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TSCにおけるてんかんに対する潜在的な脳波バイオマーカーと抗てんかん戦略

2019年4月9日 更新者：Martina Bebin、University of Alabama at Birmingham
乳児期のEEGが、近い将来乳児けいれん/てんかんを発症するTSC患者を特定するための信頼できるバイオマーカーであり、したがって抗てんかん薬の治験の適切な候補であるかどうかを判断する。 すべての TSC 患者がてんかんを発症するわけではないため、てんかんになる運命にある患者を予測し、抗てんかん薬の治験に最も適した TSC 患者を特定できるバイオマーカーがあれば有用です。 最近の研究では、乳児けいれんの発症前に異常なEEGを有するTSC患者をビガバトリンで治療すると、神経学的転帰が改善する可能性があることが示唆されているが、将来のてんかんの信頼できるバイオマーカーとしてのEEGの使用は厳密には検証されていない。 この特定の目的では、生後 1 年間の TSC 患者における乳児けいれんまたはてんかんの将来の発症を予測する際の EEG の信頼性をテストします。

調査の概要

状態

完了

条件

詳細な説明

てんかんに対する現在の治療アプローチは、主に発作を抑制する対症療法を指しますが、てんかんを予防したり、病気の進行を修正したりすることは実証されていません。 近年、てんかんの基礎科学者や臨床医は、疾患修飾療法または「抗てんかん」療法の開発に多大な関心と努力を払ってきました。 しかし、これらの取り組みは、いくつかの重大な制限によって妨げられています。1) 予防的アプローチが実行可能かつ正当である適切な高リスク患者集団を特定することが難しいこと、2) 抗てんかん特性を持つ適切な薬剤標的が存在しないこと。 結節性硬化症複合体（TSC）は、てんかんの最も一般的な遺伝的原因の 1 つであり、TSC 患者のサブセットは、いくつかの理由から、抗てんかん誘発アプローチの対象となる合理的で実行可能な集団である可能性があります。 まず第一に、一部の患者は、非神経学的所見により、てんかん発症前の若い年齢で TSC と診断されます。したがって、これらの患者を特定し、てんかん誘発の初期段階で潜在的な抗てんかん治療を開始することが可能です。 第二に、これらの患者は、将来、予後不良で特に重篤なタイプの小児てんかんである乳児けいれん（約35%）を含むてんかん（約80%）を発症するリスクが高いため、潜在的な副作用を伴う治療を開始することになります。 TSC患者においては、発症前の段階での治療が正当化される可能性が高い。 最後に、TSC の病態生理学における mTOR 経路の同定は、前臨床動物実験ですでに裏付けられているように、mTOR 阻害剤が TSC において抗てんかん特性を有する可能性があることを示唆しています。したがって、合理的な機構に基づいた治療法が潜在的にすでに存在しており、容易にテストすることができます。 TSC患者において。 しかし、mTOR 阻害剤には、慢性的な免疫抑制や学習、成長、発達に対する理論的影響など、特に幼児期に重大なリスクや副作用が存在する可能性があります。 したがって、TSC患者で抗てんかん薬の治験を開始する前に、mTOR阻害剤の有効性を最大化し、副作用を最小限に抑えるために、選択基準と治療パラダイムを最適化するためのさらなる証拠を入手することが有益であると考えられます。

この臨床試験の目的は、乳児期のEEGが、近い将来乳児けいれん/てんかんを発症するTSC患者を特定するための信頼できるバイオマーカーであり、抗てんかん薬の臨床試験の適切な候補であるかどうかを判断することです。

研究の種類

観察的

入学 (予想される)

40

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Alabama
      • Birmingham、Alabama、アメリカ、35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Houston、Texas、アメリカ、77030
        • University of Texas in Houston

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1日～6ヶ月 (子)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

研究登録時に発作がなく、TSCの遺伝的または臨床的診断基準（標準治療として決定）を満たしている乳児。親や家族の保護者の健康状態が不明である

説明

包含基準:

コホート1

  • 生後6か月未満。研究登録時には発作はありません。 TSC（結節性硬化症）の遺伝的または臨床的診断基準を満たしており、後者は身体検査、神経画像検査、心エコー図などの診断評価のための現在の推奨事項に基づいています。

コホート 2

  • 乳児の親または家族の保護者

除外基準:

コホート1

  • 生後6か月以上。発作および/または乳児けいれんの病歴;研究登録前にビガバトリンまたは抗てんかん薬またはmTOR阻害剤を投与されている患者 コホート2
  • 親や家族の保護者ではない

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：コホート
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
TSCのdxを持つ発作のない乳児
研究登録時に発作がなく、TSCの遺伝的または臨床的診断基準を満たしている乳児
コホート 1 の両親または家族後見人
研究登録時に発作がなく、TSCの遺伝的または臨床的診断基準を満たしている乳児の親または家族の保護者。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
結節性硬化症の乳児におけるてんかん発症の予測因子としての脳波バイオマーカーの同定
時間枠：3年
身体/神経学的検査、ビデオEEG、発達評価、子供と親/保護者からの採血、発作日記。
3年

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

University of Alabama at Birmingham

協力者

The University of Texas Health Science Center, Houston
University of California, Los Angeles
Boston Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

捜査官

  • 主任研究者：Martina Bebin, MD、University of Alabama at Birmingham

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始

2012年9月1日

一次修了 (実際)

2016年12月1日

研究の完了 (実際)

2018年12月1日

試験登録日

最初に提出

2013年1月7日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年1月10日

最初の投稿 (見積もり)

2013年1月14日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2019年4月11日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2019年4月9日

最終確認日

2019年4月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • 1P20NS080199-01 (米国 NIH グラント/契約)

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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