获得性重度再生障碍性贫血患儿的半相合干细胞移植
2012年12月30日 更新者：Ho Joon Im、Asan Medical Center
使用 CD3 单克隆抗体进行体外 T 细胞耗竭后固定剂量 T 细胞的半相合干细胞移植治疗获得性重度再生障碍性贫血患儿
理由：氟达拉滨、环磷酰胺、抗胸腺细胞球蛋白和低剂量全身照射 (LD-TBI) 可能会在 HLA-半相合同种异体造血细胞移植的情况下诱导植入穿过免疫屏障。 此外，CD3 细胞的耗竭可能有助于防止在半相合移植中发生严重的急性移植物抗宿主病 (GVHD)。
目的：II 期试验评估在使用 CD3 单克隆抗体体外清除 T 细胞后固定剂量 T 细胞半相合干细胞移植治疗儿童获得性重度再生障碍性贫血的疗效
研究概览
研究类型
介入性
注册 (预期的)
10
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
-
Seoul、大韩民国、138-736
- 招聘中
- Asan Medical Center
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接触：
- Ho Joon Im, MD, PhD
- 电话号码：82-2-3010-3371
- 邮箱：hojim@amc.seoul.kr
-
副研究员：
- Kyung Nam Koh, MD, PhD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
不超过 17年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
非恶性病因的危及生命的骨髓衰竭（重度再生障碍性贫血）的诊断符合以下标准中的 2 条：
- 粒细胞计数 < 500/mm3，
- 校正后的网织红细胞计数 < 1%，
- 血小板计数 < 20,000/mm3
- 没有 HLA 相同的家庭成员或密切匹配（8 个 HLA 位点匹配中的 8 个）无关的骨髓供体可用
- 可提供 HLA 半相合相关供体
排除标准：
- 阵发性睡眠性血红蛋白尿或范可尼贫血
- 克隆细胞遗传学异常或骨髓增生异常综合征
- 活动性真菌感染
- 艾滋病毒阳性
- 再生障碍性贫血以外的严重疾病会严重限制移植手术期间的存活概率
- 怀孕或哺乳
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：合波罗
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其他名称：
40mg/M2 每天一次，第 -7 至 -4 天静脉注射
第 3 天和第 -2 天 60 mg/kg IV
D-5 和 -4 每天 200 cGy
CliniMACS 上的免疫遗传学耗竭
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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评估使用 CD3 单克隆抗体体外耗竭 T 细胞后固定剂量 T 细胞半相合干细胞移植对获得性重度再生障碍性贫血患儿的植入率和存活率
大体时间：移植后2年
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移植后2年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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评估植入和移植失败
大体时间：移植后28天
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到 28 天未能植入的患者人数
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移植后28天
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评估急性 GVHD 的风险
大体时间：移植后100天
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急性 GVHD 患者人数。
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移植后100天
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评估治疗相关死亡率
大体时间：移植后100天
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移植后死亡人数
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移植后100天
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估计总生存期和无失败生存期
大体时间：移植后 1 年
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移植后 1 年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Ho Joon Im, MD, PhD、Asan Medical Center
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
- Burroughs LM, Woolfrey AE, Storer BE, Deeg HJ, Flowers ME, Martin PJ, Carpenter PA, Doney K, Appelbaum FR, Sanders JE, Storb R. Success of allogeneic marrow transplantation for children with severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Jul;158(1):120-8. doi: 10.1111/j.1365-2141.2012.09130.x. Epub 2012 Apr 26.
- Tolar J, Deeg HJ, Arai S, Horwitz M, Antin JH, McCarty JM, Adams RH, Ewell M, Leifer ES, Gersten ID, Carter SL, Horowitz MM, Nakamura R, Pulsipher MA, Difronzo NL, Confer DL, Eapen M, Anderlini P. Fludarabine-based conditioning for marrow transplantation from unrelated donors in severe aplastic anemia: early results of a cyclophosphamide dose deescalation study show life-threatening adverse events at predefined cyclophosphamide dose levels. Biol Blood Marrow Transplant. 2012 Jul;18(7):1007-11. doi: 10.1016/j.bbmt.2012.04.014. Epub 2012 Apr 27.
- Xu LP, Liu KY, Liu DH, Han W, Chen H, Chen YH, Zhang XH, Wang Y, Wang FR, Wang JZ, Huang XJ. A novel protocol for haploidentical hematopoietic SCT without in vitro T-cell depletion in the treatment of severe acquired aplastic anemia. Bone Marrow Transplant. 2012 Dec;47(12):1507-12. doi: 10.1038/bmt.2012.79. Epub 2012 May 28.
- Koh KN, Im HJ, Kim BE, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Haploidentical haematopoietic stem cell transplantation using CD3 or CD3/CD19 depletion and conditioning with fludarabine, cyclophosphamide and antithymocyte globulin for acquired severe aplastic anaemia. Br J Haematol. 2012 Apr;157(1):139-42. doi: 10.1111/j.1365-2141.2011.08924.x. Epub 2011 Nov 5. No abstract available.
- Im HJ, Koh KN, Suh JK, Lee SW, Choi ES, Jang S, Kwon SW, Park CJ, Seo JJ. Refinement of treatment strategies in ex vivo T-cell-depleted haploidentical SCT for pediatric patients. Bone Marrow Transplant. 2015 Feb;50(2):225-31. doi: 10.1038/bmt.2014.232. Epub 2014 Oct 13.
有用的网址
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2012年9月1日
初级完成 (预期的)
2014年12月1日
研究完成 (预期的)
2015年12月1日
研究注册日期
首次提交
2012年12月30日
首先提交符合 QC 标准的
2012年12月30日
首次发布 (估计)
2013年1月3日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2013年1月3日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2012年12月30日
最后验证
2012年12月1日
更多信息
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