- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT01759732
Haploidentyczne przeszczepy komórek macierzystych u dzieci z nabytą ciężką niedokrwistością aplastyczną
Haploidentyczny przeszczep komórek macierzystych ze stałą dawką limfocytów T po wyczerpaniu limfocytów T in vitro z użyciem przeciwciała monoklonalnego CD3 u dzieci z nabytą ciężką niedokrwistością aplastyczną
Uzasadnienie: Fludarabina, cyklofosfamid, globulina antytymocytowa i napromieniowanie całego ciała małymi dawkami (LD-TBI) mogą indukować wszczepienie przekraczające barierę immunologiczną w przypadku przeszczepu allogenicznych komórek hematopoetycznych z haploidentycznymi HLA. Ponadto wyczerpanie komórek CD3 może przyczynić się do zapobiegania rozwojowi ciężkiej ostrej choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) w przeszczepach haploidentycznych.
Cel: Badania II fazy mające na celu ocenę skuteczności przeszczepu haploidentycznych komórek macierzystych stałą dawką limfocytów T po deplecji limfocytów T in vitro z użyciem przeciwciała monoklonalnego CD3 u dzieci z nabytą ciężką niedokrwistością aplastyczną
Przegląd badań
Status
Typ studiów
Zapisy (Oczekiwany)
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Ho Joon Im, MD, PhD
- Numer telefonu: 82-2-3010-3371
- E-mail: hojim@amc.seoul.kr
Lokalizacje studiów
-
-
-
Seoul, Republika Korei, 138-736
- Rekrutacyjny
- Asan Medical Center
-
Kontakt:
- Ho Joon Im, MD, PhD
- Numer telefonu: 82-2-3010-3371
- E-mail: hojim@amc.seoul.kr
-
Pod-śledczy:
- Kyung Nam Koh, MD, PhD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
Rozpoznanie zagrażającej życiu niewydolności szpiku (ciężkiej niedokrwistości aplastycznej) o etiologii niezłośliwej, spełniającej 2 z poniższych kryteriów:
- liczba granulocytów < 500/mm3,
- Skorygowana liczba retikulocytów < 1%,
- Liczba płytek krwi < 20 000/mm3
- Brak członka rodziny identycznego z HLA lub blisko dopasowanego (8 z 8 pasujących miejsc HLA) niespokrewnionego dawcy szpiku
- Dostępny dawca spokrewniony z HLA
Kryteria wyłączenia:
- Napadowa nocna hemoglobinuria lub niedokrwistość Fanconiego
- Klonalne nieprawidłowości cytogenetyczne lub zespoły mielodysplastyczne
- Aktywne infekcje grzybicze
- HIV pozytywny
- Ciężka choroba inna niż niedokrwistość aplastyczna, która poważnie ograniczałaby prawdopodobieństwo przeżycia podczas procedury przeszczepu
- W ciąży lub karmiące
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Eksperymentalny: HAPLO
|
Inne nazwy:
40mg/M2 raz dziennie IV w dniach od -7 do -4
60 mg/kg IV w dniu 3 i -2
200 cGy dziennie na D-5 i -4
Wyczerpanie immunogenetyczne na CliniMACS
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
---|---|
Ocena częstości wszczepienia i przeżywalności przeszczepu haploidentycznych komórek macierzystych ze stałą dawką limfocytów T po wyczerpaniu limfocytów T in vitro z użyciem przeciwciała monoklonalnego CD3 u dzieci z nabytą ciężką niedokrwistością aplastyczną
Ramy czasowe: 2 lata po przeszczepie
|
2 lata po przeszczepie
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Aby ocenić wszczepienie i niepowodzenie przeszczepu
Ramy czasowe: 28 dni po przeszczepie
|
Liczba pacjentów, u których nie udało się wszczepić w ciągu 28 dni
|
28 dni po przeszczepie
|
Aby oszacować ryzyko ostrej GVHD
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
|
Liczba pacjentów z ostrą GVHD.
|
100 dni po przeszczepie
|
Aby ocenić śmiertelność związaną z leczeniem
Ramy czasowe: 100 dni po przeszczepie
|
Liczba zgonów po transplantacji
|
100 dni po przeszczepie
|
Aby oszacować całkowite przeżycie i przeżycie wolne od niepowodzeń
Ramy czasowe: 1 rok po przeszczepie
|
1 rok po przeszczepie
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Ho Joon Im, MD, PhD, Asan Medical Center
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Burroughs LM, Woolfrey AE, Storer BE, Deeg HJ, Flowers ME, Martin PJ, Carpenter PA, Doney K, Appelbaum FR, Sanders JE, Storb R. Success of allogeneic marrow transplantation for children with severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Jul;158(1):120-8. doi: 10.1111/j.1365-2141.2012.09130.x. Epub 2012 Apr 26.
- Tolar J, Deeg HJ, Arai S, Horwitz M, Antin JH, McCarty JM, Adams RH, Ewell M, Leifer ES, Gersten ID, Carter SL, Horowitz MM, Nakamura R, Pulsipher MA, Difronzo NL, Confer DL, Eapen M, Anderlini P. Fludarabine-based conditioning for marrow transplantation from unrelated donors in severe aplastic anemia: early results of a cyclophosphamide dose deescalation study show life-threatening adverse events at predefined cyclophosphamide dose levels. Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Jul;18(7):1007-11. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.04.014. Epub 2012 Apr 27.
- Xu LP, Liu KY, Liu DH, Han W, Chen H, Chen YH, Zhang XH, Wang Y, Wang FR, Wang JZ, Huang XJ. A novel protocol for haploidentical hematopoietic SCT without in vitro T-cell depletion in the treatment of severe acquired aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2012 Dec;47(12):1507-12. doi: 10.1038/bmt.2012.79. Epub 2012 May 28.
- Koh KN, Im HJ, Kim BE, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation using CD3 or CD3/CD19 depletion and conditioning with fludarabine, cyclophosphamide and antithymocyte globulin for acquired severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(1):139-42. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08924.x. Epub 2011 Nov 5. No abstract available.
- Im HJ, Koh KN, Suh JK, Lee SW, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Refinement of treatment strategies in ex vivo T-cell-depleted haploidentical SCT for pediatric patients. Bone Marrow Transplant. 2015 Feb;50(2):225-31. doi: 10.1038/bmt.2014.232. Epub 2014 Oct 13.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby szpiku kostnego
- Choroby hematologiczne
- Zaburzenia niewydolności szpiku kostnego
- Niedokrwistość
- Niedokrwistość, aplastyczna
- Fizjologiczne skutki leków
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Środki przeciwreumatyczne
- Środki przeciwnowotworowe
- Środki immunosupresyjne
- Czynniki immunologiczne
- Środki przeciwnowotworowe, alkilujące
- Środki alkilujące
- Agoniści mieloablacyjni
- Cyklofosfamid
- Fludarabina
- Serum antylimfocytarne
Inne numery identyfikacyjne badania
- AMCPHO-SCT1202
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Nabyta niedokrwistość aplastyczna
-
UCSF Benioff Children's Hospital OaklandNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... i inni współpracownicyZakończonyAnemia sierpowata | Talasemia | Anemia Diamonda-BlackfanaZjednoczone Królestwo, Stany Zjednoczone, Niemcy
-
Stanford UniversityUniversity of Alabama at Birmingham; University of MinnesotaZakończonyAnemia sierpowata | Talasemia | Anemia Diamonda-BlackfanaStany Zjednoczone
-
Jason WilsonRekrutacyjny
-
Amy TangPfizerRekrutacyjnyAnemia sierpowata u dzieciStany Zjednoczone
-
Global Health Uganda LTDEunice Kennedy Shriver National Institute of Child Health and Human Development... i inni współpracownicyAktywny, nie rekrutujący
-
Al-Neelain UniversityUniversity of KhartoumNieznany
-
Centre Hospitalier Intercommunal CreteilRekrutacyjnyAnemia sierpowatokrwinkowa nr z kryzysemFrancja
-
Brown UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI); NovartisRekrutacyjnyAnemia sierpowata | Anemia sierpowata u dzieciAngola
-
Paul SzabolcsRekrutacyjnyAnemia sierpowata | Anemia diamentowo-czarnego wachlarza | Beta-talasemia MajorStany Zjednoczone
-
UCSF Benioff Children's Hospital OaklandNational Institute of Diabetes and Digestive and Kidney Diseases (NIDDK); Medical... i inni współpracownicyZakończonyAnemia sierpowata | Talasemia | Anemia Diamonda-BlackfanaStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Niemcy
Badania kliniczne na globulina antytymocytarna
-
BioMérieuxZakończonyMalaria | Denga | ChikungunyaBurkina Faso, Wybrzeże Kości Słoniowej
-
University Hospital, BordeauxZakończonyCOVID-19 | Choroby nerwowo-mięśniowe | AmiotrofiaFrancja
-
Kite, A Gilead CompanyArcellx, Inc.RekrutacyjnyNawracający i oporny na leczenie szpiczak mnogiStany Zjednoczone
-
Kamada, Ltd.Zakończony
-
Johns Hopkins Bloomberg School of Public HealthUnited States Department of Defense; Naval Medical Research CenterZakończony
-
Hamilton Health Sciences CorporationMcMaster University; BSN Medical IncZakończonyŻylna choroba zakrzepowo-zatorowaKanada
-
Green Cross CorporationZakończonyMałopłytkowość immunologicznaRepublika Korei
-
National Cancer Institute (NCI)ZakończonyBiałaczka | Chłoniak z komórek B | Chłoniak nieziarniczy | WSZYSTKO | Chłoniak z dużych komórekStany Zjednoczone
-
SandozZakończony
-
National Eye Institute (NEI)The Emmes Company, LLCZakończonyImmunosupresja | Zapalenie przedniego odcinka błony naczyniowej oka | Zapalenie stawów, młodzieńcze idiopatyczne | Zapalenie tęczówkiStany Zjednoczone