- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT01759732
Haploidentisk stamcelletransplantasjon for barn med ervervet alvorlig aplastisk anemi
Haploidentisk stamcelletransplantasjon med fast dose av T-celler etter in vitro T-celleutarming ved bruk av CD3 monoklonalt antistoff for barn med ervervet alvorlig aplastisk anemi
Begrunnelse: Fludarabin, cyklofosfamid, anti-tymocyttglobulin og lavdosebestråling av hele kroppen (LD-TBI) kan indusere engraftmentet som krysser den immunologiske barrieren ved HLA-haploidentisk allogen hematopoietisk celletransplantasjon. I tillegg kan uttømming av CD3-celler bidra til å forhindre utvikling av alvorlig akutt graft versus host sykdom (GVHD) ved haploidentisk transplantasjon.
Formål: Fase II-studier for å evaluere effekten av haploidentisk stamcelletransplantasjon med fast dose av T-celler etter in vitro T-celletarm ved bruk av CD3 monoklonalt antistoff for barn med ervervet alvorlig aplastisk anemi
Studieoversikt
Status
Forhold
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Seoul, Korea, Republikken, 138-736
- Rekruttering
- Asan Medical Center
-
Ta kontakt med:
- Ho Joon Im, MD, PhD
- Telefonnummer: 82-2-3010-3371
- E-post: hojim@amc.seoul.kr
-
Underetterforsker:
- Kyung Nam Koh, MD, PhD
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
Diagnose av livstruende margsvikt (alvorlig aplastisk anemi) av ikke-malign etiologi som oppfyller 2 av følgende kriterier:
- Granulocyttantall < 500/mm3,
- Korrigert retikulocyttantall < 1 %,
- Blodplateantall < 20 000/mm3
- Ingen HLA-identisk familiemedlem eller nært matchet (8 av 8 HLA-locus match) ubeslektet margdonor tilgjengelig
- HLA-haploidentisk relatert donor tilgjengelig
Ekskluderingskriterier:
- Paroksysmal nattlig hemoglobinuri eller Fanconi-anemi
- Klonale cytogenetiske abnormiteter eller myelodysplastiske syndromer
- Aktive soppinfeksjoner
- HIV-positiv
- Alvorlig sykdom bortsett fra aplastisk anemi som sterkt vil begrense sannsynligheten for overlevelse under graftprosedyren
- Gravid eller ammende
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
---|---|
Eksperimentell: HAPLO
|
Andre navn:
40 mg/M2 én gang daglig IV på dagene -7 til -4
60 mg/kg IV på dag-3 og -2
200 cGy per dag på D-5 og -4
Immunogenetisk utarming på CliniMACS
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
For å vurdere engraftment rate og overlevelse av haploidentisk stamcelletransplantasjon med fast dose av T-celler etter in vitro T-celletarm ved bruk av CD3 monoklonalt antistoff for barn med ervervet alvorlig aplastisk anemi
Tidsramme: 2 år etter transplantasjon
|
2 år etter transplantasjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
For å vurdere engraftment og graftsvikt
Tidsramme: 28 dager etter transplantasjon
|
Antall pasienter som ikke klarte å transplantere innen 28 dager
|
28 dager etter transplantasjon
|
For å estimere risikoen for akutt GVHD
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
|
Antall pasienter med akutt GVHD.
|
100 dager etter transplantasjon
|
For å vurdere behandlingsrelatert dødelighet
Tidsramme: 100 dager etter transplantasjon
|
Antall dødsfall etter transplantasjon
|
100 dager etter transplantasjon
|
For å estimere total overlevelse og feilfri overlevelse
Tidsramme: 1 år etter transplantasjon
|
1 år etter transplantasjon
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Ho Joon Im, MD, PhD, Asan Medical Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Burroughs LM, Woolfrey AE, Storer BE, Deeg HJ, Flowers ME, Martin PJ, Carpenter PA, Doney K, Appelbaum FR, Sanders JE, Storb R. Success of allogeneic marrow transplantation for children with severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Jul;158(1):120-8. doi: 10.1111/j.1365-2141.2012.09130.x. Epub 2012 Apr 26.
- Tolar J, Deeg HJ, Arai S, Horwitz M, Antin JH, McCarty JM, Adams RH, Ewell M, Leifer ES, Gersten ID, Carter SL, Horowitz MM, Nakamura R, Pulsipher MA, Difronzo NL, Confer DL, Eapen M, Anderlini P. Fludarabine-based conditioning for marrow transplantation from unrelated donors in severe aplastic anemia: early results of a cyclophosphamide dose deescalation study show life-threatening adverse events at predefined cyclophosphamide dose levels. Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Jul;18(7):1007-11. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.04.014. Epub 2012 Apr 27.
- Xu LP, Liu KY, Liu DH, Han W, Chen H, Chen YH, Zhang XH, Wang Y, Wang FR, Wang JZ, Huang XJ. A novel protocol for haploidentical hematopoietic SCT without in vitro T-cell depletion in the treatment of severe acquired aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2012 Dec;47(12):1507-12. doi: 10.1038/bmt.2012.79. Epub 2012 May 28.
- Koh KN, Im HJ, Kim BE, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation using CD3 or CD3/CD19 depletion and conditioning with fludarabine, cyclophosphamide and antithymocyte globulin for acquired severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(1):139-42. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08924.x. Epub 2011 Nov 5. No abstract available.
- Im HJ, Koh KN, Suh JK, Lee SW, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Refinement of treatment strategies in ex vivo T-cell-depleted haploidentical SCT for pediatric patients. Bone Marrow Transplant. 2015 Feb;50(2):225-31. doi: 10.1038/bmt.2014.232. Epub 2014 Oct 13.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Benmargssykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Benmargssviktforstyrrelser
- Anemi
- Anemi, aplastisk
- Fysiologiske effekter av legemidler
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Antirevmatiske midler
- Antineoplastiske midler
- Immunsuppressive midler
- Immunologiske faktorer
- Antineoplastiske midler, Alkylering
- Alkyleringsmidler
- Myeloablative agonister
- Cyklofosfamid
- Fludarabin
- Antilymfocyttserum
Andre studie-ID-numre
- AMCPHO-SCT1202
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .
Kliniske studier på Ervervet aplastisk anemi
-
Associate Professor Sue Berney PhD, BPTFullførtIntensive Care Unit Acquired Weakness (ICUAW)Forente stater, Australia
-
PfizerFullførtCommunity Acquired Pneumonia (CAP)Spania
-
PfizerFullførtCommunity Acquired Pneumonia (CAP)Japan
-
University of AthensUkjentKritisk sykdom polyneuromyopati (CIPNM) | ICU Acquired Weakness (ICUAW)Hellas
-
VA Office of Research and DevelopmentFullførtCommunity Acquired Respiratory Disease SyndromeForente stater, Puerto Rico
-
University Hospital Inselspital, BerneNestec Ltd.FullførtMuskel svakhet | Intensive Care Unit (ICU) Acquired Weakness (ICU - AW)Sveits
-
Orthopedic Foot and Ankle Center, OhioCurveBeam LLCFullførtAdult-acquired flatfoot Disorder (AAFD)Forente stater
-
National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)FullførtAnemi, aplastisk | Anemi, hypoplastiskForente stater
-
Assistance Publique - Hôpitaux de ParisHar ikke rekruttert ennåAlvorlig aplastisk anemi | Idiopatisk aplastisk anemi | Moderat aplastisk anemi som krever transfusjoner
-
Northwell HealthFullførtPure Red Cell Aplasia | Diamond Blackfan anemi | Blackfan Diamond syndrom | DBA | Medfødt hypoplastisk anemiForente stater
Kliniske studier på anti-tymocyttglobulin
-
Wright State UniversitySanofi; University of Nebraska; University of Arizona; The Methodist Hospital... og andre samarbeidspartnereFullførtSluttstadium nyresykdom | NyresviktForente stater
-
University of ValenciaArmonea Group - La Saleta; Bonusan BVFullført
-
Medical University of South CarolinaCSL BehringFullførtCytomegalovirus sykdomForente stater
-
The George Washington University Biostatistics...Eunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development...FullførtMedfødt cytomegalovirusinfeksjon | Infeksjon av mors cytomegalovirusForente stater
-
Universitätsklinikum Hamburg-EppendorfFullførtAkutt myeloid leukemi | Akutt lymfatisk leukemiTyskland
-
The Cleveland ClinicFullførtLeversviktForente stater
-
Neovii BiotechUniversity Medical Center FreiburgFullført
-
Henry Ford Health SystemMicrodermis CorporationFullførtHidradenitis SuppurativaForente stater
-
Rabin Medical CenterAvsluttetMotorisk svakhet i to eller fire lemmer | Skade i anterior spinal arterie (ASA) | Temperatur og overfladisk følelse | Urinretensjon eller tarmlidelseIsrael
-
European Society for Blood and Marrow TransplantationGenzyme, a Sanofi CompanyFullførtAplastisk anemiSveits, Storbritannia, Tyskland, Italia, Frankrike, Saudi-Arabia