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Acetyl Hexapeptid-8 für Blepharospasmus

22. September 2016 aktualisiert von: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Placebo-kontrollierte Doppelblindstudie mit Acetylhexapeptid-8 zur Behandlung von Blepharospasmus

Hintergrund:

- Blepharospasmus wird durch übermäßige Kontraktion der Muskeln verursacht, die das Auge schließen. Eine Behandlung ist Botulinum-Neurotoxin (BoNT), das durch Schwächung dieser Muskeln wirkt. Wie BoNT wirkt Acetylhexapeptid-8 (AH-8) muskelschwächend, ist aber als Hautcreme erhältlich. AH-8 ist der Wirkstoff in einer Reihe von kosmetischen Cremes zur Behandlung von Falten. Die Forscher dachten, dass AH-8-Creme zur Behandlung von Blepharospasmus verwendet werden könnte, aber die ursprünglich untersuchte Dosis war nicht sehr wirksam. Sie möchten eine höhere Dosis von AH-8 in einer Creme ausprobieren, um zu sehen, ob dies eine wirksamere Behandlung sein kann.

Ziele:

- Um zu sehen, ob AH-8-Creme die Symptome von Blepharospasmus verbessern kann.

Teilnahmeberechtigung:

- Personen im Alter von mindestens 18 Jahren, die einen so schweren Blepharospasmus haben, dass eine Behandlung erforderlich ist.

Design:

  • Diese Studie umfasst bis zu acht Studienbesuche.
  • Die Teilnehmer werden mit einer körperlichen Untersuchung und Anamnese untersucht. Sie beantworten Fragen zu ihren Symptomen. Sie werden auch einen Blinzeltest machen, um zu sehen, wie stark der Blepharospasmus ist. Bei diesem Besuch erhalten die Teilnehmer eine von drei Cremesorten. Eine Creme hat eine niedrige Dosis von AH-8, eine hat eine höhere Dosis von AH-8 und die andere ist ein Placebo (kein AH-8).
  • Einen Monat später erhalten die Teilnehmer einen Folgebesuch mit ähnlichen Tests wie beim ersten Besuch. Sie erhalten auch mehr von der Creme.
  • Einen Monat später werden die Teilnehmer einen weiteren Besuch mit den gleichen Tests haben. Sie werden bei diesem Besuch auf Video aufgenommen, um ihre Gesichtsbewegungen zu studieren. Diejenigen, die auf die Behandlung angesprochen haben, werden die Creme weiterhin verwenden. Denjenigen, die nicht angesprochen haben, wird die Möglichkeit angeboten, BoNT-Injektionen zu erhalten, und sie werden die Einnahme der Creme beenden.
  • Einen Monat später werden die Teilnehmer, die BoNT-Injektionen erhalten haben, einen letzten Besuch abstatten, um auf mögliche Nebenwirkungen zu prüfen. Diejenigen, die die Creme weiterhin einnahmen, werden die Studie fortsetzen.
  • Beim fünften und sechsten Besuch werden die gleichen Tests wie zuvor durchgeführt. Beim siebten Besuch wird den verbleibenden Teilnehmern die Möglichkeit angeboten, BoNT-Injektionen zu erhalten, und sie beenden die Einnahme der Creme.
  • Der letzte Besuch wird auf Nebenwirkungen der Creme oder der Injektionen prüfen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

ZIELSETZUNG:

Testen Sie die Wirksamkeit von topischem AH-8 bei der Behandlung von Blepharospasmus.

DESIGN:

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, eine klinische Studie der Phase II an einem einzigen Zentrum. Patienten mit primärem Blepharospasmus, die mindestens 4 Monate ohne BoNT-Therapie waren und keinen Nutzen aus der letzten BoNT-Injektion nach Anamnese und Selbsteinschätzung hatten, werden eingeschlossen. Wir werden 3 Studienarme mit Placebo und 2 verschiedenen Dosierungen (als Konzentrationen des AH-8-Wirkstoffs in der topischen Zubereitung) verwenden. Nach der Startphase ist eine Verlängerungsphase geplant.

Die Patienten erhalten einen Basisuntersuchungsbesuch, einschließlich der Messung der Ergebnisvariablen, und beginnen dann mit der Studienintervention. Sie haben zwei aufeinanderfolgende Besuche in Monat 1 und Monat 2. Nach diesem Besuch erhalten die Patienten, die keinen signifikanten Nutzen haben und eine alternative Therapie wünschen (GRUPPE 1), BoNT-Injektionen gemäß Best-Practice-Standards. Diese Patienten werden dann 1 Monat später (Spitzenwirkung der BoNT-Therapie) beurteilt und die Wirkung mit der AH-8-Wirkung verglichen. Die Patienten mit signifikantem Nutzen (GRUPPE 2) setzen die Therapie weitere 4 Monate (insgesamt 6 Monate) fort und werden zu diesem Zeitpunkt erneut beurteilt. Danach werden den Patienten BoNT-Injektionen gemäß Best-Practice-Standards angeboten, ähnlich wie in Gruppe 1 oben, und einen Monat später (Monat 7) wird eine weitere Bewertung vorgenommen, um die Wirkungen mit den AH-8-Wirkungen zu vergleichen.

ZIELPARAMETER:

Primäre Ergebnisvariable: Jankovic Blepharospasm Rating Scale im 2. Monat.

Sekundäre Ergebnisvariablen:

  • die Jankovic Blepharospasm Rating Scale im 1. Monat
  • die Blepharospasm Disability Scale im 1. Monat
  • die Blepharospasm Disability Scale im 2. Monat
  • die Differenz im JBRS zum Zeitpunkt 3 Monat (nach BoNT-Injektion) bei Patienten, die BoNT erhielten
  • JBRS-Score nach 6 Monaten für Patienten, die in Monat 2 kein BoNT erhielten (Gruppe 2)
  • die Differenz im JBRS zwischen dem Zeitpunkt in Monat 6 und Monat 7 (nach BoNT-Injektion) bei Patienten der Gruppe 2
  • Blinzelreflex misst im 2. Monat

Für die statistische Analyse wird ein nicht-parametrischer Vergleich (Wilcoxon-Mann-Whitney-Test) der primären und sekundären Variablen vor und nach der Intervention verwendet. Zusätzliche multivariate Analysen untersuchen den Einfluss anderer Faktoren (Alter, Geschlecht, Krankheitsdauer).

Interventionen und Dauer

Zweimal tägliche Anwendung von Wirkstoff oder Placebo. Zwei Wirkstoffkonzentrationen, 0,025 % und 0,05 % AH-8, werden verwendet.

Jeder Proband wird insgesamt mindestens 3 Monate in der Studie sein, gefolgt von weiteren bis zu 4 Monaten in der zweiten Phase für die Patienten der Gruppe 2.

Stichprobengröße und Population

Es wird 8 Patienten pro Arm geben, was einer Gesamtstudienpopulation von 24 entspricht. Die Leistungsberechnung für eine Leistung von 80 %, für ein 2-seitiges Alpha von 0,05, um eine Änderung von 2 Punkten auf dem JBRS erkennen zu können, erfordert 8 Patienten pro Arm. Diese Berechnung basierte auf einer unabhängigen Berechnung für jede Dosis des Wirkstoffs gegenüber Placebo.

Die eingeschlossenen Probanden sind Patienten mit primärem Blepharospasmus, die derzeit nicht mit BoNT behandelt werden (Patienten mit De-novo-Diagnose), die jedoch subjektiv den Wunsch nach einer Behandlungsintervention äußern, mit einer Vorgeschichte von mindestens einem Jahr seit Beginn der Symptome, ohne wahrgenommene aktive Veränderung der Symptome durch die Vorgeschichte . Patienten mit Blepharospasmus als Teil einer generalisierten Dystonie oder aufgrund einer anderen neurologischen Erkrankung werden ausgeschlossen.

Randomisierung und Verblindung durch die NIH-Forschungsapotheke.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

8

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

  • EINSCHLUSSKRITERIEN:
  • Primärer Blepharospasmus, diagnostiziert oder bestätigt durch einen Neurologen für Bewegungsstörungen, bestätigt beim ersten Besuch durch einen Prüfarzt der Studie.

  • Personen, die mindestens 4 Monate lang keine BoNT-Therapie gemacht haben, sind für diese Studie geeignet.

    • Schweregrad, der eine Behandlung erforderlich macht, wie durch klinische Beurteilung bestimmt
    • Mindestens eine Punktzahl von 4 auf dem JBRS
    • Mindestens eine Punktzahl von 8 auf dem BDS
    • Symptomdauer von mindestens 1 Jahr, ohne subjektive aktive Progression durch Patientenbericht
    • Eine gleichzeitige Therapie ist zulässig, mit Ausnahme der injizierbaren BoNT-Therapie, vorausgesetzt, die Dosen bleiben während des gesamten Studienzeitraums stabil
    • Erwachsene Patienten (> 18)

AUSSCHLUSSKRITERIEN:

  • Blepharospasmus in Verbindung mit generalisierter oder ausgedehnter regionaler Dystonie
  • Medizinischer Zustand, der die Fähigkeit des Patienten beeinträchtigt, das Studienprotokoll einzuhalten oder die tägliche Anwendung der Creme gemäß den Anweisungen des rekrutierenden Arztes durchzuführen
  • Lokale Lidpathologie, die eine topische Behandlung ausschließt
  • Erhalt von BoNT innerhalb von 4 Monaten vor der Einschreibung
  • Anhaltender Nutzen einer früheren BoNT-Injektion (nach Anamnese und Selbsteinschätzung) Aktuelle Verwendung von kosmetischen Faltencremes
  • Vorheriger Myektomie-Eingriff ausgeschlossen
  • Schwangere ausgeschlossen. Bei Frauen im gebärfähigen Alter wird während der gesamten Studie eine Barriere-Kontrazeption angewendet, da nicht bekannt ist, wie die Anwendung hormonaler Kontrazeptiva mit der Studiensubstanz interagieren kann. Der Menopausenstatus wird anhand der CNS-IRB-Kriterien bestimmt. Bei Frauen im gebärfähigen Alter wird beim ersten Besuch und regelmäßig alle 2 Monate für die Dauer der Studie ein Schwangerschaftstest durchgeführt. Barriereverhütung wird für die Dauer der Studie und danach nicht mehr als notwendig erachtet.
  • Die Verwendung anderer Behandlungen für Blepharospasmus ist erlaubt, wenn die Dosen konstant bleiben
  • Allergie/Empfindlichkeit gegen Studiensubstanz oder Vehikel.
  • Aktiver Drogen- oder Alkoholmissbrauch oder -abhängigkeit
  • Patienten mit unkontrollierten Begleiterkrankungen: unkontrollierte systemische Hypertonie mit Werten über 170/100; aktive Herzerkrankung, die eine sofortige Intervention erfordert; aktive Atemwegserkrankung, die ein Eingreifen erfordert; bekannte oder beobachtete Augenpathologie; jeder Zustand, der es dem Patienten unmöglich machen würde, sicher mit den Studientests zu kooperieren, wie vom Screening-Arzt beurteilt
  • Kognitive Unfähigkeit, cr(SqrRoot)(Registered Trademark)me use sicher zu verwenden.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: 0,05 % AH-8
Die Teilnehmer des Arms mit 0,05 % AH-8 erhielten die höhere Dosis des Studienmedikaments Acetyl Hexapeptide 8 (AH-8), das unter dem Markennamen Argireline verkauft wird.
Arzneimittel: Topisches Acetylhexapeptid-8
Aktiver Komparator: 0,025 % AH-8
Die Teilnehmer des Arms mit 0,025 % AH-8 erhielten die niedrigere Dosis des Studienmedikaments Acetyl Hexapeptide 8 (AH-8), das unter dem Markennamen Argireline verkauft wird.
Arzneimittel: Topisches Acetylhexapeptid-8
Placebo-Komparator: Placebo
Die Teilnehmer des Placebo-Arms erhielten das Placebo.
Arzneimittel: Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Jankovic-Blepharospasmus-Bewertungsskala nach 2 Monaten
Zeitfenster: 2 Monate
Die Jankovic Blepharospasm Rating Scale (JBRS) 2 Monate nach Beginn der Studienmedikation oder des Placebos. Der JBRS ist eine klinische Skala, die den Schweregrad und die Häufigkeit von Blepharospasmus misst. Schweregrad und Häufigkeit werden auf einer 5-Punkte-Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei 0 keine Symptome anzeigt und 4 die schwersten oder häufigsten Symptome anzeigt (Schweregrad: schwerer, behindernder Krampf der Augenlider und möglicherweise anderer Gesichtsmuskeln; Häufigkeit: funktionell " blind" aufgrund anhaltender Augenschließung (Blepharospasmus) mehr als 50 % der Wachzeit.) Eine Gesamtpunktzahl wird erhalten, indem die Punktzahlen der Subskalen für Schweregrad und Häufigkeit addiert werden, wobei die Gesamtpunktzahlen von 0 bis 8 reichen.
2 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Die Jankovic-Blepharospasmus-Bewertungsskala bei 1 Monat
Zeitfenster: 1 Monat
Die Jankovic Blepharospasm Rating Scale (JBRS) wurde 1 Monat nach Beginn der Studienmedikation oder des Placebos gemessen. Der JBRS ist eine klinische Skala, die den Schweregrad und die Häufigkeit von Blepharospasmus misst. Schweregrad und Häufigkeit werden auf einer 5-Punkte-Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei 0 keine Symptome anzeigt und 4 die schwersten oder häufigsten Symptome anzeigt (Schweregrad: schwerer, behindernder Krampf der Augenlider und möglicherweise anderer Gesichtsmuskeln; Häufigkeit: funktionell " blind" aufgrund anhaltender Augenschließung (Blepharospasmus) mehr als 50 % der Wachzeit.) Eine Gesamtpunktzahl wird erhalten, indem die Punktzahlen der Subskalen für Schweregrad und Häufigkeit addiert werden, wobei die Gesamtpunktzahlen von 0 bis 8 reichen.
1 Monat
Die Blepharospasmus-Behinderungsskala bei 1 Monat
Zeitfenster: 1 Monat
Die Blepharospasm Disability Scale (BDS) wurde 1 Monat nach Beginn der Studienmedikation oder des Placebos gemessen. Der BDS ist eine Skala, die die Auswirkungen von Blepharospasmus auf die Aktivitäten des täglichen Lebens misst, d. h. die Notwendigkeit, eine Sonnenbrille zu tragen (1 oder 2) und die Auswirkungen auf die folgenden Aktivitäten: Autofahren (1 bis 5), Lesen (1 bis 3) , fernsehen (1 bis 3), Filme schauen (1 bis 3), einkaufen (1 bis 3), herumlaufen (1 bis 4) und Hausarbeit oder Beruf (1 bis 3). Die Patienten berichten selbst über Behinderungen in allen Bereichen für einen Gesamtwert zwischen 0 und 26, wobei 0 keine Symptome und 26 eine schwere Behinderung anzeigt.
1 Monat
Die Blepharospasmus-Behinderungsskala bei 2 Monaten
Zeitfenster: 2 Monate
Die Blepharospasm Disability Scale (BDS) wurde 2 Monate nach Beginn der Studienmedikation oder des Placebos gemessen. Der BDS ist eine Skala, die die Auswirkungen von Blepharospasmus auf die Aktivitäten des täglichen Lebens misst, d. h. die Notwendigkeit, eine Sonnenbrille zu tragen (1 oder 2) und die Auswirkungen auf die folgenden Aktivitäten: Autofahren (1 bis 5), Lesen (1 bis 3) , fernsehen (1 bis 3), Filme schauen (1 bis 3), einkaufen (1 bis 3), herumlaufen (1 bis 4) und Hausarbeit oder Beruf (1 bis 3). Die Patienten berichten selbst über Behinderungen in allen Bereichen für einen Gesamtwert zwischen 0 und 26, wobei 0 keine Symptome und 26 eine schwere Behinderung anzeigt.
2 Monate
Die Jankovic-Blepharospasmus-Bewertungsskala nach 3 Monaten
Zeitfenster: 3 Monate
Die Jankovic Blepharospasm Rating Scale (JBRS) wurde 3 Monate nach Beginn der Studienmedikation oder des Placebos gemessen. Der JBRS ist eine klinische Skala, die den Schweregrad und die Häufigkeit von Blepharospasmus misst. Schweregrad und Häufigkeit werden auf einer 5-Punkte-Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei 0 keine Symptome anzeigt und 4 die schwersten oder häufigsten Symptome anzeigt (Schweregrad: schwerer, behindernder Krampf der Augenlider und möglicherweise anderer Gesichtsmuskeln; Häufigkeit: funktionell " blind" aufgrund anhaltender Augenschließung (Blepharospasmus) mehr als 50 % der Wachzeit.) Eine Gesamtpunktzahl wird erhalten, indem die Punktzahlen der Subskalen für Schweregrad und Häufigkeit addiert werden, wobei die Gesamtpunktzahlen von 0 bis 8 reichen.
3 Monate
Die Jankovic-Blepharospasmus-Bewertungsskala nach 6 Monaten
Zeitfenster: 6 Monate
Die Jankovic Blepharospasm Rating Scale (JBRS) wurde 6 Monate nach Beginn der Studienmedikation oder des Placebos gemessen. Der JBRS ist eine klinische Skala, die den Schweregrad und die Häufigkeit von Blepharospasmus misst. Schweregrad und Häufigkeit werden auf einer 5-Punkte-Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei 0 keine Symptome anzeigt und 4 die schwersten oder häufigsten Symptome anzeigt (Schweregrad: schwerer, behindernder Krampf der Augenlider und möglicherweise anderer Gesichtsmuskeln; Häufigkeit: funktionell " blind" aufgrund anhaltender Augenschließung (Blepharospasmus) mehr als 50 % der Wachzeit.) Eine Gesamtpunktzahl wird erhalten, indem die Punktzahlen der Subskalen für Schweregrad und Häufigkeit addiert werden, wobei die Gesamtpunktzahlen von 0 bis 8 reichen.
6 Monate
Die Jankovic-Blepharospasmus-Bewertungsskala nach 7 Monaten
Zeitfenster: 7 Monate
Die Jankovic Blepharospasm Rating Scale (JBRS) wurde 7 Monate nach Beginn der Studienmedikation oder des Placebos gemessen. Der JBRS ist eine klinische Skala, die den Schweregrad und die Häufigkeit von Blepharospasmus misst. Schweregrad und Häufigkeit werden auf einer 5-Punkte-Skala von 0 bis 4 bewertet, wobei 0 keine Symptome anzeigt und 4 die schwersten oder häufigsten Symptome anzeigt (Schweregrad: schwerer, behindernder Krampf der Augenlider und möglicherweise anderer Gesichtsmuskeln; Häufigkeit: funktionell " blind" aufgrund anhaltender Augenschließung (Blepharospasmus) mehr als 50 % der Wachzeit.) Eine Gesamtpunktzahl wird erhalten, indem die Punktzahlen der Subskalen für Schweregrad und Häufigkeit addiert werden, wobei die Gesamtpunktzahlen von 0 bis 8 reichen.
7 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2012

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2015

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2015

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. Dezember 2012

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Dezember 2012

Zuerst gepostet (Schätzen)

17. Dezember 2012

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

10. November 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

22. September 2016

Zuletzt verifiziert

1. September 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 130022
  • 13-N-0022

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