Transplante de células-tronco haploidênticas para crianças com anemia aplástica grave adquirida
30 de dezembro de 2012 atualizado por: Ho Joon Im, Asan Medical Center
Transplante de células-tronco haploidênticas com dose fixa de células T após depleção de células T in vitro usando anticorpo monoclonal CD3 para crianças com anemia aplástica grave adquirida
Justificativa: Fludarabina, ciclofosfamida, globulina anti-timócito e irradiação corporal total de baixa dose (LD-TBI) podem induzir o enxerto a cruzar a barreira imunológica no cenário de transplante de células hematopoiéticas alogênicas haploidênticas de HLA. Além disso, a depleção de células CD3 pode contribuir para prevenir o desenvolvimento de doença aguda grave do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) em transplantes haploidênticos.
Objetivo: Ensaios de fase II para avaliar a eficácia do transplante de células-tronco haploidênticas com dose fixa de células T após a depleção de células T in vitro usando anticorpo monoclonal CD3 para crianças com anemia aplástica grave adquirida
Visão geral do estudo
Status
Desconhecido
Condições
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
10
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Seoul, Republica da Coréia, 138-736
- Recrutamento
- Asan Medical Center
-
Contato:
- Ho Joon Im, MD, PhD
- Número de telefone: 82-2-3010-3371
- E-mail: hojim@amc.seoul.kr
-
Subinvestigador:
- Kyung Nam Koh, MD, PhD
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Não mais velho que 17 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
Diagnóstico de insuficiência medular com risco de vida (anemia aplástica grave) de etiologia não maligna que atende a 2 dos seguintes critérios:
- Contagem de granulócitos < 500/mm3,
- Contagem corrigida de reticulócitos < 1%,
- Contagem de plaquetas < 20.000/mm3
- Nenhum membro da família idêntico ao HLA ou doador de medula não relacionado (8 de 8 HLA-locus compatível) disponível
- Doador relacionado com HLA-haploidêntico disponível
Critério de exclusão:
- Hemoglobinúria Paroxística Noturna ou Anemia de Fanconi
- Anormalidades citogenéticas clonais ou síndromes mielodisplásicas
- Infecções fúngicas ativas
- HIV positivo
- Doença grave, exceto anemia aplástica, que limitaria severamente a probabilidade de sobrevivência durante o procedimento de enxerto
- grávida ou amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Experimental: HAPLO
|
Outros nomes:
40mg/M2 uma vez ao dia IV nos dias -7 a -4
60 mg/kg IV no dia 3 e -2
200 cGy por dia em D-5 e -4
Depleção imunogenética em CliniMACS
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
|
Avaliar a taxa de enxerto e a sobrevivência do transplante de células-tronco haploidênticas com dose fixa de células T após a depleção de células T in vitro usando anticorpo monoclonal CD3 para crianças com anemia aplástica grave adquirida
Prazo: 2 anos após o transplante
|
2 anos após o transplante
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Para avaliar o enxerto e a falha do enxerto
Prazo: 28 dias após o transplante
|
Número de pacientes que falharam no enxerto em 28 dias
|
28 dias após o transplante
|
|
Para estimar o risco de DECH aguda
Prazo: 100 dias após o transplante
|
Número de pacientes com DECH aguda.
|
100 dias após o transplante
|
|
Para avaliar a mortalidade relacionada ao tratamento
Prazo: 100 dias após o transplante
|
Número de óbitos após transplante
|
100 dias após o transplante
|
|
Para estimar a sobrevida global e a sobrevida livre de falhas
Prazo: 1 ano após o transplante
|
1 ano após o transplante
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Ho Joon Im, MD, PhD, Asan Medical Center
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Publicações Gerais
- Burroughs LM, Woolfrey AE, Storer BE, Deeg HJ, Flowers ME, Martin PJ, Carpenter PA, Doney K, Appelbaum FR, Sanders JE, Storb R. Success of allogeneic marrow transplantation for children with severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Jul;158(1):120-8. doi: 10.1111/j.1365-2141.2012.09130.x. Epub 2012 Apr 26.
- Tolar J, Deeg HJ, Arai S, Horwitz M, Antin JH, McCarty JM, Adams RH, Ewell M, Leifer ES, Gersten ID, Carter SL, Horowitz MM, Nakamura R, Pulsipher MA, Difronzo NL, Confer DL, Eapen M, Anderlini P. Fludarabine-based conditioning for marrow transplantation from unrelated donors in severe aplastic anemia: early results of a cyclophosphamide dose deescalation study show life-threatening adverse events at predefined cyclophosphamide dose levels. Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Jul;18(7):1007-11. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.04.014. Epub 2012 Apr 27.
- Xu LP, Liu KY, Liu DH, Han W, Chen H, Chen YH, Zhang XH, Wang Y, Wang FR, Wang JZ, Huang XJ. A novel protocol for haploidentical hematopoietic SCT without in vitro T-cell depletion in the treatment of severe acquired aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2012 Dec;47(12):1507-12. doi: 10.1038/bmt.2012.79. Epub 2012 May 28.
- Koh KN, Im HJ, Kim BE, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation using CD3 or CD3/CD19 depletion and conditioning with fludarabine, cyclophosphamide and antithymocyte globulin for acquired severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(1):139-42. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08924.x. Epub 2011 Nov 5. No abstract available.
- Im HJ, Koh KN, Suh JK, Lee SW, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Refinement of treatment strategies in ex vivo T-cell-depleted haploidentical SCT for pediatric patients. Bone Marrow Transplant. 2015 Feb;50(2):225-31. doi: 10.1038/bmt.2014.232. Epub 2014 Oct 13.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de setembro de 2012
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de dezembro de 2014
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2015
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
30 de dezembro de 2012
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
30 de dezembro de 2012
Primeira postagem (Estimativa)
3 de janeiro de 2013
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
3 de janeiro de 2013
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
30 de dezembro de 2012
Última verificação
1 de dezembro de 2012
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças da Medula Óssea
- Doenças Hematológicas
- Distúrbios de Insuficiência da Medula Óssea
- Anemia
- Anemia Aplástica
- Efeitos Fisiológicos das Drogas
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Agentes Antirreumáticos
- Agentes Antineoplásicos
- Agentes imunossupressores
- Fatores imunológicos
- Agentes Antineoplásicos Alquilantes
- Agentes Alquilantes
- Agonistas Mieloablativos
- Ciclofosfamida
- Fludarabina
- Soro Antilinfócito
Outros números de identificação do estudo
- AMCPHO-SCT1202
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .