- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT01759732
Trapianto di cellule staminali aploidentiche per bambini con grave anemia aplastica acquisita
Trapianto di cellule staminali aploidentiche con dose fissa di cellule T dopo deplezione di cellule T in vitro utilizzando anticorpi monoclonali CD3 per bambini con anemia aplastica grave acquisita
Razionale: la fludarabina, la ciclofosfamide, la globulina antitimocitaria e l'irradiazione corporea totale a basso dosaggio (LD-TBI) possono indurre l'attecchimento attraverso la barriera immunologica nel contesto del trapianto di cellule ematopoietiche allogeniche HLA-aploidentiche. Inoltre, l'esaurimento delle cellule CD3 può contribuire a prevenire lo sviluppo di una grave malattia acuta del trapianto contro l'ospite (GVHD) nel trapianto aploidentico.
Scopo: studi di fase II per valutare l'efficacia del trapianto di cellule staminali aploidentiche con dose fissa di cellule T dopo deplezione delle cellule T in vitro utilizzando l'anticorpo monoclonale CD3 per i bambini con grave anemia aplastica acquisita
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Tipo di studio
Iscrizione (Anticipato)
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Ho Joon Im, MD, PhD
- Numero di telefono: 82-2-3010-3371
- Email: hojim@amc.seoul.kr
Luoghi di studio
-
-
-
Seoul, Corea, Repubblica di, 138-736
- Reclutamento
- Asan Medical Center
-
Contatto:
- Ho Joon Im, MD, PhD
- Numero di telefono: 82-2-3010-3371
- Email: hojim@amc.seoul.kr
-
Sub-investigatore:
- Kyung Nam Koh, MD, PhD
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
Diagnosi di insufficienza midollare pericolosa per la vita (grave anemia aplastica) di eziologia non maligna che soddisfa 2 dei seguenti criteri:
- Conta dei granulociti < 500/mm3,
- Conta dei reticolociti corretta < 1%,
- Conta piastrinica < 20.000/mm3
- Nessun membro della famiglia HLA-identico o donatore di midollo non imparentato strettamente compatibile (8 su 8 HLA-locus match) disponibile
- Disponibile donatore HLA-aploidentico
Criteri di esclusione:
- Emoglobinuria parossistica notturna o anemia di Fanconi
- Anomalie citogenetiche clonali o sindromi mielodisplastiche
- Infezioni fungine attive
- HIV positivo
- Malattia grave diversa dall'anemia aplastica che limiterebbe gravemente la probabilità di sopravvivenza durante la procedura di innesto
- Incinta o allattamento
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
---|---|
Sperimentale: HAPLO
|
Altri nomi:
40 mg/m2 una volta al giorno EV nei giorni da -7 a -4
60 mg/kg EV nei giorni 3 e 2
200 cGy al giorno su D-5 e -4
Impoverimento immunogenetico su CliniMACS
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
---|---|
Per valutare il tasso di attecchimento e la sopravvivenza del trapianto di cellule staminali aploidentiche con dose fissa di cellule T dopo deplezione delle cellule T in vitro utilizzando l'anticorpo monoclonale CD3 per i bambini con grave anemia aplastica acquisita
Lasso di tempo: 2 anni dopo il trapianto
|
2 anni dopo il trapianto
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
---|---|---|
Per valutare l'attecchimento e il fallimento dell'innesto
Lasso di tempo: 28 giorni dopo il trapianto
|
Numero di pazienti che non sono riusciti ad attecchire entro 28 giorni
|
28 giorni dopo il trapianto
|
Stimare il rischio di GVHD acuta
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
|
Numero di pazienti con GVHD acuta.
|
100 giorni dopo il trapianto
|
Per valutare la mortalità correlata al trattamento
Lasso di tempo: 100 giorni dopo il trapianto
|
Numero di morti dopo il trapianto
|
100 giorni dopo il trapianto
|
Per stimare la sopravvivenza globale e la sopravvivenza libera da fallimento
Lasso di tempo: 1 anno dopo il trapianto
|
1 anno dopo il trapianto
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Ho Joon Im, MD, PhD, Asan Medical Center
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Burroughs LM, Woolfrey AE, Storer BE, Deeg HJ, Flowers ME, Martin PJ, Carpenter PA, Doney K, Appelbaum FR, Sanders JE, Storb R. Success of allogeneic marrow transplantation for children with severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Jul;158(1):120-8. doi: 10.1111/j.1365-2141.2012.09130.x. Epub 2012 Apr 26.
- Tolar J, Deeg HJ, Arai S, Horwitz M, Antin JH, McCarty JM, Adams RH, Ewell M, Leifer ES, Gersten ID, Carter SL, Horowitz MM, Nakamura R, Pulsipher MA, Difronzo NL, Confer DL, Eapen M, Anderlini P. Fludarabine-based conditioning for marrow transplantation from unrelated donors in severe aplastic anemia: early results of a cyclophosphamide dose deescalation study show life-threatening adverse events at predefined cyclophosphamide dose levels. Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Jul;18(7):1007-11. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.04.014. Epub 2012 Apr 27.
- Xu LP, Liu KY, Liu DH, Han W, Chen H, Chen YH, Zhang XH, Wang Y, Wang FR, Wang JZ, Huang XJ. A novel protocol for haploidentical hematopoietic SCT without in vitro T-cell depletion in the treatment of severe acquired aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2012 Dec;47(12):1507-12. doi: 10.1038/bmt.2012.79. Epub 2012 May 28.
- Koh KN, Im HJ, Kim BE, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation using CD3 or CD3/CD19 depletion and conditioning with fludarabine, cyclophosphamide and antithymocyte globulin for acquired severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(1):139-42. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08924.x. Epub 2011 Nov 5. No abstract available.
- Im HJ, Koh KN, Suh JK, Lee SW, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Refinement of treatment strategies in ex vivo T-cell-depleted haploidentical SCT for pediatric patients. Bone Marrow Transplant. 2015 Feb;50(2):225-31. doi: 10.1038/bmt.2014.232. Epub 2014 Oct 13.
Collegamenti utili
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Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
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Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
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Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie del midollo osseo
- Malattie ematologiche
- Disturbi da insufficienza del midollo osseo
- Anemia
- Anemia, aplastica
- Effetti fisiologici delle droghe
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Agenti antireumatici
- Agenti antineoplastici
- Agenti immunosoppressivi
- Fattori immunologici
- Agenti Antineoplastici, Alchilanti
- Agenti Alchilanti
- Agonisti mieloablativi
- Ciclofosfamide
- Fludarabina
- Siero antilinfocitario
Altri numeri di identificazione dello studio
- AMCPHO-SCT1202
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