Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Acetyl Hexapeptide-8 for blefarospasme

22. september 2016 oppdatert av: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Placebokontrollert dobbeltblind studie av acetylheksapeptid-8 i behandling av blefarospasme

Bakgrunn:

- Blefarospasme er forårsaket av overdreven sammentrekning av musklene som lukker øyet. En behandling er botulinum neurotoxin (BoNT), som virker ved å svekke disse musklene. I likhet med BoNT virker acetylheksapeptid-8 (AH-8) for å svekke musklene, men er tilgjengelig som hudkrem. AH-8 er den aktive ingrediensen i en rekke kosmetiske kremer som brukes til å behandle rynker. Forskere trodde at AH-8-krem kunne brukes til å behandle blefarospasme, men den opprinnelige dosen som ble studert var ikke særlig effektiv. De ønsker å prøve en høyere dose AH-8 i en krem ​​for å se om det kan være en mer effektiv behandling.

Mål:

– For å se om AH-8 krem ​​kan forbedre symptomene på blefarospasme.

Kvalifisering:

- Personer over 18 år som har blefarospasme som er alvorlig nok til å kreve behandling.

Design:

  • Denne studien vil innebære opptil åtte studiebesøk.
  • Deltakerne vil bli screenet med en fysisk undersøkelse og medisinsk historie. De vil svare på spørsmål om symptomene deres. De vil også ha en blinketest for å se hvor alvorlig blefarospasmen er. På dette besøket vil deltakerne få en av tre typer krem. En krem ​​vil ha en lav dose av AH-8, en vil ha en høyere dose av AH-8, og den andre vil være en placebo (ingen AH-8).
  • En måned senere vil deltakerne ha et oppfølgingsbesøk, med tester som ligner på det første besøket. De vil også få mer av kremen.
  • En måned senere skal deltakerne ha nytt besøk med de samme testene. De vil bli filmet på dette besøket for å studere ansiktsbevegelsene deres. De som har respondert på behandlingen vil fortsette å bruke kremen. De som ikke har svart vil bli tilbudt muligheten til å få BoNT-injeksjoner, og vil slutte å ta kremen.
  • En måned senere vil deltakere som har fått BoNT-injeksjoner ha et siste besøk for å se etter mulige bivirkninger. De som fortsatte å ta kremen vil fortsette på studiet.
  • Det femte og sjette besøket vil innebære de samme testene som før. Ved det syvende besøket vil gjenværende deltakere bli tilbudt sjansen til å få BoNT-injeksjoner, og vil slutte å ta kremen.
  • Det siste besøket vil se etter eventuelle bivirkninger fra kremen eller injeksjonene.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

OBJEKTIV:

Test effekten av topisk AH-8 i behandling med blefarospasme.

DESIGN:

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie, fase II enkeltsenter klinisk studie. Pasienter med primær blefarospasme i minst 4 måneder uten BoNT-behandling uten nytte av siste BoNT-injeksjon etter historie og egenvurdering vil bli inkludert. Vi vil bruke 3 studiearmer placebo og 2 forskjellige doser (som konsentrasjoner av det aktive AH-8-stoffet i det aktuelle preparatet). Det planlegges en utvidelsesfase etter startfasen.

Pasientene vil ha et baseline screeningbesøk, inkludert måling av utfallsvariablene, og deretter starte studieintervensjonen. De vil ha 2 påfølgende besøk i måned 1 og måned 2. Etter dette besøket vil pasientene som ikke har vesentlig nytte og ønsker å ha en alternativ behandling (GRUPPE 1) få BoNT-injeksjoner i henhold til beste praksis-standarder. Disse pasientene vil deretter bli vurdert 1 måned senere (toppeffekt av BoNT-behandling) og effekten vil sammenlignes med AH-8-effekten. Pasientene som har betydelig nytte (GRUPPE 2) vil fortsette behandlingen i ytterligere 4 måneder (totalt 6 måneder), og vil ha en ny vurdering på det tidspunktet. Etterpå vil pasientene bli tilbudt BoNT-injeksjoner i henhold til beste praksis-standarder, tilsvarende gruppe 1 ovenfor, og en ny vurdering vil bli gjort en måned senere (måned 7) for å sammenligne effektene med AH-8-effekter.

UTFALLSMÅL:

Primær utfallsvariabel: Jankovic Blepharospasm Rating Scale ved måned 2.

Sekundære utfallsvariabler:

  • Jankovic Blepharospasm Rating Scale ved måned 1
  • blefarospasme funksjonshemmingskalaen ved måned 1
  • blefarospasme funksjonshemmingskalaen ved måned 2
  • forskjellen i JBRS ved måned 3 tidspunkt (etter BoNT-injeksjon) hos pasienter som får BoNT
  • JBRS-score etter 6 måneder for pasienter som ikke fikk BoNT ved måned 2 (gruppe 2)
  • forskjellen i JBRS mellom måned 6 og måned 7 tidspunkt (etter BoNT injeksjon) i gruppe 2 pasienter
  • Blinkrefleks måler ved måned 2

Ikke-parametrisk sammenligning (Wilcoxon Mann-Whitney test) av de primære og sekundære variablene før og etter intervensjonen vil bli brukt til statistisk analyse. Ytterligere multivariat analyse vil utforske påvirkningen av andre faktorer (alder, kjønn, sykdomsvarighet).

Intervensjoner og varighet

Påføring av aktivt stoff eller placebo to ganger daglig. To virkestoffkonsentrasjoner, 0,025 % og 0,05 % AH-8 vil bli brukt.

Hvert individ vil være i studien totalt i minst 3 måneder, etterfulgt av ytterligere opptil 4 måneder i andre fase for gruppe 2 pasienter.

Prøvestørrelse og populasjon

Det vil være 8 pasienter per arm, for en total studiepopulasjon på 24. Effektberegningen for en styrke på 80 %, for en 2-tailed alfa på 0,05, for å kunne detektere en endring på 2 poeng på JBRS krever 8 pasienter per arm. Denne beregningen var basert på uavhengig beregning for hver dose av det aktive middelet mot placebo.

Forsøkspersonene som er inkludert vil være pasienter med primær blefarospasme, som for tiden ikke er behandlet med BoNT (de novo diagnostiserte pasienter), men som subjektivt uttrykker et ønske om behandlingsintervensjon, med minst ett års anamnese fra symptomdebut, uten opplevd aktiv endring i symptomer etter historie. . Pasienter med blefarospasme som en del av en generalisert dystoni eller på grunn av en annen nevrologisk tilstand vil bli ekskludert.

Randomisering og blinding skal utføres av NIH forskningsapotek.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

8

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forente stater, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

  • INKLUSJONSKRITERIER:
  • Primær blefarospasme diagnostisert eller bekreftet av en bevegelsesforstyrrelsesnevrolog, bekreftet ved det første besøket av en studieetterforsker.

  • Personer uten BoNT-behandling i minst 4 måneder vil være kvalifisert for denne studien.

    • Alvorlighetsbetingende behov for behandling som bestemt av klinisk vurdering
    • Minst en poengsum på 4 på JBRS
    • Minst en poengsum på 8 på BDS
    • Varighet av symptomer på minst 1 år, uten subjektiv aktiv progresjon etter pasientrapport
    • Samtidig behandling tillatt, bortsett fra injiserbar BoNT-behandling, forutsatt at dosene forblir stabile gjennom hele studieperioden
    • Voksne pasienter (> 18)

UTSLUTTELSESKRITERIER:

  • Blefarospasme assosiert med generalisert eller omfattende regional dystoni
  • Medisinsk tilstand som svekker pasientens evne til å overholde studieprotokollen eller til å utføre daglig påføring av kremen som instruert som bedømt av rekrutterende lege
  • Lokal øyelokkpatologi som utelukker lokal behandling
  • Mottok BoNT innen 4 måneder før påmelding
  • Fortsatt nytte av en tidligere BoNT-injeksjon (av historie og egenvurdering) Nåværende bruk av kosmetiske rynkekremer
  • Tidligere myektomiprosedyre ekskludert
  • Gravide kvinner ekskludert. Barriereprevensjon vil bli brukt gjennom hele studien for kvinner i fertil alder, da det ikke er kjent hvordan bruk av hormonelle prevensjonsmidler kan interagere med studiestoffet. Menopausal status vil bli bestemt av CNS IRB-kriteriene. Hos kvinner i fertil alder vil det bli utført en graviditetstest ved det første besøket og med jevne mellomrom hver 2. måned i løpet av studien. Barriereprevensjon vil bli ansett som nødvendig i løpet av studien og ingen etter.
  • Bruk av andre behandlinger for blefarospasme tillatt dersom dosene forblir konstante
  • Allergi/følsomhet overfor studiestoff eller bærer.
  • Aktivt rus- eller alkoholmisbruk eller avhengighet
  • Pasienter med ukontrollerte samtidige medisinske tilstander: ukontrollert systemisk hypertensjon med verdier over 170/100; aktiv hjertesykdom som trenger umiddelbar intervensjon; aktiv luftveissykdom som trenger intervensjon; kjent eller observert øyepatologi; enhver tilstand som vil gjøre pasienten ute av stand til trygt å samarbeide med studietestene som bedømt av screeningslegen
  • Kognitiv manglende evne til selvstendig bruk av cr(SqrRoot)(registrert varemerke)me trygt.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Dobbelt

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: 0,05 % AH-8
Deltakerne i 0,05 % AH-8-armen fikk den høyere dosen av studiemedikamentet, Acetyl Hexapeptide 8 (AH-8), som selges under merkenavnet Argireline.
Legemiddel: Aktuelt acetylheksapeptid-8
Aktiv komparator: 0,025 % AH-8
Deltakerne i 0,025 % AH-8-armen fikk den lavere dosen av studiemedikamentet, Acetyl Hexapeptide 8 (AH-8), som selges under merkenavnet Argireline.
Legemiddel: Aktuelt acetylheksapeptid-8
Placebo komparator: Placebo
Deltakere i placebo-armen fikk placebo.
Legemiddel: Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Jankovic Blepharospasm Rating Scale på 2 måneder
Tidsramme: 2 måneder
Jankovic Blepharospasm Rating Scale (JBRS) 2 måneder fra starten av studiemedikamentet eller placebo. JBRS er en klinisk skala som måler alvorlighetsgraden og hyppigheten av blefarospasme. Alvorlighet og hyppighet er vurdert på en 5-punkts skala fra 0 til 4, der 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer de mest alvorlige eller hyppige symptomene (Alvorlighetsgrad: alvorlig, invalidiserende spasme i øyelokkene og muligens andre ansiktsmuskler; Frekvens: Funksjonelt " blind" på grunn av vedvarende øyelukking (blefarospasme) mer enn 50 % av den våkne tiden.) En total poengsum oppnås ved å legge til underskalaen for alvorlighetsgrad og frekvens med totalskåre fra 0 til 8.
2 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Jankovic Blepharospasm Rating Scale på 1 måned
Tidsramme: 1 måned
Jankovic Blepharospasm Rating Scale (JBRS) ble målt 1 måned fra starten av studiemedikamentet eller placebo. JBRS er en klinisk skala som måler alvorlighetsgraden og hyppigheten av blefarospasme. Alvorlighet og hyppighet er vurdert på en 5-punkts skala fra 0 til 4, der 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer de mest alvorlige eller hyppige symptomene (Alvorlighetsgrad: alvorlig, invalidiserende spasme i øyelokkene og muligens andre ansiktsmuskler; Frekvens: Funksjonelt " blind" på grunn av vedvarende øyelukking (blefarospasme) mer enn 50 % av den våkne tiden.) En total poengsum oppnås ved å legge til underskalaen for alvorlighetsgrad og frekvens med totalskåre fra 0 til 8.
1 måned
Blefarospasme funksjonshemmingskalaen ved 1 måned
Tidsramme: 1 måned
Blepharospasm Disability Scale (BDS) ble målt 1 måned fra starten av studiemedikamentet eller placebo. BDS er en skala som måler virkningen av blefarospasme på aktivitetene i dagliglivet, det vil si behovet for å bruke solbriller (1 eller 2) og innvirkningen på følgende aktiviteter: kjøring (1 til 5), lesing (1 til 3) , se på tv (1 til 3), se på film (1 til 3), handle (1 til 3), gå rundt (1 til 4) og husarbeid eller jobb (1 til 3). Pasienter selvrapporterer funksjonshemming i alle områder for en totalskåre mellom 0 og 26, der 0 indikerer ingen symptomer og 26 indikerer alvorlig funksjonshemming.
1 måned
Blefarospasme funksjonshemmingskalaen ved 2 måneder
Tidsramme: 2 måneder
Blepharospasm Disability Scale (BDS) ble målt 2 måneder fra starten av studiemedikamentet eller placebo. BDS er en skala som måler virkningen av blefarospasme på aktivitetene i dagliglivet, det vil si behovet for å bruke solbriller (1 eller 2) og innvirkningen på følgende aktiviteter: kjøring (1 til 5), lesing (1 til 3) , se på tv (1 til 3), se på film (1 til 3), handle (1 til 3), gå rundt (1 til 4) og husarbeid eller jobb (1 til 3). Pasienter selvrapporterer funksjonshemming i alle områder for en totalskåre mellom 0 og 26, der 0 indikerer ingen symptomer og 26 indikerer alvorlig funksjonshemming.
2 måneder
Jankovic Blepharospasm Rating Scale på 3 måneder
Tidsramme: 3 måneder
Jankovic Blepharospasm Rating Scale (JBRS) ble målt 3 måneder fra starten av studiemedikamentet eller placebo. JBRS er en klinisk skala som måler alvorlighetsgraden og hyppigheten av blefarospasme. Alvorlighet og hyppighet er vurdert på en 5-punkts skala fra 0 til 4, der 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer de mest alvorlige eller hyppige symptomene (Alvorlighetsgrad: alvorlig, invalidiserende spasme i øyelokkene og muligens andre ansiktsmuskler; Frekvens: Funksjonelt " blind" på grunn av vedvarende øyelukking (blefarospasme) mer enn 50 % av den våkne tiden.) En total poengsum oppnås ved å legge til underskalaen for alvorlighetsgrad og frekvens med totalskåre fra 0 til 8.
3 måneder
Jankovic Blepharospasm Rating Scale ved 6 måneder
Tidsramme: 6 måneder
Jankovic Blepharospasm Rating Scale (JBRS) ble målt 6 måneder fra starten av studiemedikamentet eller placebo. JBRS er en klinisk skala som måler alvorlighetsgraden og hyppigheten av blefarospasme. Alvorlighet og hyppighet er vurdert på en 5-punkts skala fra 0 til 4, der 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer de mest alvorlige eller hyppige symptomene (Alvorlighetsgrad: alvorlig, invalidiserende spasme i øyelokkene og muligens andre ansiktsmuskler; Frekvens: Funksjonelt " blind" på grunn av vedvarende øyelukking (blefarospasme) mer enn 50 % av den våkne tiden.) En total poengsum oppnås ved å legge til underskalaen for alvorlighetsgrad og frekvens med totalskåre fra 0 til 8.
6 måneder
Jankovic Blepharospasm Rating Scale på 7 måneder
Tidsramme: 7 måneder
Jankovic Blepharospasm Rating Scale (JBRS) ble målt 7 måneder fra starten av studiemedikamentet eller placebo. JBRS er en klinisk skala som måler alvorlighetsgraden og hyppigheten av blefarospasme. Alvorlighet og hyppighet er vurdert på en 5-punkts skala fra 0 til 4, der 0 indikerer ingen symptomer og 4 indikerer de mest alvorlige eller hyppige symptomene (Alvorlighetsgrad: alvorlig, invalidiserende spasme i øyelokkene og muligens andre ansiktsmuskler; Frekvens: Funksjonelt " blind" på grunn av vedvarende øyelukking (blefarospasme) mer enn 50 % av den våkne tiden.) En total poengsum oppnås ved å legge til underskalaen for alvorlighetsgrad og frekvens med totalskåre fra 0 til 8.
7 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2012

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2015

Studiet fullført (Faktiske)

1. mai 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

12. desember 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. desember 2012

Først lagt ut (Anslag)

17. desember 2012

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

10. november 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

22. september 2016

Sist bekreftet

1. september 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 130022
  • 13-N-0022

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere