Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Haploidentisk stamcelletransplantation til børn med erhvervet svær aplastisk anæmi

30. december 2012 opdateret af: Ho Joon Im, Asan Medical Center

Haploidentisk stamcelletransplantation med fast dosis af T-celler efter in vitro T-celle-depletering ved hjælp af CD3 monoklonalt antistof til børn med erhvervet svær aplastisk anæmi

Begrundelse: Fludarabin, cyclophosphamid, anti-thymocytglobulin og lavdosis total kropsbestråling (LD-TBI) kan inducere engraftmentet til at krydse den immunologiske barriere i forbindelse med HLA-haploidentisk allogen hæmatopoietisk celletransplantation. Derudover kan udtømning af CD3-celler bidrage til at forhindre udvikling af alvorlig akut graft versus host-sygdom (GVHD) ved haploidentisk transplantation.

Formål: Fase II-forsøg til at evaluere effektiviteten af ​​haploidentisk stamcelletransplantation med fast dosis af T-celler efter in vitro T-celle-depletering ved brug af CD3 monoklonalt antistof til børn med erhvervet svær aplastisk anæmi

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

10

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken, 138-736
        • Rekruttering
        • Asan Medical Center
        • Kontakt:
        • Underforsker:
          • Kyung Nam Koh, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 17 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af livstruende marvsvigt (alvorlig aplastisk anæmi) af ikke-malign ætiologi, der opfylder 2 af følgende kriterier:

    • Granulocyttal < 500/mm3,
    • Korrigeret retikulocyttal < 1 %,
    • Blodpladetal < 20.000/mm3
  • Intet HLA-identisk familiemedlem eller tæt matchet (8 af 8 HLA-locus match) ikke-relateret marvdonor tilgængelig
  • HLA-haploidentisk relateret donor tilgængelig

Ekskluderingskriterier:

  • Paroxysmal natlig hæmoglobinuri eller Fanconi anæmi
  • Klonale cytogenetiske abnormiteter eller myelodysplastiske syndromer
  • Aktive svampeinfektioner
  • HIV-positiv
  • Alvorlig sygdom, bortset fra aplastisk anæmi, som i høj grad ville begrænse sandsynligheden for overlevelse under transplantatproceduren
  • Gravid eller ammende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: HAPLO
Biologisk: anti-thymocyt globulin
Biologisk: filgrastim
Andre navne:
  • Begynder på dag 4 og fortsætter, indtil blodtallene kommer sig
Medicin: Fludarabin
40mg/M2 én gang daglig IV på dag -7 til -4
Medicin: Cyclofosfamid
60 mg/kg IV på dag-3 og -2
Stråling: Total kropsbestråling
200 cGy om dagen på D-5 & -4
Procedure: CD3-depleteret hæmatopoietisk celletransplantation
Immunogenetisk udtømning på CliniMACS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
At vurdere engraftment rate og overlevelse af haploidentisk stamcelletransplantation med fast dosis af T-celler efter in vitro T-celle-depletering ved brug af CD3 monoklonalt antistof til børn med erhvervet svær aplastisk anæmi
Tidsramme: 2 år efter transplantation
2 år efter transplantation

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere engraftment og graftsvigt
Tidsramme: 28 dage efter transplantation
Antal patienter, der ikke kunne transplantere inden for 28 dage
28 dage efter transplantation
At vurdere risikoen for akut GVHD
Tidsramme: 100 dage efter transplantation
Antal patienter med akut GVHD.
100 dage efter transplantation
At vurdere behandlingsrelateret dødelighed
Tidsramme: 100 dage efter transplantation
Antal dødsfald efter transplantation
100 dage efter transplantation
At estimere samlet overlevelse og fejlfri overlevelse
Tidsramme: 1 år efter transplantation
1 år efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Asan Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Ho Joon Im, MD, PhD, Asan Medical Center

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2012

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. december 2014

Studieafslutning (Forventet)

1. december 2015

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. december 2012

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

30. december 2012

Først opslået (Skøn)

3. januar 2013

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

3. januar 2013

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. december 2012

Sidst verificeret

1. december 2012

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AMCPHO-SCT1202

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Erhvervet aplastisk anæmi

Kliniske forsøg med anti-thymocyt globulin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bosnia & Herzegovina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner