안검경련에 대한 아세틸헥사펩타이드-8

목적:

안검 경련 치료에서 국소 AH-8의 효능을 테스트합니다.

설계:

이것은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구, 2상 단일 센터 임상 시험입니다. 병력 및 자가 평가에 의해 마지막 BoNT 주사로부터의 이점이 없는, BoNT 요법으로부터 적어도 4개월이 경과한 원발성 안검경련을 갖는 환자가 포함될 것이다. 우리는 3개의 연구 무기 위약과 2개의 다른 용량을 사용할 것입니다(국소 제제에서 AH-8 활성 물질의 농도로). 확장 단계는 초기 단계 후에 계획됩니다.

환자는 결과 변수 측정을 포함하여 기준선 스크리닝 방문을 한 다음 연구 개입을 시작합니다. 그들은 1개월과 2개월에 2번의 후속 방문을 가질 것입니다. 이 방문 후, 상당한 이점이 없고 대체 요법(그룹 1)을 원하는 환자는 모범 사례 표준에 따라 BoNT 주사를 받게 됩니다. 그런 다음 이 환자들은 1개월 후에 평가되고(BoNT 요법의 최고 효과) 그 효과는 AH-8 효과와 비교됩니다. 상당한 혜택이 있는 환자(그룹 2)는 추가 4개월(총 6개월) 동안 치료를 계속하고 그 시점에서 또 다른 평가를 받게 됩니다. 그 후 환자는 위의 그룹 1과 유사하게 모범 사례 표준에 따라 BoNT 주사를 제공받게 되며, AH-8 효과와 효과를 비교하기 위해 한 달 후(7개월) 또 다른 평가가 이루어집니다.

결과 측정:

1차 결과 변수: 2개월째 Jankovic Blepharospasm Rating Scale.

이차 결과 변수:

• 1개월째 Jankovic Blepharospasm 등급 척도
• 1개월째 안검연축 장애 척도
• 두 번째 달의 안검 경련 장애 척도
• BoNT를 투여받은 환자에서 3개월 시점(BoNT 주사 후)에서 JBRS의 차이
• 2개월째에 BoNT를 투여받지 않은 환자에 대한 6개월째의 JBRS 점수(그룹 2)
• 그룹 2 환자에서 6개월 시점과 7개월 시점(BoNT 주사 후) 사이의 JBRS 차이
• 2개월째 눈깜박임 반사 측정

개입 전후의 1차 및 2차 변수의 비모수 비교(Wilcoxon Mann-Whitney 테스트)가 통계 분석에 사용됩니다. 추가 다변량 분석은 다른 요인(연령, 성별, 질병 기간)의 영향을 조사합니다.

개입 및 기간

활성 물질 또는 위약을 매일 2회 적용합니다. 두 가지 활성 물질 농도, 0.025% 및 0.05% AH-8이 사용됩니다.

각 피험자는 총 최소 3개월 동안 연구에 참여하게 되며, 그룹 2 환자의 경우 두 번째 단계에서 최대 4개월까지 추가로 진행됩니다.

샘플 크기 및 모집단

총 24명의 연구 모집단에 대해 팔당 8명의 환자가 있을 것입니다. JBRS에서 2개 포인트의 변화를 감지할 수 있는 0.05의 양측 알파에 대한 80%의 검정력에 대한 검정력 계산에는 팔당 8명의 환자가 필요합니다. 이 계산은 위약에 대한 활성제의 각 용량에 대한 독립적인 계산을 기반으로 합니다.

포함된 피험자는 현재 BoNT로 치료를 받고 있지 않지만 증상 발현으로부터 최소 1년의 병력이 있고, 병력에 의해 인지된 적극적인 증상 변화 없이 주관적으로 치료 중재에 대한 소망을 표현한 원발성 안검경련 환자입니다. . 전신 근긴장 이상증의 일부로 또는 다른 신경학적 상태로 인해 안검 경련이 있는 환자는 제외됩니다.

NIH 연구 약국에서 수행할 무작위화 및 눈가림.