グループ 2 の患者における 6 か月目と 7 か月目の時点 (BoNT 注射後) の間の JBRS の差
• 2ヶ月目のまばたき反射対策

介入前後の一次変数と二次変数のノンパラメトリック比較 (Wilcoxon Mann-Whitney 検定) を統計分析に使用します。 追加の多変量解析では、他の要因 (年齢、性別、病気の期間) の影響を調査します。

介入と期間

活性物質またはプラセボの 1 日 2 回の塗布。 2 つの活性物質濃度、0.025% および 0.05% AH-8 が使用されます。

各被験者は、合計で少なくとも3か月間研究に参加し、その後、グループ2の患者の第2フェーズでさらに最大4か月間研究に参加します。

サンプルサイズと母集団

合計 24 人の研究集団に対して、1 群あたり 8 人の患者がいる。 0.05 の両側アルファの 80% の検出力の検出力計算では、JBRS で 2 ポイントの変化を検出できるようにするには、腕ごとに 8 人の患者が必要です。 この計算は、プラセボに対する活性剤の各用量の独立した計算に基づいていました。

含まれる被験者は、現在BoNTで治療されていない原発性眼瞼痙攣の患者（de novo診断された患者）ですが、治療介入の希望を主観的に表明し、症状の発症から少なくとも1年間の病歴があり、病歴による症状の積極的な変化は認識されていません. 全身性ジストニアの一部として、または別の神経学的状態による眼瞼けいれんのある患者は除外されます。

無作為化と盲検化は、NIH 研究薬局によって実施されます。