後天性重度再生不良性貧血の子供に対するハプロ同一性幹細胞移植
2012年12月30日 更新者：Ho Joon Im、Asan Medical Center
後天性重度再生不良性貧血の子供のためのCD3モノクローナル抗体を使用したインビトロT細胞枯渇後の固定用量のT細胞によるハプロ同一性幹細胞移植
理論的根拠：フルダラビン、シクロホスファミド、抗胸腺細胞グロブリン、および低線量全身照射（LD-TBI）は、HLAハプロ同一同種造血細胞移植の設定において、免疫障壁を越える生着を誘発する可能性があります。 さらに、CD3 細胞の枯渇は、ハプロ同一移植における重度の急性移植片対宿主病 (GVHD) の発症を防ぐのに寄与する可能性があります。
目的: 後天性重度再生不良性貧血の小児に対する CD3 モノクローナル抗体を使用した in vitro T 細胞枯渇後の固定用量 T 細胞によるハプロ同一幹細胞移植の有効性を評価する第 II 相試験
調査の概要
状態
わからない
条件
研究の種類
介入
入学 (予想される)
10
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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-
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Seoul、大韓民国、138-736
- 募集
- Asan Medical Center
-
コンタクト：
- Ho Joon Im, MD, PhD
- 電話番号：82-2-3010-3371
- メール：hojim@amc.seoul.kr
-
副調査官：
- Kyung Nam Koh, MD, PhD
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-
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
17年歳未満 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
-生命を脅かす骨髄不全（重度の再生不良性貧血）の診断 悪性の病因がなく、次の基準の2を満たす：
- 顆粒球数 < 500/mm3、
- 補正網状赤血球数 < 1%、
- 血小板数 < 20,000/mm3
- -HLA同一の家族メンバーまたは密接に一致する（8つのHLA遺伝子座の8つが一致する）無関係の骨髄ドナーが利用できない
- HLAハプロ同一性関連ドナーが利用可能
除外基準:
- 発作性夜間ヘモグロビン尿またはファンコニー貧血
- クローン性細胞遺伝学的異常または骨髄異形成症候群
- 活動性真菌感染症
- HIV陽性
- -移植手術中の生存の可能性を大幅に制限する再生不良性貧血以外の重度の疾患
- 妊娠中または授乳中
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ハプロ
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他の名前：
40mg/M2 を 1 日 1 回 IV -7 日目から -4 日目に
3日目と2日目に60mg/kg IV
D-5 & -4 で 1 日あたり 200 cGy
CliniMACS での免疫枯渇
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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後天性重度再生不良性貧血の小児に対する CD3 モノクローナル抗体を用いた in vitro での T 細胞枯渇後の一定用量の T 細胞によるハプロ同一幹細胞移植の生着率と生存率を評価する
時間枠：移植後2年
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移植後2年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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生着と移植片の失敗を評価する
時間枠：移植後28日
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28日までに移植できなかった患者の数
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移植後28日
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急性 GVHD のリスクを推定するには
時間枠：移植後100日
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急性 GVHD の患者数。
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移植後100日
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治療関連死亡率を評価する
時間枠：移植後100日
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移植後の死亡数
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移植後100日
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全生存期間と失敗のない生存期間を推定するには
時間枠：移植後1年
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移植後1年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Ho Joon Im, MD, PhD、Asan Medical Center
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
- Burroughs LM, Woolfrey AE, Storer BE, Deeg HJ, Flowers ME, Martin PJ, Carpenter PA, Doney K, Appelbaum FR, Sanders JE, Storb R. Success of allogeneic marrow transplantation for children with severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Jul;158(1):120-8. doi: 10.1111/j.1365-2141.2012.09130.x. Epub 2012 Apr 26.
- Tolar J, Deeg HJ, Arai S, Horwitz M, Antin JH, McCarty JM, Adams RH, Ewell M, Leifer ES, Gersten ID, Carter SL, Horowitz MM, Nakamura R, Pulsipher MA, Difronzo NL, Confer DL, Eapen M, Anderlini P. Fludarabine-based conditioning for marrow transplantation from unrelated donors in severe aplastic anemia: early results of a cyclophosphamide dose deescalation study show life-threatening adverse events at predefined cyclophosphamide dose levels. Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Jul;18(7):1007-11. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.04.014. Epub 2012 Apr 27.
- Xu LP, Liu KY, Liu DH, Han W, Chen H, Chen YH, Zhang XH, Wang Y, Wang FR, Wang JZ, Huang XJ. A novel protocol for haploidentical hematopoietic SCT without in vitro T-cell depletion in the treatment of severe acquired aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2012 Dec;47(12):1507-12. doi: 10.1038/bmt.2012.79. Epub 2012 May 28.
- Koh KN, Im HJ, Kim BE, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation using CD3 or CD3/CD19 depletion and conditioning with fludarabine, cyclophosphamide and antithymocyte globulin for acquired severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(1):139-42. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08924.x. Epub 2011 Nov 5. No abstract available.
- Im HJ, Koh KN, Suh JK, Lee SW, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Refinement of treatment strategies in ex vivo T-cell-depleted haploidentical SCT for pediatric patients. Bone Marrow Transplant. 2015 Feb;50(2):225-31. doi: 10.1038/bmt.2014.232. Epub 2014 Oct 13.
便利なリンク
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2012年9月1日
一次修了 (予想される)
2014年12月1日
研究の完了 (予想される)
2015年12月1日
試験登録日
最初に提出
2012年12月30日
QC基準を満たした最初の提出物
2012年12月30日
最初の投稿 (見積もり)
2013年1月3日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2013年1月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2012年12月30日
最終確認日
2012年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。