Acetyloheksapeptyd-8 na kurcz powiek
Kontrolowane placebo, podwójnie ślepe badanie acetyloheksapeptydu-8 w leczeniu kurczu powiek
Tło:
- Kurcz powiek jest spowodowany nadmiernym skurczem mięśni zamykających oko. Jednym z zabiegów jest neurotoksyna botulinowa (BoNT), która działa poprzez osłabienie tych mięśni. Podobnie jak BoNT, acetyloheksapeptyd-8 (AH-8) działa osłabiająco na mięśnie, ale jest dostępny jako krem do skóry. AH-8 jest aktywnym składnikiem wielu kremów kosmetycznych stosowanych w leczeniu zmarszczek. Naukowcy sądzili, że krem AH-8 może być stosowany w leczeniu kurczu powiek, ale pierwotna badana dawka nie była zbyt skuteczna. Chcą wypróbować wyższą dawkę AH-8 w kremie, aby sprawdzić, czy może to być skuteczniejsze leczenie.
Cele:
- Aby sprawdzić, czy krem AH-8 może złagodzić objawy kurczu powiek.
Kwalifikowalność:
- Osoby w wieku co najmniej 18 lat, u których kurcz powiek jest na tyle poważny, że wymaga leczenia.
Projekt:
- Badanie to obejmie maksymalnie osiem wizyt studyjnych.
- Uczestnicy zostaną poddani badaniu fizykalnemu i historii medycznej. Odpowiedzą na pytania dotyczące ich objawów. Będą również mieli test mrugnięcia, aby zobaczyć, jak ciężki jest kurcz powiek. Podczas tej wizyty uczestnicy otrzymają jeden z trzech rodzajów kremów. Jeden krem będzie miał niską dawkę AH-8, jeden będzie miał wyższą dawkę AH-8, a drugi będzie placebo (bez AH-8).
- Miesiąc później uczestnicy będą mieli wizytę kontrolną, z testami podobnymi do pierwszej wizyty. Otrzymają również więcej kremu.
- Miesiąc później uczestnicy będą mieli kolejną wizytę z tymi samymi testami. Zostaną one nagrane podczas tej wizyty, aby zbadać ich ruchy twarzy. Ci, którzy zareagowali na leczenie, będą nadal stosować krem. Ci, którzy nie zareagują, otrzymają szansę na zastrzyki BoNT i przestaną przyjmować krem.
- Miesiąc później uczestnicy, którzy otrzymali zastrzyki z BoNT, przejdą ostatnią wizytę w celu sprawdzenia ewentualnych skutków ubocznych. Ci, którzy nadal przyjmowali krem, będą kontynuować badanie.
- Piąta i szósta wizyta będą obejmować te same badania, co poprzednio. Podczas siódmej wizyty pozostali uczestnicy otrzymają szansę na zastrzyki BoNT i przestaną przyjmować krem.
- Ostatnia wizyta sprawdzi, czy nie ma żadnych skutków ubocznych kremu lub zastrzyków.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
CEL:
Sprawdź skuteczność miejscowego AH-8 w leczeniu kurczu powiek.
PROJEKT:
Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy II, jednoośrodkowe badanie kliniczne. Uwzględnieni zostaną pacjenci z pierwotnym kurczem powiek, po co najmniej 4-miesięcznym okresie przerwy w leczeniu BoNT, u których nie stwierdzono korzyści z ostatniego wstrzyknięcia BoNT na podstawie wywiadu i samooceny. Zastosujemy 3 ramiona badania placebo i 2 różne dawki (jako stężenia substancji czynnej AH-8 w preparacie do stosowania miejscowego). Po fazie początkowej planowana jest faza rozszerzenia.
Pacjenci przejdą wyjściową wizytę przesiewową, w tym pomiar zmiennych wynikowych, a następnie rozpoczną interwencję badawczą. Będą mieli 2 kolejne wizyty w miesiącu 1 i miesiącu 2. Po tej wizycie pacjenci, którzy nie odniosą znaczącej korzyści i chcą skorzystać z terapii alternatywnej (GRUPA 1), otrzymają zastrzyki BoNT zgodnie ze standardami najlepszych praktyk. Pacjenci ci zostaną następnie poddani ocenie 1 miesiąc później (szczytowy efekt terapii BoNT) i efekt zostanie porównany z efektem AH-8. Pacjenci, którzy odniosą znaczną korzyść (GRUPA 2), będą kontynuować terapię przez kolejne 4 miesiące (łącznie 6 miesięcy) iw tym momencie zostaną poddani ponownej ocenie. Następnie pacjentom zostaną zaproponowane zastrzyki BoNT zgodnie ze standardami najlepszych praktyk, podobnie jak w grupie 1 powyżej, a kolejna ocena zostanie przeprowadzona miesiąc później (miesiąc 7) w celu porównania efektów z efektami AH-8.
MIERNIKI REZULTATU:
Podstawowa zmienna wyniku: Skala oceny kurczu powiek Jankovica w 2. miesiącu.
Drugorzędowe zmienne wynikowe:
- Skala oceny kurczu powiek Jankovica w miesiącu 1
- Skala Niepełnosprawności Kurczu powiek w miesiącu 1
- Skala niepełnosprawności Blepharospazm w 2. miesiącu
- różnica w JBRS w punkcie czasowym 3 miesiąca (po wstrzyknięciu BoNT) u pacjentów otrzymujących BoNT
- Wynik JBRS po 6 miesiącach dla pacjentów nieotrzymujących BoNT w 2. miesiącu (Grupa 2)
- różnica w JBRS między miesiącem 6 a miesiącem 7 (po wstrzyknięciu BoNT) u pacjentów z grupy 2
- Miary odruchu mrugania w miesiącu 2
Do analizy statystycznej wykorzystane zostanie porównanie nieparametryczne (test Wilcoxona Manna-Whitneya) zmiennych pierwotnych i wtórnych przed i po interwencji. Dodatkowa analiza wieloczynnikowa zbada wpływ innych czynników (wiek, płeć, czas trwania choroby).
Interwencje i czas trwania
Aplikacja substancji czynnej lub placebo dwa razy dziennie. Zastosowane zostaną dwa stężenia substancji czynnej, 0,025% i 0,05% AH-8.
Każdy pacjent będzie uczestniczył w badaniu łącznie przez co najmniej 3 miesiące, a następnie przez dodatkowe 4 miesiące w drugiej fazie dla pacjentów z grupy 2.
Wielkość próby i populacja
Na ramię będzie przypadać 8 pacjentów, co daje całkowitą populację badaną wynoszącą 24 osoby. Obliczenie mocy dla mocy 80%, dla dwustronnej alfa 0,05, aby móc wykryć zmianę o 2 punkty w JBRS, wymaga 8 pacjentów na ramię. Obliczenia te oparto na niezależnych obliczeniach dla każdej dawki substancji czynnej w porównaniu z placebo.
Pacjenci objęci badaniem będą pacjentami z pierwotnym kurcziem powiek, obecnie nieleczonych BoNT (pacjenci zdiagnozowani de novo), którzy subiektywnie wyrażają chęć interwencji terapeutycznej, z co najmniej rocznym wywiadem od początku objawów, bez dostrzeganej aktywnej zmiany objawów w historii . Pacjenci ze skurczem powiek jako częścią uogólnionej dystonii lub z powodu innego stanu neurologicznego zostaną wykluczeni.
Randomizacja i zaślepienie do wykonania przez aptekę badawczą NIH.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
- KRYTERIA PRZYJĘCIA:
- Pierwotny kurcz powiek zdiagnozowany lub potwierdzony przez neurologa zajmującego się zaburzeniami ruchu, potwierdzony podczas pierwszej wizyty przez badacza.
Do badania kwalifikują się osoby, które nie stosowały terapii BoNT przez co najmniej 4 miesiące.
- Ciężkość powodująca konieczność leczenia określona na podstawie oceny klinicznej
- Przynajmniej wynik 4 na JBRS
- Przynajmniej wynik 8 na BDS
- Czas trwania objawów co najmniej 1 rok, bez subiektywnej aktywnej progresji według raportu pacjenta
- Jednoczesna terapia dozwolona, z wyjątkiem terapii BoNT w postaci iniekcji, pod warunkiem, że dawki pozostają stabilne przez cały okres badania
- Dorośli pacjenci (> 18 lat)
KRYTERIA WYŁĄCZENIA:
- Kurcz powiek związany z uogólnioną lub rozległą regionalną dystonią
- Stan chorobowy upośledzający zdolność pacjenta do przestrzegania protokołu badania lub wykonywania codziennych aplikacji kremu zgodnie z zaleceniami, w ocenie lekarza rekrutującego
- Miejscowa patologia powiek wykluczająca leczenie miejscowe
- Otrzymano BoNT w ciągu 4 miesięcy przed rejestracją
- Ciągła korzyść z wcześniejszego wstrzyknięcia BoNT (na podstawie wywiadu i samooceny) Bieżące stosowanie kosmetycznych kremów przeciwzmarszczkowych
- Wykluczono wcześniejszą procedurę miektomii
- Wykluczone kobiety w ciąży. Antykoncepcja barierowa będzie stosowana przez całe badanie u kobiet w wieku rozrodczym, ponieważ nie wiadomo, w jaki sposób stosowanie hormonalnych środków antykoncepcyjnych może wchodzić w interakcje z badaną substancją. Status menopauzalny zostanie określony na podstawie kryteriów CNS IRB. U kobiet w wieku rozrodczym test ciążowy zostanie wykonany podczas pierwszej wizyty oraz okresowo co 2 miesiące przez cały czas trwania badania. Antykoncepcja mechaniczna zostanie uznana za konieczną na czas trwania badania i po jego zakończeniu.
- Stosowanie innych metod leczenia kurczu powiek jest dozwolone, jeśli dawki pozostają stałe
- Alergia/wrażliwość na badaną substancję lub nośnik.
- Aktywne nadużywanie lub uzależnienie od narkotyków lub alkoholu
- Pacjenci z niekontrolowanymi współistniejącymi schorzeniami: niekontrolowanym nadciśnieniem układowym z wartościami powyżej 170/100; czynna choroba serca wymagająca natychmiastowej interwencji; czynna choroba układu oddechowego wymagająca interwencji; znana lub obserwowana patologia oka; jakikolwiek stan, który według oceny lekarza przeprowadzającego badanie przesiewowe uniemożliwiłby pacjentowi bezpieczną współpracę podczas badań
- Niezdolność poznawcza do samodzielnego bezpiecznego korzystania z cr(SqrRoot)(Zarejestrowany znak towarowy).
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Podwójnie
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: 0,05% AH-8
Uczestnicy grupy 0,05% AH-8 otrzymywali wyższą dawkę badanego leku, acetyloheksapeptydu 8 (AH-8), który jest sprzedawany pod marką Argireline.
|
|
|
Aktywny komparator: 0,025% AH-8
Uczestnicy w grupie 0,025% AH-8 otrzymywali niższą dawkę badanego leku, acetyloheksapeptydu 8 (AH-8), który jest sprzedawany pod marką Argireline.
|
|
|
Komparator placebo: Placebo
Uczestnicy ramienia placebo otrzymywali placebo.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skala oceny kurczu powiek Jankovica po 2 miesiącach
Ramy czasowe: 2 miesiące
|
Skala oceny kurczu powiek Jankovica (JBRS) po 2 miesiącach od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku lub placebo.
JBRS to kliniczna skala mierząca nasilenie i częstość kurczu powiek.
Nasilenie i częstość są oceniane na 5-punktowej skali od 0 do 4, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 4 oznacza najcięższe lub najczęstsze objawy (Siła: ciężki, obezwładniający skurcz powiek i prawdopodobnie innych mięśni twarzy; Częstość: Funkcjonalnie " ślepy” z powodu uporczywego zamykania oczu (kurcz powiek) przez ponad 50% czasu czuwania).
Całkowity wynik uzyskuje się przez dodanie wyników podskali dotkliwości i częstości z całkowitymi wynikami w zakresie od 0 do 8.
|
2 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Skala oceny kurczu powiek Jankovica po 1 miesiącu
Ramy czasowe: 1 miesiąc
|
Skalę oceny skurczu powiek Jankovica (JBRS) mierzono po 1 miesiącu od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku lub placebo.
JBRS to kliniczna skala mierząca nasilenie i częstość kurczu powiek.
Nasilenie i częstość są oceniane na 5-punktowej skali od 0 do 4, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 4 oznacza najcięższe lub najczęstsze objawy (Siła: ciężki, obezwładniający skurcz powiek i prawdopodobnie innych mięśni twarzy; Częstość: Funkcjonalnie " ślepy” z powodu uporczywego zamykania oczu (kurcz powiek) przez ponad 50% czasu czuwania).
Całkowity wynik uzyskuje się przez dodanie wyników podskali dotkliwości i częstości z całkowitymi wynikami w zakresie od 0 do 8.
|
1 miesiąc
|
|
Skala upośledzenia kurczu powiek po 1 miesiącu
Ramy czasowe: 1 miesiąc
|
Skalę niepełnosprawności Blepharospasm Disability Scale (BDS) mierzono po 1 miesiącu od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku lub placebo.
BDS jest skalą, która mierzy wpływ kurczu powiek na codzienne czynności, tj. konieczność noszenia okularów przeciwsłonecznych (1 lub 2) oraz wpływ na następujące czynności: prowadzenie samochodu (1 do 5), czytanie (1 do 3). , oglądanie telewizji (1 do 3), oglądanie filmów (1 do 3), zakupy (1 do 3), spacery (1 do 4) oraz prace domowe lub pracę (1 do 3).
Pacjenci zgłaszają niepełnosprawność we wszystkich obszarach, uzyskując całkowity wynik od 0 do 26, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 26 oznacza poważną niepełnosprawność.
|
1 miesiąc
|
|
Skala upośledzenia kurcz powiek po 2 miesiącach
Ramy czasowe: 2 miesiące
|
Skalę niepełnosprawności Blepharospasm Disability Scale (BDS) mierzono po 2 miesiącach od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku lub placebo.
BDS jest skalą, która mierzy wpływ kurczu powiek na codzienne czynności, tj. konieczność noszenia okularów przeciwsłonecznych (1 lub 2) oraz wpływ na następujące czynności: prowadzenie samochodu (1 do 5), czytanie (1 do 3). , oglądanie telewizji (1 do 3), oglądanie filmów (1 do 3), zakupy (1 do 3), spacery (1 do 4) oraz prace domowe lub pracę (1 do 3).
Pacjenci zgłaszają niepełnosprawność we wszystkich obszarach, uzyskując całkowity wynik od 0 do 26, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 26 oznacza poważną niepełnosprawność.
|
2 miesiące
|
|
Skala oceny kurczu powiek Jankovica po 3 miesiącach
Ramy czasowe: 3 miesiące
|
Skalę oceny kurczu powiek Jankovica (JBRS) mierzono po 3 miesiącach od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku lub placebo.
JBRS to kliniczna skala mierząca nasilenie i częstość kurczu powiek.
Nasilenie i częstość są oceniane na 5-punktowej skali od 0 do 4, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 4 oznacza najcięższe lub najczęstsze objawy (Siła: ciężki, obezwładniający skurcz powiek i prawdopodobnie innych mięśni twarzy; Częstość: Funkcjonalnie " ślepy” z powodu uporczywego zamykania oczu (kurcz powiek) przez ponad 50% czasu czuwania).
Całkowity wynik uzyskuje się przez dodanie wyników podskali dotkliwości i częstości z całkowitymi wynikami w zakresie od 0 do 8.
|
3 miesiące
|
|
Skala oceny kurczu powiek Jankovica w wieku 6 miesięcy
Ramy czasowe: 6 miesięcy
|
Skalę oceny kurczu powiek Jankovica (JBRS) mierzono po 6 miesiącach od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku lub placebo.
JBRS to kliniczna skala mierząca nasilenie i częstość kurczu powiek.
Nasilenie i częstość są oceniane na 5-punktowej skali od 0 do 4, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 4 oznacza najcięższe lub najczęstsze objawy (Siła: ciężki, obezwładniający skurcz powiek i prawdopodobnie innych mięśni twarzy; Częstość: Funkcjonalnie " ślepy” z powodu uporczywego zamykania oczu (kurcz powiek) przez ponad 50% czasu czuwania).
Całkowity wynik uzyskuje się przez dodanie wyników podskali dotkliwości i częstości z całkowitymi wynikami w zakresie od 0 do 8.
|
6 miesięcy
|
|
Skala oceny kurczu powiek Jankovica po 7 miesiącach
Ramy czasowe: 7 miesięcy
|
Skalę oceny kurczu powiek Jankovica (JBRS) mierzono po 7 miesiącach od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku lub placebo.
JBRS to kliniczna skala mierząca nasilenie i częstość kurczu powiek.
Nasilenie i częstość są oceniane na 5-punktowej skali od 0 do 4, gdzie 0 oznacza brak objawów, a 4 oznacza najcięższe lub najczęstsze objawy (Siła: ciężki, obezwładniający skurcz powiek i prawdopodobnie innych mięśni twarzy; Częstość: Funkcjonalnie " ślepy” z powodu uporczywego zamykania oczu (kurcz powiek) przez ponad 50% czasu czuwania).
Całkowity wynik uzyskuje się przez dodanie wyników podskali dotkliwości i częstości z całkowitymi wynikami w zakresie od 0 do 8.
|
7 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Ben Simon GJ, McCann JD. Benign essential blepharospasm. Int Ophthalmol Clin. 2005 Summer;45(3):49-75. doi: 10.1097/01.iio.0000167238.26526.a8. No abstract available.
- Defazio G, Livrea P. Primary blepharospasm: diagnosis and management. Drugs. 2004;64(3):237-44. doi: 10.2165/00003495-200464030-00002.
- Defazio G, Livrea P. Epidemiology of primary blepharospasm. Mov Disord. 2002 Jan;17(1):7-12. doi: 10.1002/mds.1275.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 130022
- 13-N-0022
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .