Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Haploidentisk stamcellstransplantation för barn med förvärvad svår aplastisk anemi

30 december 2012 uppdaterad av: Ho Joon Im, Asan Medical Center

Haploidentisk stamcellstransplantation med fast dos av T-celler efter in vitro T-cellutarmning med användning av monoklonala CD3-antikroppar för barn med förvärvad svår aplastisk anemi

Motivering: Fludarabin, cyklofosfamid, anti-tymocytglobulin och lågdosbestrålning av hela kroppen (LD-TBI) kan inducera engraftmentet över den immunologiska barriären vid HLA-haploidentisk allogen hematopoetisk celltransplantation. Dessutom kan utarmning av CD3-celler bidra till att förhindra utveckling av allvarlig akut transplantat-mot-värdsjukdom (GVHD) vid haploidentisk transplantation.

Syfte: Fas II-studier för att utvärdera effektiviteten av haploidentisk stamcellstransplantation med fast dos av T-celler efter in vitro T-cellutarmning med CD3 monoklonal antikropp för barn med förvärvad svår aplastisk anemi

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

10

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av, 138-736
        • Rekrytering
        • Asan Medical Center
        • Kontakt:
        • Underutredare:
          • Kyung Nam Koh, MD, PhD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

Inte äldre än 17 år (Barn, Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Diagnos av livshotande märgsvikt (svår aplastisk anemi) av icke-malign etiologi som uppfyller 2 av följande kriterier:

    • Granulocytantal < 500/mm3,
    • Korrigerat retikulocytantal < 1 %,
    • Trombocytantal < 20 000/mm3
  • Ingen HLA-identisk familjemedlem eller nära matchad (8 av 8 HLA-locus matchar) icke-relaterad märgdonator tillgänglig
  • HLA-haploidentisk relaterad donator tillgänglig

Exklusions kriterier:

  • Paroxysmal nattlig hemoglobinuri eller Fanconi-anemi
  • Klonala cytogenetiska abnormiteter eller myelodysplastiska syndrom
  • Aktiva svampinfektioner
  • Hivpositiv
  • Allvarlig sjukdom annan än aplastisk anemi som allvarligt skulle begränsa sannolikheten för överlevnad under transplantatet
  • Gravid eller ammande

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: HAPLO
Biologisk: anti-tymocytglobulin
Biologisk: filgrastim
Andra namn:
  • Börjar på dag 4 och fortsätter tills blodvärdena återhämtar sig
Läkemedel: Fludarabin
40 mg/M2 en gång dagligen IV på dagarna -7 till -4
Läkemedel: Cyklofosfamid
60 mg/kg IV på dag-3 och -2
Strålning: Hela kroppens bestrålning
200 cGy per dag på D-5 & -4
Procedur: CD3-utarmad hematopoetisk celltransplantation
Immunogenetisk utarmning på CliniMACS

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
För att bedöma engraftment rate och överlevnad av haploidentisk stamcellstransplantation med fast dos av T-celler efter in vitro T-cellutarmning med användning av CD3 monoklonal antikropp för barn med förvärvad svår aplastisk anemi
Tidsram: 2 år efter transplantation
2 år efter transplantation

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
För att bedöma engraftment och transplantatfel
Tidsram: 28 dagar efter transplantation
Antal patienter som misslyckades med att transplantera med 28 dagar
28 dagar efter transplantation
För att uppskatta risken för akut GVHD
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
Antal patienter med akut GVHD.
100 dagar efter transplantation
Att bedöma behandlingsrelaterad dödlighet
Tidsram: 100 dagar efter transplantation
Antal dödsfall efter transplantation
100 dagar efter transplantation
Att uppskatta total överlevnad och felfri överlevnad
Tidsram: 1 år efter transplantation
1 år efter transplantation

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Asan Medical Center

Utredare

  • Huvudutredare: Ho Joon Im, MD, PhD, Asan Medical Center

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 september 2012

Primärt slutförande (Förväntat)

1 december 2014

Avslutad studie (Förväntat)

1 december 2015

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 december 2012

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

30 december 2012

Första postat (Uppskatta)

3 januari 2013

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

3 januari 2013

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

30 december 2012

Senast verifierad

1 december 2012

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AMCPHO-SCT1202

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera