Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Asetyyliheksapeptidi-8 blefarospasmiin

torstai 22. syyskuuta 2016 päivittänyt: National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Plasebokontrolloitu kaksoissokkotutkimus asetyyliheksapeptidi-8:sta blefarospasmin hoidossa

Tausta:

- Blefarospasmi johtuu silmää sulkevien lihasten liiallisesta supistumisesta. Yksi hoitomuoto on botuliinineurotoksiini (BoNT), joka toimii heikentämällä näitä lihaksia. Kuten BoNT, asetyyliheksapeptidi-8 (AH-8) heikentää lihaksia, mutta sitä on saatavana ihovoiteena. AH-8 on aktiivinen ainesosa useissa kosmeettisissa voiteissa, joita käytetään ryppyjen hoitoon. Tutkijat ajattelivat, että AH-8-voidetta voitaisiin käyttää blefarospasmin hoitoon, mutta alkuperäinen tutkittu annos ei ollut kovin tehokas. He haluavat kokeilla suurempaa AH-8-annosta voiteessa nähdäkseen, voiko se olla tehokkaampi hoitomuoto.

Tavoitteet:

- Selvittää, voiko AH-8 voide parantaa blefarospasmin oireita.

Kelpoisuus:

- Vähintään 18-vuotiaat henkilöt, joilla on blefarospasmi, joka on tarpeeksi vaikea vaatiakseen hoitoa.

Design:

  • Tämä tutkimus sisältää enintään kahdeksan opintokäyntiä.
  • Osallistujat seulotaan fyysisellä kokeella ja sairaushistorialla. He vastaavat kysymyksiinsä oireistaan. Heillä on myös silmänräpäystesti nähdäkseen, kuinka vakava blefarospasmi on. Tällä vierailulla osallistujat saavat yhden kolmesta voidetyypistä. Yhdessä voiteessa on pieni annos AH-8:aa, toisessa suurempi annos AH-8:aa ja toinen on lumelääke (ei AH-8:aa).
  • Kuukautta myöhemmin osallistujat tekevät seurantakäynnin, jonka testit ovat samanlaisia ​​kuin ensimmäisellä vierailulla. He saavat myös enemmän kermaa.
  • Kuukautta myöhemmin osallistujilla on uusi vierailu samoilla testeillä. Heidät videoitetaan tällä vierailulla heidän kasvojensa liikkeiden tutkimiseksi. Ne, jotka ovat reagoineet hoitoon, jatkavat voiteen käyttöä. Niille, jotka eivät ole vastanneet, tarjotaan mahdollisuutta BoNT-injektioihin, ja he lopettavat voiteen käytön.
  • Kuukautta myöhemmin osallistujat, jotka saivat BoNT-injektion, käyvät viimeisellä vierailulla mahdollisten sivuvaikutusten tarkistamiseksi. Ne, jotka jatkoivat voiteen käyttöä, jatkavat tutkimusta.
  • Viides ja kuudes käynti sisältävät samat testit kuin ennenkin. Seitsemännellä käynnillä jäljellä oleville osallistujille tarjotaan mahdollisuus BoNT-injektioihin, ja he lopettavat voiteen käytön.
  • Viimeisellä käynnillä tarkistetaan voiteen tai injektioiden sivuvaikutukset.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

TAVOITE:

Testaa paikallisen AH-8:n tehoa blefarospasmin hoidossa.

DESIGN:

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, vaiheen II yhden keskuksen kliininen tutkimus. Potilaat, joilla on primaarinen blefarospasmi vähintään 4 kuukautta poissa BoNT-hoidosta ja jotka eivät historian ja itsearvioinnin perusteella hyödytä viimeisestä BoNT-injektiosta, otetaan mukaan. Käytämme kolmea tutkimusryhmää lumelääkettä ja kahta eri annosta (AH-8-aktiivisen aineen pitoisuuksina paikallisessa valmisteessa). Laajennusvaihe on suunniteltu alkuvaiheen jälkeen.

Potilaat käyvät perusseulontakäynnillä, joka sisältää tulosmuuttujien mittauksen, minkä jälkeen aloitetaan tutkimusinterventio. Heille on 2 peräkkäistä käyntiä kuukauden 1 ja 2 kohdalla. Tämän käynnin jälkeen potilaat, jotka eivät saa merkittävää hyötyä ja haluavat vaihtoehtoisen hoidon (RYHMÄ 1), saavat BoNT-injektiot parhaiden käytäntöjen mukaisesti. Nämä potilaat arvioidaan sitten kuukauden kuluttua (BoNT-hoidon huippuvaikutus) ja vaikutusta verrataan AH-8-vaikutukseen. Potilaat, joista on merkittävää hyötyä (RYHMÄ 2), jatkavat hoitoa vielä 4 kuukautta (yhteensä 6 kuukautta), ja he saavat toisen arvioinnin tässä vaiheessa. Myöhemmin potilaille tarjotaan BoNT-injektioita parhaiden käytäntöjen mukaisesti, kuten edellä ryhmä 1, ja toinen arvio tehdään kuukautta myöhemmin (kuukausi 7) vaikutusten vertaamiseksi AH-8-vaikutuksiin.

TULOKSET:

Ensisijainen tulosmuuttuja: Jankovic Blefarospasm -luokitusasteikko kuukauden 2 kohdalla.

Toissijaiset tulosmuuttujat:

  • Jankovic Blefarospasm -luokitusasteikko kuukaudessa 1
  • Blefarospasmin vammaisuusasteikko kuukauden 1 kohdalla
  • Blefarospasmin vammaisuusasteikko kuukaudella 2
  • ero JBRS:ssä kuukauden 3 ajankohdassa (BoNT-injektion jälkeen) potilailla, jotka saavat BoNT:tä
  • JBRS-pisteet 6 kuukauden kohdalla potilailla, jotka eivät saa BoNT:tä 2. kuukaudella (ryhmä 2)
  • ero JBRS:ssä kuukauden 6 ja kuukauden 7 ajankohdan välillä (BoNT-injektion jälkeen) ryhmän 2 potilailla
  • Räpytyksen refleksi mittaa kuukauden 2 kohdalla

Tilastolliseen analyysiin käytetään ei-parametrista vertailua (Wilcoxon Mann-Whitneyn testi) primaaristen ja toissijaisten muuttujien ennen ja jälkeen interventiota. Lisämonimuuttuja-analyysissä tutkitaan muiden tekijöiden (ikä, sukupuoli, sairauden kesto) vaikutusta.

Interventiot ja kesto

Vaikuttavan aineen tai lumelääkkeen annostelu kahdesti päivässä. Käytetään kahta tehoainepitoisuutta, 0,025 % ja 0,05 % AH-8.

Kukin koehenkilö on tutkimuksessa yhteensä vähintään 3 kuukautta, minkä jälkeen toisessa vaiheessa vielä 4 kuukautta ryhmän 2 potilaille.

Näytteen koko ja väestö

Yhdessä käsissä on 8 potilasta, ja tutkimuspopulaatio on yhteensä 24. Tehon laskeminen teholle 80 % 2-pyrstöiselle alfalle 0,05, jotta voidaan havaita 2 pisteen muutos JBRS:ssä, vaatii 8 potilasta käsivarressa. Tämä laskelma perustui riippumattomaan laskelmaan kullekin aktiivisen aineen annokselle lumelääkettä vastaan.

Mukaan otetaan potilaita, joilla on primaarinen luomikouristus ja joita ei tällä hetkellä hoideta BoNT:llä (de novo diagnosoidut potilaat), mutta jotka ilmaisevat subjektiivisesti toiveensa hoitoon, ja joilla on vähintään vuoden historia oireiden alkamisesta, ilman havaittua aktiivista muutosta oireissa historian perusteella. . Potilaat, joilla on blefarospasmi osana yleistynyttä dystoniaa tai johtuen erilaisesta neurologisesta tilasta, suljetaan pois.

Satunnaistamisen ja sokkoutuksen suorittaa NIH:n tutkimusapteekki.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

8

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20892
        • National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

  • SISÄLLYTTÄMISKRITEERIT:
  • Liikehäiriöneurologin diagnosoima tai vahvistama primaarinen blefarospasmi, jonka tutkimustutkija vahvisti ensimmäisellä käynnillä.

  • Henkilöt, jotka eivät ole saaneet BoNT-hoitoa vähintään 4 kuukautta, voivat osallistua tähän tutkimukseen.

    • Vakavuuden aiheuttava hoidon tarve kliinisen arvion mukaan
    • Ainakin pisteet 4 JBRS:ssä
    • Vähintään 8 BDS:ssä
    • Oireiden kesto vähintään 1 vuosi ilman subjektiivista aktiivista etenemistä potilasraportin mukaan
    • Samanaikainen hoito on sallittu, paitsi injektoitava BoNT-hoito, jos annokset pysyvät vakaina koko tutkimusjakson ajan
    • Aikuiset potilaat (> 18)

POISTAMISKRITEERIT:

  • Blefarospasmi, joka liittyy yleistyneeseen tai laajaan alueelliseen dystoniaan
  • Lääketieteellinen tila, joka heikentää potilaan kykyä noudattaa tutkimusprotokollaa tai käyttää voidetta päivittäin ohjeiden mukaisesti, rekrytoivan lääkärin arvioiden mukaan
  • Paikallinen silmäluomen patologia, joka estää paikallisen hoidon
  • Sai BoNT:n 4 kuukauden sisällä ennen ilmoittautumista
  • Jatkuva etu aiemmasta BoNT-injektiosta (historian ja itsearvioinnin perusteella) Kosmeettisten ryppyvoiteiden nykyinen käyttö
  • Aiempi myektomia ei sisällä
  • Raskaana olevat naiset poissuljettu. Esteehkäisyä käytetään koko tutkimuksen ajan hedelmällisessä iässä oleville naisille, koska ei tiedetä, miten hormonaaliset ehkäisyvalmisteet voivat vaikuttaa tutkimusaineen kanssa. Vaihdevuosien tila määräytyy CNS IRB -kriteerien mukaan. Hedelmällisessä iässä oleville naisille tehdään raskaustesti ensimmäisellä käynnillä ja säännöllisesti 2 kuukauden välein tutkimuksen ajan. Esteehkäisy katsotaan tarpeelliseksi tutkimuksen ajan eikä sen jälkeen.
  • Muiden blefarospasmin hoitojen käyttö on sallittua, jos annokset pysyvät vakioina
  • Allergia/herkkyys tutkimusaineelle tai vehikkelille.
  • Aktiivinen huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö tai riippuvuus
  • Potilaat, joilla on hallitsemattomia samanaikaisia ​​sairauksia: hallitsematon systeeminen hypertensio, jonka arvot ovat yli 170/100; aktiivinen sydänsairaus, joka vaatii välitöntä puuttumista; aktiivinen hengitystiesairaus, joka vaatii toimenpiteitä; tunnettu tai havaittu silmäpatologia; mikä tahansa sairaus, jonka vuoksi seulontalääkärin arvion mukaan potilas ei pysty turvallisesti yhteistyöhön tutkimustestien kanssa
  • Kognitiivinen kyvyttömyys käyttää itsenäisesti cr(SqrRoot)(Registered Trademark)minä käytän turvallisesti.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: 0,05 % AH-8
Osallistujat 0,05 % AH-8-haaraan saivat suuremman annoksen tutkimuslääkettä, Acetyl Hexapeptide 8 (AH-8), jota myydään tuotenimellä Argireline.
Lääke: Paikallinen asetyyliheksapeptidi-8
Active Comparator: 0,025 % AH-8
Osallistujat 0,025 % AH-8-haaraan saivat pienemmän annoksen tutkimuslääkettä, Acetyl Hexapeptide 8 (AH-8), jota myydään tuotenimellä Argireline.
Lääke: Paikallinen asetyyliheksapeptidi-8
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo-ryhmän osallistujat saivat lumelääkettä.
Lääke: Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Jankovic Blefarospasm -luokitusasteikko 2 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 2 kuukautta
Jankovic Blefarospasm Rating Scale (JBRS) 2 kuukauden kuluttua tutkimuslääkkeen tai lumelääkkeen aloittamisesta. JBRS on kliininen asteikko, joka mittaa blefarospasmin vakavuutta ja esiintymistiheyttä. Vakavuus ja esiintymistiheys on arvioitu 5-pisteisellä asteikolla 0–4, jossa 0 tarkoittaa, ettei oireita ole ja 4 tarkoittaa vakavimpia tai yleisimpiä oireita (vakavuus: vakava, toimintakyvytön silmäluomien ja mahdollisesti muiden kasvojen lihasten kouristukset; esiintymistiheys: toiminnallisesti " sokea" jatkuvan silmien sulkeutumisen (blefarospasmi) vuoksi yli 50 % valveillaoloajasta.) Kokonaispistemäärä saadaan laskemalla yhteen vakavuuden ja esiintymistiheyden alapisteet, joiden kokonaispistemäärät vaihtelevat välillä 0–8.
2 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Jankovic Blefarospasm -luokitusasteikko 1 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 1 kuukausi
Jankovic Blefarospasm Rating Scale (JBRS) mitattiin 1 kuukauden kuluttua tutkimuslääkkeen tai lumelääkkeen aloittamisesta. JBRS on kliininen asteikko, joka mittaa blefarospasmin vakavuutta ja esiintymistiheyttä. Vakavuus ja esiintymistiheys on arvioitu 5-pisteisellä asteikolla 0–4, jossa 0 tarkoittaa, ettei oireita ole ja 4 tarkoittaa vakavimpia tai yleisimpiä oireita (vakavuus: vakava, toimintakyvytön silmäluomien ja mahdollisesti muiden kasvojen lihasten kouristukset; esiintymistiheys: toiminnallisesti " sokea" jatkuvan silmien sulkeutumisen (blefarospasmi) vuoksi yli 50 % valveillaoloajasta.) Kokonaispistemäärä saadaan laskemalla yhteen vakavuuden ja esiintymistiheyden alapisteet, joiden kokonaispistemäärät vaihtelevat välillä 0–8.
1 kuukausi
Blefarospasmin vammaisuusasteikko 1 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 1 kuukausi
Blefarospasm Disability Scale (BDS) -asteikko mitattiin 1 kuukauden kuluttua tutkimuslääkkeen tai lumelääkkeen aloittamisesta. BDS on asteikko, joka mittaa blefarospasmin vaikutusta jokapäiväiseen toimintaan eli aurinkolasien käytön tarvetta (1 tai 2) ja vaikutusta seuraaviin toimintoihin: ajaminen (1-5), lukeminen (1-3) , television katselu (1 - 3), elokuvien katselu (1 - 3), shoppailu (1 - 3), kävely (1 - 4) ja kotityöt tai työ (1 - 3). Potilaat ilmoittavat itse vammaisuudestaan ​​kaikilla alueilla kokonaispistemääräksi 0–26, jossa 0 tarkoittaa, ettei oireita ja 26 tarkoittaa vakavaa vammaa.
1 kuukausi
Blefarospasmin vammaisuusasteikko 2 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 2 kuukautta
Blefarospasm Disability Scale (BDS) -asteikko mitattiin 2 kuukauden kuluttua tutkimuslääkkeen tai lumelääkkeen aloittamisesta. BDS on asteikko, joka mittaa blefarospasmin vaikutusta jokapäiväiseen toimintaan eli aurinkolasien käytön tarvetta (1 tai 2) ja vaikutusta seuraaviin toimintoihin: ajaminen (1-5), lukeminen (1-3) , television katselu (1 - 3), elokuvien katselu (1 - 3), shoppailu (1 - 3), kävely (1 - 4) ja kotityöt tai työ (1 - 3). Potilaat ilmoittavat itse vammaisuudestaan ​​kaikilla alueilla kokonaispistemääräksi 0–26, jossa 0 tarkoittaa, ettei oireita ja 26 tarkoittaa vakavaa vammaa.
2 kuukautta
Jankovic Blefarospasm -luokitusasteikko 3 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 3 kuukautta
Jankovic Blefarospasm Rating Scale (JBRS) mitattiin 3 kuukauden kuluttua tutkimuslääkkeen tai lumelääkkeen aloittamisesta. JBRS on kliininen asteikko, joka mittaa blefarospasmin vakavuutta ja esiintymistiheyttä. Vakavuus ja esiintymistiheys on arvioitu 5-pisteisellä asteikolla 0–4, jossa 0 tarkoittaa, ettei oireita ole ja 4 tarkoittaa vakavimpia tai yleisimpiä oireita (vakavuus: vakava, toimintakyvytön silmäluomien ja mahdollisesti muiden kasvojen lihasten kouristukset; esiintymistiheys: toiminnallisesti " sokea" jatkuvan silmien sulkeutumisen (blefarospasmi) vuoksi yli 50 % valveillaoloajasta.) Kokonaispistemäärä saadaan laskemalla yhteen vakavuuden ja esiintymistiheyden alapisteet, joiden kokonaispistemäärät vaihtelevat välillä 0–8.
3 kuukautta
Jankovic Blefarospasm -luokitusasteikko 6 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Jankovic Blefarospasm Rating Scale (JBRS) mitattiin kuuden kuukauden kuluttua tutkimuslääkkeen tai lumelääkkeen aloittamisesta. JBRS on kliininen asteikko, joka mittaa blefarospasmin vakavuutta ja esiintymistiheyttä. Vakavuus ja esiintymistiheys on arvioitu 5-pisteisellä asteikolla 0–4, jossa 0 tarkoittaa, ettei oireita ole ja 4 tarkoittaa vakavimpia tai yleisimpiä oireita (vakavuus: vakava, toimintakyvytön silmäluomien ja mahdollisesti muiden kasvojen lihasten kouristukset; esiintymistiheys: toiminnallisesti " sokea" jatkuvan silmien sulkeutumisen (blefarospasmi) vuoksi yli 50 % valveillaoloajasta.) Kokonaispistemäärä saadaan laskemalla yhteen vakavuuden ja esiintymistiheyden alapisteet, joiden kokonaispistemäärät vaihtelevat välillä 0–8.
6 kuukautta
Jankovic Blefarospasm -luokitusasteikko 7 kuukauden kohdalla
Aikaikkuna: 7 kuukautta
Jankovic Blefarospasm Rating Scale (JBRS) mitattiin 7 kuukauden kuluttua tutkimuslääkkeen tai lumelääkkeen aloittamisesta. JBRS on kliininen asteikko, joka mittaa blefarospasmin vakavuutta ja esiintymistiheyttä. Vakavuus ja esiintymistiheys on arvioitu 5-pisteisellä asteikolla 0–4, jossa 0 tarkoittaa, ettei oireita ole ja 4 tarkoittaa vakavimpia tai yleisimpiä oireita (vakavuus: vakava, toimintakyvytön silmäluomien ja mahdollisesti muiden kasvojen lihasten kouristukset; esiintymistiheys: toiminnallisesti " sokea" jatkuvan silmien sulkeutumisen (blefarospasmi) vuoksi yli 50 % valveillaoloajasta.) Kokonaispistemäärä saadaan laskemalla yhteen vakavuuden ja esiintymistiheyden alapisteet, joiden kokonaispistemäärät vaihtelevat välillä 0–8.
7 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus

Torstai 1. marraskuuta 2012

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 1. toukokuuta 2015

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 12. joulukuuta 2012

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. joulukuuta 2012

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Maanantai 17. joulukuuta 2012

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)

Torstai 10. marraskuuta 2016

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 22. syyskuuta 2016

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2016

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 130022
  • 13-N-0022

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fokaalinen dystonia

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Turkmenistan

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa