Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Acetil-hexapeptid-8 a blefarospasmus kezelésére

2016. szeptember 22. frissítette: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Placebo-kontrollos kettős vak vizsgálat az acetil-hexapeptid-8-ról a blefarospasmus kezelésében

Háttér:

- A blefarospasmust a szemet bezáró izmok túlzott összehúzódása okozza. Az egyik kezelés a botulinum neurotoxin (BoNT), amely az izmokat gyengíti. A BoNT-hez hasonlóan az acetil-hexapeptid-8 (AH-8) is gyengíti az izmokat, de bőrkrémként kapható. Az AH-8 számos, a ráncok kezelésére használt kozmetikai krém hatóanyaga. A kutatók úgy gondolták, hogy az AH-8 krémet fel lehet használni a blepharospasmus kezelésére, de a vizsgált eredeti dózis nem volt túl hatékony. Ki akarnak próbálni egy nagyobb adag AH-8-at egy krémben, hátha az hatékonyabb kezelést jelent.

Célok:

- Annak megállapítására, hogy az AH-8 krém javíthatja-e a blepharospasmus tüneteit.

Jogosultság:

- Legalább 18 éves egyének, akiknek a blepharospasmusa elég súlyos ahhoz, hogy kezelést igényeljen.

Tervezés:

  • Ez a tanulmány legfeljebb nyolc tanulmányi látogatást foglal magában.
  • A résztvevőket fizikális vizsgálattal és kórtörténettel szűrik. Megválaszolják a tüneteikkel kapcsolatos kérdéseket. Pislogási tesztet is végeznek, hogy megtudják, milyen súlyos a blepharospasmus. Ezen a látogatáson a résztvevők háromféle krém egyikét kapják meg. Az egyik krém alacsony dózisú AH-8-at tartalmaz, az egyik magasabb AH-8-dózist, a másik pedig placebo (nincs AH-8).
  • Egy hónappal később a résztvevők egy utólátogatáson vesznek részt, az első látogatáshoz hasonló tesztekkel. A krémből is többet kapnak.
  • Egy hónappal később a résztvevők újabb látogatást tesznek ugyanazokkal a tesztekkel. Ezen a látogatáson videóra veszik őket, hogy tanulmányozzák az arcmozgásukat. Azok, akik reagáltak a kezelésre, továbbra is használják a krémet. Azok, akik nem válaszoltak, felajánlják a BoNT injekció beadásának lehetőségét, és abbahagyják a krém szedését.
  • Egy hónappal később azok a résztvevők, akik BoNT injekciót kaptak, utolsó látogatáson vesznek részt, hogy ellenőrizzék a lehetséges mellékhatásokat. Azok, akik továbbra is szedték a krémet, folytatják a vizsgálatot.
  • Az ötödik és hatodik látogatáson ugyanazok a tesztek szerepelnek, mint korábban. A hetedik látogatás alkalmával a fennmaradó résztvevők lehetőséget kapnak a BoNT injekció beadására, és abbahagyják a krém szedését.
  • Az utolsó látogatás során ellenőrizni kell, hogy a krém vagy az injekciók mellékhatásai vannak-e.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

CÉLKITŰZÉS:

Tesztelje a helyi AH-8 hatékonyságát a blepharospasmus kezelésében.

TERVEZÉS:

Ez egy randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat, II. fázisú egyközpontú klinikai vizsgálat. Az elsődleges blepharospasmusban szenvedő betegeket, akik legalább 4 hónapig szünetelnek a BoNT-kezelésben, és az anamnézis és az önértékelés alapján nem részesültek az utolsó BoNT-injekcióból. 3 vizsgálati kar placebót és 2 különböző dózist fogunk alkalmazni (az AH-8 hatóanyag koncentrációjaként a helyi készítményben). A kezdeti szakasz után egy bővítési szakaszt terveznek.

A betegek egy alapszintű szűrővizsgálaton vesznek részt, beleértve az eredményváltozók mérését, majd megkezdik a vizsgálati beavatkozást. Az 1. és a 2. hónapban 2 alkalommal kell meglátogatniuk őket. Ezt követően azok a betegek, akiknek nincs jelentős előnyük, és alternatív terápiát szeretnének kapni (1. CSOPORT), BoNT injekciókat kapnak a legjobb gyakorlati szabványok szerint. Ezeket a betegeket ezután 1 hónappal később értékelik (a BoNT terápia csúcshatása), és a hatást összehasonlítják az AH-8 hatással. A szignifikáns haszonnal rendelkező betegek (2. CSOPORT) további 4 hónapig (összesen 6 hónapig) folytatják a terápiát, és ekkor újabb vizsgálaton vesznek részt. Ezt követően a betegek BoNT injekciókat kapnak a legjobb gyakorlatok szabványai szerint, hasonlóan a fenti 1. csoporthoz, és egy hónappal később (7. hónap) egy újabb értékelést végeznek, hogy összehasonlítsák a hatásokat az AH-8 hatásokkal.

EREDMÉNYEK:

Elsődleges kimeneti változó: a Jankovic Blepharospasm Rating Scale a 2. hónapban.

Másodlagos kimeneti változók:

  • a Jankovic Blefarospasmus-értékelő skála az 1. hónapban
  • a blefarospasmus rokkantsági skála az 1. hónapban
  • a blefarospasmus rokkantsági skála a 2. hónapban
  • a JBRS különbsége a 3. hónap időpontjában (BoNT injekció után) a BoNT-t kapó betegeknél
  • JBRS-pontszám 6 hónapban azoknál a betegeknél, akik nem kaptak BoNT-t a 2. hónapban (2. csoport)
  • a JBRS különbsége a 6. hónap és a 7. hónap időpontja között (BoNT injekció után) a 2. csoportba tartozó betegeknél
  • A pislogási reflex a 2. hónapban mérhető

A statisztikai elemzéshez a beavatkozás előtti és utáni elsődleges és másodlagos változók nem-paraméteres összehasonlítását (Wilcoxon Mann-Whitney teszt) használjuk. További többváltozós elemzés más tényezők hatását is feltárja (életkor, nem, betegség időtartama).

Beavatkozások és időtartam

Hatóanyag vagy placebo napi kétszeri alkalmazása. Két hatóanyag-koncentrációt, 0,025% és 0,05% AH-8-at használnak.

Minden alany összesen legalább 3 hónapig vesz részt a vizsgálatban, amit további legfeljebb 4 hónap követ a második fázisban a 2. csoportba tartozó betegek esetében.

Mintanagyság és népesség

Karonként 8 beteg lesz, a teljes vizsgálati populáció 24. A 80%-os teljesítmény számítása 0,05 2-farkú alfa esetén ahhoz, hogy a JBRS 2 pontos változását észlelni lehessen, karonként 8 betegre van szükség. Ez a számítás a hatóanyag minden egyes dózisára vonatkozóan független számításon alapult a placebóval szemben.

Az alanyok olyan primer blepharospasmusban szenvedő betegek lesznek, akiket jelenleg nem kezelnek BoNT-vel (de novo diagnosztizált betegek), de akik szubjektíven kifejezik a kezelési beavatkozás iránti igényüket, a tünetek megjelenésétől számított legalább egy éves anamnézissel, anélkül, hogy az anamnézisben a tünetekben aktív változást észleltek volna. . A generalizált dystonia részeként vagy más neurológiai állapot miatt blepharospasmusban szenvedő betegek kizárásra kerülnek.

A véletlenszerűsítést és a vakítást az NIH kutatópatika végezze.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

8

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Egyesült Államok, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

  • BEVÉTEL KRITÉRIUMAI:
  • A mozgási rendellenességek neurológusa által diagnosztizált vagy megerősített elsődleges blepharospasmus, amelyet az első látogatás alkalmával egy vizsgálatot végző személy igazolt.

  • Azok a személyek, akik legalább 4 hónapja nem részesültek BoNT-terápiában, jogosultak részt venni ebben a vizsgálatban.

    • A klinikai megítélés alapján meghatározott kezelési igény súlyossága
    • Legalább 4 pont a JBRS-en
    • Legalább 8-as pontszám a BDS-en
    • A tünetek időtartama legalább 1 év, szubjektív aktív progresszió nélkül a beteg beszámolója szerint
    • Egyidejű terápia megengedett, kivéve az injekciós BoNT-terápiát, feltéve, hogy a dózisok stabilak maradnak a vizsgálati időszak alatt
    • Felnőtt betegek (>18)

KIZÁRÁSI KRITÉRIUMOK:

  • Generalizált vagy kiterjedt regionális dystóniával társuló blefarospasmus
  • Egészségi állapot, amely rontja a páciens azon képességét, hogy megfeleljen a vizsgálati protokollnak vagy a krém napi alkalmazását a toborzó orvos által megítélt utasítások szerint végezze.
  • Helyi szemhéjpatológia, amely kizárja a helyi kezelést
  • A beiratkozást megelőző 4 hónapon belül megkapta a BoNT-t
  • A korábbi BoNT injekció további előnyei (előzmény és önértékelés alapján) A kozmetikai ránctalanító krémek jelenlegi használata
  • Korábbi myectomiás eljárás kizárva
  • Terhes nők kizárva. A fogamzóképes korú nőknél a vizsgálat során a fogamzásgátlást végig fogamzásgátló módszert alkalmaznak, mivel nem ismert, hogy a hormonális fogamzásgátlók alkalmazása hogyan léphet kölcsönhatásba a vizsgált anyaggal. A menopauza állapotát a CNS IRB kritériumai határozzák meg. Fogamzóképes korban lévő nőknél terhességi tesztet kell végezni az első vizit alkalmával és a vizsgálat időtartama alatt 2 havonta rendszeres időközönként. Az akadályozó fogamzásgátlást a vizsgálat időtartama alatt szükségesnek kell tekinteni, és azt követően nem.
  • A blepharospasmus kezelésére más kezelések alkalmazása megengedett, ha az adagok változatlanok maradnak
  • Allergia/érzékenység a vizsgált anyaggal vagy vivőanyaggal szemben.
  • Aktív kábítószerrel vagy alkohollal való visszaélés vagy függőség
  • Nem kontrollált egyidejűleg fennálló betegségekben szenvedő betegek: kontrollálatlan szisztémás hipertónia 170/100 feletti értékekkel; aktív szívbetegség azonnali beavatkozást igényel; beavatkozást igénylő aktív légúti betegség; ismert vagy megfigyelt szempatológia; minden olyan állapot, amely miatt a beteg nem tud biztonságosan együttműködni a vizsgálati tesztekkel a szűrőorvos megítélése szerint
  • Kognitív képtelenség a cr(SqrRoot)(Registered Trademark) biztonságos használatára.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Aktív összehasonlító: 0,05% AH-8
A 0,05%-os AH-8 kar résztvevői a vizsgálati gyógyszer, az Acetyl Hexapeptide 8 (AH-8) magasabb dózisát kapták, amelyet Argireline márkanéven árulnak.
Drog: Helyi acetil-hexapeptid-8
Aktív összehasonlító: 0,025% AH-8
A 0,025%-os AH-8 kar résztvevői a vizsgálati gyógyszer, az Acetyl Hexapeptide 8 (AH-8) alacsonyabb dózisát kapták, amelyet Argireline márkanéven árulnak.
Drog: Helyi acetil-hexapeptid-8
Placebo Comparator: Placebo
A Placebo-kar résztvevői placebót kaptak.
Drog: Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Jankovic Blepharospasmus értékelési skála 2 hónaponként
Időkeret: 2 hónap
A Jankovic Blepharospasm Rating Scale (JBRS) a vizsgálati gyógyszer vagy a placebo kezdetétől számított 2 hónapon belül. A JBRS egy klinikai skála, amely a blepharospasmus súlyosságát és gyakoriságát méri. A súlyosságot és a gyakoriságot egy 0-tól 4-ig terjedő 5 fokozatú skálán értékelik, ahol a 0 azt jelzi, hogy nincsenek tünetek, a 4 pedig a legsúlyosabb vagy leggyakrabban előforduló tüneteket (Súlyosság: a szemhéjak és esetleg más arcizmok súlyos, cselekvőképtelenségi görcse; Gyakoriság: Funkcionálisan " vak" a tartós szemzárás (blefarospasmus) miatt az ébrenléti idő több mint 50%-ában.) Az összpontszámot a súlyossági és gyakorisági alskálák 0 és 8 közötti összpontszámokkal történő összeadásával kapjuk meg.
2 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Jankovic Blepharospasmus értékelési skála 1 hónaponként
Időkeret: 1 hónap
A Jankovic Blepharospasm Rating Scale-t (JBRS) a vizsgálati gyógyszer vagy a placebo kezdetétől számított 1 hónap elteltével mérték. A JBRS egy klinikai skála, amely a blepharospasmus súlyosságát és gyakoriságát méri. A súlyosságot és a gyakoriságot egy 0-tól 4-ig terjedő 5 fokozatú skálán értékelik, ahol a 0 azt jelzi, hogy nincsenek tünetek, a 4 pedig a legsúlyosabb vagy leggyakrabban előforduló tüneteket (Súlyosság: a szemhéjak és esetleg más arcizmok súlyos, cselekvőképtelenségi görcse; Gyakoriság: Funkcionálisan " vak" a tartós szemzárás (blefarospasmus) miatt az ébrenléti idő több mint 50%-ában.) Az összpontszámot a súlyossági és gyakorisági alskálák 0 és 8 közötti összpontszámokkal történő összeadásával kapjuk meg.
1 hónap
A blefarospasmus rokkantsági skála 1 hónaponként
Időkeret: 1 hónap
A blefarospasmus rokkantsági skálát (BDS) a vizsgálati gyógyszer vagy a placebo kezdetétől számított 1 hónapon belül mérték. A BDS egy olyan skála, amely méri a blepharospasmus hatását a mindennapi tevékenységekre, azaz a napszemüveg viselésének szükségességét (1 vagy 2), valamint a hatást a következő tevékenységekre: vezetés (1-től 5-ig), olvasás (1-től 3-ig) , tv-nézés (1-3), filmnézés (1-3), vásárlás (1-3), séta (1-4) és házimunka vagy munka (1-3). A betegek minden területen saját maguk jelentik be rokkantságukat 0 és 26 közötti összpontszámra, ahol a 0 a tünetek hiányát, a 26 pedig a súlyos fogyatékosságot jelzi.
1 hónap
A blefarospasmus rokkantsági skála 2 hónapos korban
Időkeret: 2 hónap
A blefarospasmus rokkantsági skálát (BDS) a vizsgálati gyógyszer vagy a placebo kezdetétől számított 2 hónap elteltével mérték. A BDS egy olyan skála, amely méri a blepharospasmus hatását a mindennapi tevékenységekre, azaz a napszemüveg viselésének szükségességét (1 vagy 2), valamint a hatást a következő tevékenységekre: vezetés (1-től 5-ig), olvasás (1-től 3-ig) , tv-nézés (1-3), filmnézés (1-3), vásárlás (1-3), séta (1-4) és házimunka vagy munka (1-3). A betegek minden területen saját maguk jelentik be rokkantságukat 0 és 26 közötti összpontszámra, ahol a 0 a tünetek hiányát, a 26 pedig a súlyos fogyatékosságot jelzi.
2 hónap
A Jankovic Blepharospasmus értékelési skála 3 hónaponként
Időkeret: 3 hónap
A Jankovic Blepharospasm Rating Scale-t (JBRS) a vizsgálati gyógyszer vagy a placebo kezdetétől számított 3 hónapon belül mérték. A JBRS egy klinikai skála, amely a blepharospasmus súlyosságát és gyakoriságát méri. A súlyosságot és a gyakoriságot egy 0-tól 4-ig terjedő 5 fokozatú skálán értékelik, ahol a 0 azt jelzi, hogy nincsenek tünetek, a 4 pedig a legsúlyosabb vagy leggyakrabban előforduló tüneteket (Súlyosság: a szemhéjak és esetleg más arcizmok súlyos, cselekvőképtelenségi görcse; Gyakoriság: Funkcionálisan " vak" a tartós szemzárás (blefarospasmus) miatt az ébrenléti idő több mint 50%-ában.) Az összpontszámot a súlyossági és gyakorisági alskálák 0 és 8 közötti összpontszámokkal történő összeadásával kapjuk meg.
3 hónap
A Jankovic Blepharospasmus értékelési skála 6 hónaponként
Időkeret: 6 hónap
A Jankovic Blepharospasm Rating Scale-t (JBRS) a vizsgálati gyógyszer vagy a placebo kezdetétől számított 6 hónap elteltével mérték. A JBRS egy klinikai skála, amely a blepharospasmus súlyosságát és gyakoriságát méri. A súlyosságot és a gyakoriságot egy 0-tól 4-ig terjedő 5 fokozatú skálán értékelik, ahol a 0 azt jelzi, hogy nincsenek tünetek, a 4 pedig a legsúlyosabb vagy leggyakrabban előforduló tüneteket (Súlyosság: a szemhéjak és esetleg más arcizmok súlyos, cselekvőképtelenségi görcse; Gyakoriság: Funkcionálisan " vak" a tartós szemzárás (blefarospasmus) miatt az ébrenléti idő több mint 50%-ában.) Az összpontszámot a súlyossági és gyakorisági alskálák 0 és 8 közötti összpontszámokkal történő összeadásával kapjuk meg.
6 hónap
A Jankovic Blepharospasmus értékelési skála 7 hónaponként
Időkeret: 7 hónap
A Jankovic Blepharospasm Rating Scale-t (JBRS) a vizsgálati gyógyszer vagy a placebo kezdetétől számított 7 hónapban mérték. A JBRS egy klinikai skála, amely a blepharospasmus súlyosságát és gyakoriságát méri. A súlyosságot és a gyakoriságot egy 0-tól 4-ig terjedő 5 fokozatú skálán értékelik, ahol a 0 azt jelzi, hogy nincsenek tünetek, a 4 pedig a legsúlyosabb vagy leggyakrabban előforduló tüneteket (Súlyosság: a szemhéjak és esetleg más arcizmok súlyos, cselekvőképtelenségi görcse; Gyakoriság: Funkcionálisan " vak" a tartós szemzárás (blefarospasmus) miatt az ébrenléti idő több mint 50%-ában.) Az összpontszámot a súlyossági és gyakorisági alskálák 0 és 8 közötti összpontszámokkal történő összeadásával kapjuk meg.
7 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2012. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2015. május 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2015. május 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2012. december 12.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2012. december 14.

Első közzététel (Becslés)

2012. december 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. november 10.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. szeptember 22.

Utolsó ellenőrzés

2016. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 130022
  • 13-N-0022

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fokális disztónia

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Uruguay

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel