- ICH GCP
- Реестр клинических исследований США
- Клиническое испытание NCT01759732
Гаплоидентичная трансплантация стволовых клеток у детей с приобретенной тяжелой апластической анемией
Гаплоидентичная трансплантация стволовых клеток с фиксированной дозой Т-клеток после истощения Т-клеток in vitro с использованием моноклональных антител к CD3 у детей с приобретенной тяжелой апластической анемией
Обоснование: флударабин, циклофосфамид, антитимоцитарный глобулин и низкодозовое облучение всего тела (LD-TBI) могут вызывать приживление трансплантата через иммунологический барьер в условиях трансплантации HLA-гаплоидентичных аллогенных гемопоэтических клеток. Кроме того, истощение клеток CD3 может способствовать предотвращению развития тяжелой острой реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) при гаплоидентичной трансплантации.
Цель: испытания фазы II для оценки эффективности гаплоидентичной трансплантации стволовых клеток с фиксированной дозой Т-клеток после истощения Т-клеток in vitro с использованием моноклонального антитела к CD3 у детей с приобретенной тяжелой апластической анемией.
Обзор исследования
Статус
Тип исследования
Регистрация (Ожидаемый)
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
Контакты исследования
- Имя: Ho Joon Im, MD, PhD
- Номер телефона: 82-2-3010-3371
- Электронная почта: hojim@amc.seoul.kr
Места учебы
-
-
-
Seoul, Корея, Республика, 138-736
- Рекрутинг
- Asan Medical Center
-
Контакт:
- Ho Joon Im, MD, PhD
- Номер телефона: 82-2-3010-3371
- Электронная почта: hojim@amc.seoul.kr
-
Младший исследователь:
- Kyung Nam Koh, MD, PhD
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Полы, имеющие право на обучение
Описание
Критерии включения:
Диагноз опасной для жизни недостаточности костного мозга (тяжелой апластической анемии) доброкачественной этиологии, отвечающей 2 из следующих критериев:
- Количество гранулоцитов < 500/мм3,
- Скорректированное количество ретикулоцитов < 1%,
- Количество тромбоцитов < 20 000/мм3
- Отсутствуют HLA-идентичные члены семьи или близкие (8 из 8 HLA-локусов) неродственные доноры костного мозга.
- Доступен HLA-гаплоидентичный родственный донор
Критерий исключения:
- Пароксизмальная ночная гемоглобинурия или анемия Фанкони
- Клональные цитогенетические аномалии или миелодиспластические синдромы
- Активные грибковые инфекции
- ВИЧ положительный
- Тяжелое заболевание, отличное от апластической анемии, которое серьезно ограничивает вероятность выживания во время процедуры трансплантации.
- Беременные или кормящие
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
---|---|
Экспериментальный: ГАПЛО
|
Другие имена:
40 мг/м2 один раз в день в/в в дни от -7 до -4
60 мг/кг внутривенно в день-3 и -2
200 сГр в день на D-5 и -4
Иммуногенетическое истощение на CliniMACS
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
---|---|
Оценить скорость приживления и выживаемость гаплоидентичной трансплантации стволовых клеток с фиксированной дозой Т-клеток после истощения Т-клеток in vitro с использованием моноклональных антител к CD3 у детей с приобретенной тяжелой апластической анемией.
Временное ограничение: 2 года после трансплантации
|
2 года после трансплантации
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
---|---|---|
Для оценки приживления и отторжения трансплантата
Временное ограничение: 28 дней после трансплантации
|
Количество пациентов, которым не удалось приживиться к 28 дню
|
28 дней после трансплантации
|
Для оценки риска острой РТПХ
Временное ограничение: 100 дней после трансплантации
|
Количество больных острой РТПХ.
|
100 дней после трансплантации
|
Для оценки смертности, связанной с лечением
Временное ограничение: 100 дней после трансплантации
|
Количество смертей после трансплантации
|
100 дней после трансплантации
|
Для оценки общей выживаемости и безотказной выживаемости
Временное ограничение: 1 год после трансплантации
|
1 год после трансплантации
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Ho Joon Im, MD, PhD, Asan Medical Center
Публикации и полезные ссылки
Общие публикации
- Burroughs LM, Woolfrey AE, Storer BE, Deeg HJ, Flowers ME, Martin PJ, Carpenter PA, Doney K, Appelbaum FR, Sanders JE, Storb R. Success of allogeneic marrow transplantation for children with severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Jul;158(1):120-8. doi: 10.1111/j.1365-2141.2012.09130.x. Epub 2012 Apr 26.
- Tolar J, Deeg HJ, Arai S, Horwitz M, Antin JH, McCarty JM, Adams RH, Ewell M, Leifer ES, Gersten ID, Carter SL, Horowitz MM, Nakamura R, Pulsipher MA, Difronzo NL, Confer DL, Eapen M, Anderlini P. Fludarabine-based conditioning for marrow transplantation from unrelated donors in severe aplastic anemia: early results of a cyclophosphamide dose deescalation study show life-threatening adverse events at predefined cyclophosphamide dose levels. Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Jul;18(7):1007-11. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.04.014. Epub 2012 Apr 27.
- Xu LP, Liu KY, Liu DH, Han W, Chen H, Chen YH, Zhang XH, Wang Y, Wang FR, Wang JZ, Huang XJ. A novel protocol for haploidentical hematopoietic SCT without in vitro T-cell depletion in the treatment of severe acquired aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2012 Dec;47(12):1507-12. doi: 10.1038/bmt.2012.79. Epub 2012 May 28.
- Koh KN, Im HJ, Kim BE, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation using CD3 or CD3/CD19 depletion and conditioning with fludarabine, cyclophosphamide and antithymocyte globulin for acquired severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(1):139-42. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08924.x. Epub 2011 Nov 5. No abstract available.
- Im HJ, Koh KN, Suh JK, Lee SW, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Refinement of treatment strategies in ex vivo T-cell-depleted haploidentical SCT for pediatric patients. Bone Marrow Transplant. 2015 Feb;50(2):225-31. doi: 10.1038/bmt.2014.232. Epub 2014 Oct 13.
Полезные ссылки
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования
Первичное завершение (Ожидаемый)
Завершение исследования (Ожидаемый)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Оценивать)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания костного мозга
- Гематологические заболевания
- Заболевания костного мозга
- Анемия
- Анемия, апластическая
- Физиологические эффекты лекарств
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Противоревматические агенты
- Противоопухолевые агенты
- Иммунодепрессанты
- Иммунологические факторы
- Противоопухолевые агенты, алкилирующие
- Алкилирующие агенты
- Миелоаблативные агонисты
- Циклофосфамид
- Флударабин
- Антилимфоцитарная сыворотка
Другие идентификационные номера исследования
- AMCPHO-SCT1202
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .
Клинические исследования антитимоцитарный глобулин
-
BioMérieuxЗавершенныйМалярия | Денге | ЧикунгуньяБуркина-Фасо, Берег Слоновой Кости
-
Abramson Cancer Center at Penn MedicineXencor, Inc.Активный, не рекрутирующий
-
Peking University Third HospitalРекрутингПролиферативная диабетическая ретинопатияКитай
-
Texas Tech UniversityЗавершенныйТяжелое ожирениеСоединенные Штаты
-
Kingman Regional Medical CenterЗавершенный
-
Universitaire Ziekenhuizen KU LeuvenЗавершенныйПользователь протеза нижней челюстиБельгия
-
Green Cross CorporationЗавершенныйИммунная тромбоцитопенияКорея, Республика
-
Barbara Ann Karmanos Cancer InstituteNational Cancer Institute (NCI)ЗавершенныйКастрационно-резистентная карцинома простаты | Прогрессирование ПСА | Стадия IV Аденокарцинома простаты AJCC v7 | Кастрационные уровни тестостерона | Карцинома предстательной железы с метастазами в костиСоединенные Штаты
-
Abbott Transfusion MedicineЗавершенный
-
National Cancer Institute (NCI)Завершенный