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Acétyl Hexapeptide-8 pour le blépharospasme

22 septembre 2016 mis à jour par: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Étude en double aveugle contrôlée par placebo sur l'acétyl hexapeptide-8 dans le traitement du blépharospasme

Fond:

- Le blépharospasme est causé par une contraction excessive des muscles qui ferment l'œil. Un traitement est la neurotoxine botulique (BoNT), qui agit en affaiblissant ces muscles. Comme la BoNT, l'acétyl hexapeptide-8 (AH-8) agit pour affaiblir les muscles, mais est disponible sous forme de crème pour la peau. L'AH-8 est l'ingrédient actif d'un certain nombre de crèmes cosmétiques utilisées pour traiter les rides. Les chercheurs pensaient que la crème AH-8 pouvait être utilisée pour traiter le blépharospasme, mais la dose initiale étudiée n'était pas très efficace. Ils veulent essayer une dose plus élevée d'AH-8 dans une crème pour voir si cela peut être un traitement plus efficace.

Objectifs:

- Pour voir si la crème AH-8 peut améliorer les symptômes du blépharospasme.

Admissibilité:

- Les personnes âgées d'au moins 18 ans qui ont un blépharospasme suffisamment grave pour nécessiter un traitement.

Concevoir:

  • Cette étude impliquera jusqu'à huit visites d'étude.
  • Les participants seront sélectionnés avec un examen physique et des antécédents médicaux. Ils répondront aux questions sur leurs symptômes. Ils subiront également un test de clignotement pour voir la gravité du blépharospasme. Lors de cette visite, les participants recevront l'un des trois types de crème. Une crème aura une faible dose d'AH-8, une aura une dose plus élevée d'AH-8 et l'autre sera un placebo (pas d'AH-8).
  • Un mois plus tard, les participants auront une visite de suivi, avec des tests similaires à la première visite. Ils recevront également plus de crème.
  • Un mois plus tard, les participants auront une autre visite avec les mêmes tests. Ils seront filmés lors de cette visite pour étudier leurs mouvements faciaux. Ceux qui ont répondu au traitement continueront à utiliser la crème. Ceux qui n'ont pas répondu se verront offrir la possibilité de recevoir des injections de BoNT et cesseront de prendre la crème.
  • Un mois plus tard, les participants qui ont reçu des injections de BoNT auront une dernière visite pour vérifier les éventuels effets secondaires. Ceux qui ont continué à prendre la crème poursuivront l'étude.
  • Les cinquième et sixième visites impliqueront les mêmes tests que précédemment. Lors de la septième visite, les participants restants se verront offrir la possibilité de recevoir des injections de BoNT et cesseront de prendre la crème.
  • La visite finale vérifiera les effets secondaires de la crème ou des injections.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

OBJECTIF:

Testez l'efficacité de l'AH-8 topique dans le traitement du blépharospasme.

MOTIF:

Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, d'un essai clinique monocentrique de phase II. Les patients atteints de blépharospasme primaire depuis au moins 4 mois sans traitement BoNT sans bénéfice de la dernière injection BoNT par antécédent et auto-évaluation seront inclus. Nous utiliserons 3 bras d'étude placebo et 2 doses différentes (en tant que concentrations de la substance active AH-8 dans la préparation topique). Une phase d'extension est prévue après la phase initiale.

Les patients auront une visite de dépistage de base, y compris la mesure des variables de résultat, puis commenceront l'intervention de l'étude. Ils auront 2 visites consécutives au mois 1 et au mois 2. Après cette visite, les patients qui n'ont pas de bénéfice significatif et souhaitent avoir une thérapie alternative (GROUPE 1) recevront des injections de BoNT selon les normes de bonnes pratiques. Ces patients seront ensuite évalués 1 mois plus tard (effet maximal de la thérapie BoNT) et l'effet sera comparé à l'effet AH-8. Les patients qui ont un bénéfice significatif (GROUPE 2) continueront le traitement pendant 4 mois supplémentaires (total de 6 mois) et subiront une autre évaluation à ce moment-là. Ensuite, les patients se verront proposer des injections de BoNT selon les meilleures pratiques, similaires au groupe 1 ci-dessus, et une autre évaluation sera effectuée un mois plus tard (mois 7) pour comparer les effets avec les effets AH-8.

MESURES DES RÉSULTATS :

Variable de résultat primaire : l'échelle d'évaluation du blépharospasme de Jankovic au mois 2.

Variables de résultat secondaires :

  • l'échelle d'évaluation du blépharospasme de Jankovic au mois 1
  • l'échelle d'invalidité du blépharospasme au mois 1
  • l'échelle d'invalidité du blépharospasme au mois 2
  • la différence de JBRS au mois 3 (après l'injection de BoNT) chez les patients recevant la BoNT
  • Score JBRS à 6 mois pour les patients ne recevant pas de BoNT au mois 2 (Groupe 2)
  • la différence de JBRS entre le mois 6 et le mois 7 (après l'injection de BoNT) chez les patients du groupe 2
  • Mesures du réflexe des clignements au mois 2

La comparaison non paramétrique (test de Wilcoxon Mann-Whitney) des variables primaires et secondaires avant et après l'intervention sera utilisée pour l'analyse statistique. Une analyse multivariée complémentaire explorera l'influence d'autres facteurs (âge, sexe, durée de la maladie).

Interventions et durée

Application biquotidienne de substance active ou de placebo. Deux concentrations de substance active, 0,025 % et 0,05 % AH-8 seront utilisées.

Chaque sujet sera dans l'étude un total d'au moins 3 mois, suivi d'un maximum de 4 mois supplémentaires dans la deuxième phase pour les patients du groupe 2.

Taille de l'échantillon et population

Il y aura 8 patients par bras, pour une population totale à l'étude de 24. Le calcul de puissance pour une puissance de 80%, pour un alpha bilatéral de 0,05, pour pouvoir détecter un changement de 2 points sur le JBRS nécessite 8 patients par bras. Ce calcul était basé sur un calcul indépendant pour chaque dose de l'agent actif par rapport au placebo.

Les sujets inclus seront des patients atteints de blépharospasme primaire, non actuellement traités par BoNT (patients diagnostiqués de novo), mais qui expriment subjectivement un souhait d'intervention thérapeutique, avec au moins un an d'antécédents depuis l'apparition des symptômes, sans changement actif perçu des symptômes par l'histoire . Les patients atteints de blépharospasme dans le cadre d'une dystonie généralisée ou en raison d'une affection neurologique différente seront exclus.

La randomisation et la mise en aveugle seront effectuées par la pharmacie de recherche des NIH.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

8

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

  • CRITÈRE D'INTÉGRATION:
  • Blépharospasme primaire diagnostiqué ou confirmé par un neurologue des troubles du mouvement, confirmé lors de la visite initiale par un investigateur de l'étude.

  • Les personnes qui n'ont pas suivi de traitement BoNT pendant au moins 4 mois seront éligibles pour cette étude.

    • Gravité nécessitant un traitement tel que déterminé par le jugement clinique
    • Au moins un score de 4 sur le JBRS
    • Au moins un score de 8 au BDS
    • Durée des symptômes d'au moins 1 an, sans progression active subjective selon le rapport du patient
    • Traitement concomitant autorisé, à l'exception du traitement BoNT injectable, à condition que les doses restent stables tout au long de la période d'étude
    • Patients adultes (> 18 ans)

CRITÈRE D'EXCLUSION:

  • Blépharospasme associé à une dystonie régionale généralisée ou étendue
  • Condition médicale altérant la capacité du patient à se conformer au protocole de l'étude ou à effectuer des applications quotidiennes de la crème selon les instructions et à en juger par le médecin recruteur
  • Pathologie palpébrale locale excluant un traitement topique
  • Reçu BoNT dans les 4 mois précédant l'inscription
  • Bénéfice continu d'une injection antérieure de BoNT (par historique et auto-évaluation) Utilisation actuelle de crèmes anti-rides cosmétiques
  • Procédure antérieure de myectomie exclue
  • Femmes enceintes exclues. La contraception barrière sera utilisée tout au long de l'étude pour les femmes en âge de procréer, car on ne sait pas comment l'utilisation de contraceptifs hormonaux peut interagir avec la substance à l'étude. Le statut ménopausique sera déterminé par les critères CNS IRB. Chez les femmes en âge de procréer, un test de grossesse sera effectué lors de la visite initiale et périodiquement tous les 2 mois pendant la durée de l'étude. La contraception de barrière sera jugée nécessaire pendant la durée de l'étude et aucune après.
  • Utilisation d'autres traitements pour le blépharospasme autorisé si les doses restent constantes
  • Allergie/sensibilité à la substance ou au véhicule de l'étude.
  • Abus actif de drogues ou d'alcool ou dépendance
  • Patients présentant des conditions médicales coexistantes non contrôlées : hypertension systémique non contrôlée avec des valeurs supérieures à 170/100 ; maladie cardiaque active nécessitant une intervention immédiate ; maladie respiratoire active nécessitant une intervention ; pathologie oculaire connue ou observée ; toute condition qui rendrait le patient incapable de coopérer en toute sécurité avec les tests de l'étude, tel que jugé par le médecin de dépistage
  • Incapacité cognitive à utiliser indépendamment cr(SqrRoot)(Marque déposée)me utiliser en toute sécurité.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur actif: 0,05 % AH-8
Les participants du bras AH-8 à 0,05 % ont reçu la dose la plus élevée du médicament à l'étude, l'acétyl hexapeptide 8 (AH-8), qui est vendu sous le nom de marque Argireline.
Médicament: Acétyl hexapeptide-8 topique
Comparateur actif: 0,025 % AH-8
Les participants du bras AH-8 à 0,025 % ont reçu la dose la plus faible du médicament à l'étude, l'acétyl hexapeptide 8 (AH-8), vendu sous le nom de marque Argireline.
Médicament: Acétyl hexapeptide-8 topique
Comparateur placebo: Placebo
Les participants du bras placebo ont reçu le placebo.
Médicament: Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'échelle d'évaluation du blépharospasme de Jankovic à 2 mois
Délai: 2 mois
L'échelle d'évaluation du blépharospasme de Jankovic (JBRS) à 2 mois à compter du début du médicament à l'étude ou du placebo. Le JBRS est une échelle clinique mesurant la sévérité et la fréquence du blépharospasme. La gravité et la fréquence sont évaluées sur une échelle de 5 points allant de 0 à 4, où 0 indique l'absence de symptômes et 4 indique les symptômes les plus graves ou les plus fréquents (Gravité : spasme grave et invalidant des paupières et éventuellement d'autres muscles faciaux ; Fréquence : Fonctionnellement " aveugle" en raison d'une fermeture persistante des yeux (blépharospasme) pendant plus de 50 % du temps d'éveil.) Un score total est obtenu en additionnant les scores des sous-échelles de gravité et de fréquence avec des scores totaux allant de 0 à 8.
2 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
L'échelle d'évaluation du blépharospasme de Jankovic à 1 mois
Délai: 1 mois
L'échelle d'évaluation du blépharospasme de Jankovic (JBRS) a été mesurée 1 mois après le début du médicament à l'étude ou du placebo. Le JBRS est une échelle clinique mesurant la sévérité et la fréquence du blépharospasme. La gravité et la fréquence sont évaluées sur une échelle de 5 points allant de 0 à 4, où 0 indique l'absence de symptômes et 4 indique les symptômes les plus graves ou les plus fréquents (Gravité : spasme grave et invalidant des paupières et éventuellement d'autres muscles faciaux ; Fréquence : Fonctionnellement " aveugle" en raison d'une fermeture persistante des yeux (blépharospasme) pendant plus de 50 % du temps d'éveil.) Un score total est obtenu en additionnant les scores des sous-échelles de gravité et de fréquence avec des scores totaux allant de 0 à 8.
1 mois
L'échelle d'invalidité du blépharospasme à 1 mois
Délai: 1 mois
L'échelle d'incapacité du blépharospasme (BDS) a été mesurée à 1 mois après le début du médicament à l'étude ou du placebo. Le BDS est une échelle qui mesure l'impact du blépharospasme sur les activités de la vie quotidienne, c'est-à-dire le besoin de porter des lunettes de soleil (1 ou 2) et l'impact sur les activités suivantes : conduite (1 à 5), lecture (1 à 3) , regarder la télé (1 à 3), regarder des films (1 à 3), faire du shopping (1 à 3), se promener (1 à 4) et faire le ménage ou le travail (1 à 3). Les patients déclarent eux-mêmes leur incapacité dans tous les domaines pour un score total compris entre 0 et 26, où 0 indique l'absence de symptômes et 26 indique une incapacité grave.
1 mois
L'échelle d'invalidité du blépharospasme à 2 mois
Délai: 2 mois
L'échelle d'incapacité du blépharospasme (BDS) a été mesurée à 2 mois après le début du médicament à l'étude ou du placebo. Le BDS est une échelle qui mesure l'impact du blépharospasme sur les activités de la vie quotidienne, c'est-à-dire le besoin de porter des lunettes de soleil (1 ou 2) et l'impact sur les activités suivantes : conduite (1 à 5), lecture (1 à 3) , regarder la télé (1 à 3), regarder des films (1 à 3), faire du shopping (1 à 3), se promener (1 à 4) et faire le ménage ou le travail (1 à 3). Les patients déclarent eux-mêmes leur incapacité dans tous les domaines pour un score total compris entre 0 et 26, où 0 indique l'absence de symptômes et 26 indique une incapacité grave.
2 mois
L'échelle d'évaluation du blépharospasme de Jankovic à 3 mois
Délai: 3 mois
L'échelle d'évaluation du blépharospasme de Jankovic (JBRS) a été mesurée 3 mois après le début du médicament à l'étude ou du placebo. Le JBRS est une échelle clinique mesurant la sévérité et la fréquence du blépharospasme. La gravité et la fréquence sont évaluées sur une échelle de 5 points allant de 0 à 4, où 0 indique l'absence de symptômes et 4 indique les symptômes les plus graves ou les plus fréquents (Gravité : spasme grave et invalidant des paupières et éventuellement d'autres muscles faciaux ; Fréquence : Fonctionnellement " aveugle" en raison d'une fermeture persistante des yeux (blépharospasme) pendant plus de 50 % du temps d'éveil.) Un score total est obtenu en additionnant les scores des sous-échelles de gravité et de fréquence avec des scores totaux allant de 0 à 8.
3 mois
L'échelle d'évaluation du blépharospasme de Jankovic à 6 mois
Délai: 6 mois
L'échelle d'évaluation du blépharospasme de Jankovic (JBRS) a été mesurée 6 mois après le début du médicament à l'étude ou du placebo. Le JBRS est une échelle clinique mesurant la sévérité et la fréquence du blépharospasme. La gravité et la fréquence sont évaluées sur une échelle de 5 points allant de 0 à 4, où 0 indique l'absence de symptômes et 4 indique les symptômes les plus graves ou les plus fréquents (Gravité : spasme grave et invalidant des paupières et éventuellement d'autres muscles faciaux ; Fréquence : Fonctionnellement " aveugle" en raison d'une fermeture persistante des yeux (blépharospasme) pendant plus de 50 % du temps d'éveil.) Un score total est obtenu en additionnant les scores des sous-échelles de gravité et de fréquence avec des scores totaux allant de 0 à 8.
6 mois
L'échelle d'évaluation du blépharospasme de Jankovic à 7 mois
Délai: 7 mois
L'échelle d'évaluation du blépharospasme de Jankovic (JBRS) a été mesurée 7 mois après le début du médicament à l'étude ou du placebo. Le JBRS est une échelle clinique mesurant la sévérité et la fréquence du blépharospasme. La gravité et la fréquence sont évaluées sur une échelle de 5 points allant de 0 à 4, où 0 indique l'absence de symptômes et 4 indique les symptômes les plus graves ou les plus fréquents (Gravité : spasme grave et invalidant des paupières et éventuellement d'autres muscles faciaux ; Fréquence : Fonctionnellement " aveugle" en raison d'une fermeture persistante des yeux (blépharospasme) pendant plus de 50 % du temps d'éveil.) Un score total est obtenu en additionnant les scores des sous-échelles de gravité et de fréquence avec des scores totaux allant de 0 à 8.
7 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2012

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2015

Achèvement de l'étude (Réel)

1 mai 2015

Dates d'inscription aux études

Première soumission

12 décembre 2012

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

14 décembre 2012

Première publication (Estimation)

17 décembre 2012

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

10 novembre 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

22 septembre 2016

Dernière vérification

1 septembre 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 130022
  • 13-N-0022

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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