Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Haploidentisk stamcelletransplantasjon for barn med ervervet alvorlig aplastisk anemi

30. desember 2012 oppdatert av: Ho Joon Im, Asan Medical Center

Haploidentisk stamcelletransplantasjon med fast dose av T-celler etter in vitro T-celleutarming ved bruk av CD3 monoklonalt antistoff for barn med ervervet alvorlig aplastisk anemi

Begrunnelse: Fludarabin, cyklofosfamid, anti-tymocyttglobulin og lavdosebestråling av hele kroppen (LD-TBI) kan indusere engraftmentet som krysser den immunologiske barrieren ved HLA-haploidentisk allogen hematopoietisk celletransplantasjon. I tillegg kan uttømming av CD3-celler bidra til å forhindre utvikling av alvorlig akutt graft versus host sykdom (GVHD) ved haploidentisk transplantasjon.

Formål: Fase II-studier for å evaluere effekten av haploidentisk stamcelletransplantasjon med fast dose av T-celler etter in vitro T-celletarm ved bruk av CD3 monoklonalt antistoff for barn med ervervet alvorlig aplastisk anemi

Studieoversikt

Status

Ukjent

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 138-736
        • Rekruttering
        • Asan Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Underetterforsker:
          • Kyung Nam Koh, MD, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Ikke eldre enn 17 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Diagnose av livstruende margsvikt (alvorlig aplastisk anemi) av ikke-malign etiologi som oppfyller 2 av følgende kriterier:

    • Granulocyttantall < 500/mm3,
    • Korrigert retikulocyttantall < 1 %,
    • Blodplateantall < 20 000/mm3
  • Ingen HLA-identisk familiemedlem eller nært matchet (8 av 8 HLA-locus match) ubeslektet margdonor tilgjengelig
  • HLA-haploidentisk relatert donor tilgjengelig

Ekskluderingskriterier:

  • Paroksysmal nattlig hemoglobinuri eller Fanconi-anemi
  • Klonale cytogenetiske abnormiteter eller myelodysplastiske syndromer
  • Aktive soppinfeksjoner
  • HIV-positiv
  • Alvorlig sykdom bortsett fra aplastisk anemi som sterkt vil begrense sannsynligheten for overlevelse under graftprosedyren
  • Gravid eller ammende

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: HAPLO
Biologisk: anti-tymocyttglobulin
Biologisk: filgrastim
Andre navn:
  • Begynner på dag 4 og fortsetter til blodtellingen kommer seg
Legemiddel: Fludarabin
40 mg/M2 én gang daglig IV på dagene -7 til -4
Legemiddel: Cyklofosfamid
60 mg/kg IV på dag-3 og -2
Stråling: Total kroppsbestråling
200 cGy per dag på D-5 og -4
Fremgangsmåte: CD3-utarmet hematopoietisk celletransplantasjon
Immunogenetisk utarming på CliniMACS

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
For å vurdere engraftment rate og overlevelse av haploidentisk stamcelletransplantasjon med fast dose av T-celler etter in vitro T-celletarm ved bruk av CD3 monoklonalt antistoff for barn med ervervet alvorlig aplastisk anemi
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
2 år etter transplantasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
For å vurdere engraftment og graftsvikt
Tidsramme: 28 dager etter transplantasjon
Antall pasienter som ikke klarte å transplantere innen 28 dager
28 dager etter transplantasjon
For å estimere risikoen for akutt GVHD
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
Antall pasienter med akutt GVHD.
100 dager etter transplantasjon
For å vurdere behandlingsrelatert dødelighet
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
Antall dødsfall etter transplantasjon
100 dager etter transplantasjon
For å estimere total overlevelse og feilfri overlevelse
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
1 år etter transplantasjon

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Asan Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Ho Joon Im, MD, PhD, Asan Medical Center

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. september 2012

Primær fullføring (Forventet)

1. desember 2014

Studiet fullført (Forventet)

1. desember 2015

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. desember 2012

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

30. desember 2012

Først lagt ut (Anslag)

3. januar 2013

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

3. januar 2013

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. desember 2012

Sist bekreftet

1. desember 2012

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AMCPHO-SCT1202

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere