Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Haplo-identieke stamceltransplantatie voor kinderen met verworven ernstige aplastische anemie

30 december 2012 bijgewerkt door: Ho Joon Im, Asan Medical Center

Haplo-identieke stamceltransplantatie met vaste dosis T-cellen na in vitro T-celdepletie met CD3-monoklonaal antilichaam voor kinderen met verworven ernstige aplastische anemie

Rationale: Fludarabine, cyclofosfamide, anti-thymocytglobuline en lage dosis totale lichaamsbestraling (LD-TBI) kunnen de implantatie over de immunologische barrière induceren in de setting van HLA-haplo-identieke allogene hematopoëtische celtransplantatie. Bovendien kan uitputting van CD3-cellen bijdragen aan het voorkomen van de ontwikkeling van ernstige acute graft-versus-host-ziekte (GVHD) bij haplo-identieke transplantatie.

Doel: Fase II-onderzoeken om de werkzaamheid te evalueren van haplo-identieke stamceltransplantatie met een vaste dosis T-cellen na in vitro T-celdepletie met behulp van CD3 monoklonaal antilichaam voor kinderen met verworven ernstige aplastische anemie

Studie Overzicht

Toestand

Onbekend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

10

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Korea, republiek van
      • Seoul, Korea, republiek van, 138-736
        • Werving
        • Asan Medical Center
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Kyung Nam Koh, MD, PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 17 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Diagnose van levensbedreigend beenmergfalen (ernstige aplastische anemie) van niet-kwaadaardige etiologie die voldoet aan 2 van de volgende criteria:

    • Aantal granulocyten < 500/mm3,
    • Gecorrigeerd aantal reticulocyten < 1%,
    • Aantal bloedplaatjes < 20.000/mm3
  • Geen HLA-identiek familielid of nauw verwante (8 van de 8 HLA-locus-overeenkomst) niet-verwante mergdonor beschikbaar
  • HLA-haploidentieke verwante donor beschikbaar

Uitsluitingscriteria:

  • Paroxysmale nachtelijke hemoglobinurie of Fanconi-anemie
  • Klonale cytogenetische afwijkingen of myelodysplastische syndromen
  • Actieve schimmelinfecties
  • Hiv-positief
  • Ernstige ziekte anders dan aplastische anemie die de overlevingskans tijdens de transplantatieprocedure ernstig zou beperken
  • Zwanger of borstvoeding

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: HAPLO
Biologisch: anti-thymocyt globuline
Biologisch: filgrastim
Andere namen:
  • Beginnend op dag 4 en doorgaand tot het bloedbeeld zich herstelt
Geneesmiddel: Fludarabine
40 mg/M2 eenmaal daags IV op dag -7 tot -4
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
60 mg/kg IV op dag 3 en dag 2
Straling: Totale lichaamsbestraling
200 cGy per dag op D-5 & -4
Procedure: CD3-verarmde hematopoietische celtransplantatie
Immunogenetische uitputting op CliniMACS

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Om het transplantatiepercentage en de overleving van haplo-identieke stamceltransplantatie met een vaste dosis T-cellen na in vitro T-celdepletie te beoordelen met behulp van CD3 monoklonaal antilichaam voor kinderen met verworven ernstige aplastische anemie
Tijdsspanne: 2 jaar na transplantatie
2 jaar na transplantatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Om implantatie en transplantaatfalen te beoordelen
Tijdsspanne: 28 dagen na transplantatie
Aantal patiënten dat na 28 dagen niet kon implanteren
28 dagen na transplantatie
Om het risico op acute GVHD in te schatten
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
Aantal patiënten met acute GVHD.
100 dagen na transplantatie
Om behandelingsgerelateerde mortaliteit te beoordelen
Tijdsspanne: 100 dagen na transplantatie
Aantal sterfgevallen na transplantatie
100 dagen na transplantatie
Om de totale overleving en de faalvrije overleving te schatten
Tijdsspanne: 1 jaar na transplantatie
1 jaar na transplantatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Asan Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Ho Joon Im, MD, PhD, Asan Medical Center

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2012

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 december 2014

Studie voltooiing (Verwacht)

1 december 2015

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 december 2012

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

30 december 2012

Eerst geplaatst (Schatting)

3 januari 2013

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

3 januari 2013

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 december 2012

Laatst geverifieerd

1 december 2012

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AMCPHO-SCT1202

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren