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TSC 간질에 대한 잠재적 EEG 바이오마커 및 항간질 전략

2019년 4월 9일 업데이트: Martina Bebin, University of Alabama at Birmingham
유아기 동안의 EEG가 가까운 장래에 영아 경련/간질을 발병할 TSC 환자를 식별하기 위한 신뢰할 수 있는 바이오마커인지 여부를 결정하고 따라서 항간질 유발 약물 시험에 적합한 후보입니다. 모든 TSC 환자가 간질로 발전하는 것은 아니기 때문에 간질이 생길 운명인 환자를 예측할 수 있는 바이오마커를 가지고 항간질 유발 약물 시험에 가장 적합한 TSC 환자를 식별하는 것이 유용할 것입니다. 최근 연구에 따르면 비가바트린으로 유아 경련이 시작되기 전에 비정상 EEG가 있는 TSC 환자를 치료하면 신경학적 결과가 개선될 수 있지만 EEG를 미래 간질의 신뢰할 수 있는 바이오마커로 사용하는 것은 엄격하게 검증되지 않았습니다. 이 특정 목표에서 우리는 생후 첫 해 동안 TSC 환자의 영아 경련 또는 간질의 향후 발달을 예측하는 EEG의 신뢰성을 테스트할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

상세 설명

간질에 대한 현재의 치료적 접근은 주로 발작을 억제하는 대증적 치료를 나타내지만 간질을 예방하거나 질병 진행을 수정하는 것으로 입증되지 않았습니다. 최근 몇 년 동안, 질병 수정 또는 "항간질" 요법을 개발하는 간질의 기본 과학자 및 임상의에 의해 엄청난 관심과 노력이 있었습니다. 그러나 이러한 노력은 다음과 같은 몇 가지 중요한 한계로 인해 방해를 받고 있습니다. 1) 예방적 접근이 가능하고 정당한 적절한 고위험 환자 모집단을 식별하는 데 어려움이 있고 2) 항간질 특성을 가진 적절한 약물 표적이 부족합니다. 결절성 경화증 복합체(TSC)는 간질의 가장 흔한 유전적 원인 중 하나이며 TSC 환자의 하위 집합은 여러 가지 이유로 항간질 유발 접근법을 대상으로 하는 합리적이고 실현 가능한 인구를 나타낼 수 있습니다. 우선, 일부 환자는 비신경학적 소견으로 인해 뇌전증이 시작되기 전 어린 나이에 TSC로 진단되기 때문에 이러한 환자를 식별하고 간질 발생 초기 단계에서 잠재적인 항간질 치료를 시작하는 것이 가능합니다. 둘째, 이 환자들은 장래에 간질(~80%)이 발생할 위험이 높으며, 예후가 좋지 않은 특히 파괴적인 유형의 소아 간질인 영아 연축(~35%)을 포함하여 잠재적인 부작용이 있는 치료를 시작합니다. 증상 전 단계에서 TSC 환자에서 정당화될 수 있습니다. 마지막으로, TSC의 병태생리학에서 mTOR 경로의 확인은 mTOR 억제제가 전임상 동물 연구에 의해 이미 뒷받침된 바와 같이 TSC에서 항간질 특성을 가질 수 있음을 시사합니다. TSC 환자에서. 그러나 mTOR 억제제는 만성 면역 억제 및 학습, 성장 및 발달에 대한 이론적 영향과 같이 특히 어린 시절에 상당한 위험과 부작용이 있을 수 있습니다. 따라서 TSC 환자에서 항간질제 시험을 시작하기 전에 mTOR 억제제의 효능을 최대화하고 부작용을 최소화하기 위해 선택 기준 및 치료 패러다임을 최적화하기 위한 추가 증거를 얻는 것이 유익할 것입니다.

이 임상 시험의 목적은 유아기의 EEG가 가까운 장래에 영아 연축/간질이 발병할 TSC 환자를 식별하기 위한 신뢰할 수 있는 바이오마커인지 여부를 결정하여 항간질 유발 약물 시험에 적합한 후보인지 여부를 결정하는 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (예상)

40

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35294
        • University of Alabama at Birmingham
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • UCLA
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • University of Texas in Houston

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1일 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

연구 등록 시점에 발작이 없고 TSC에 대한 유전적 또는 임상적 진단 기준을 충족하는 영아(치료 기준으로 결정됨); 부모/가족 보호자 건강 상태를 알 수 없음

설명

포함 기준:

코호트 1

  • 생후 6개월 미만 연구 등록 시 발작 없음; TSC(결절성 경화증)에 대한 유전적 또는 임상적 진단 기준을 충족하며 후자는 신체 검사, 신경 영상, 심초음파와 같은 진단 평가에 대한 현재 권장 사항을 기반으로 합니다.

코호트 2

  • 유아의 부모 또는 가족 보호자

제외 기준:

코호트 1

  • 생후 6개월 이상 발작 및/또는 영아 경련의 병력; 연구 등록 코호트 2 이전에 비가바트린 또는 임의의 항간질 약물 또는 mTOR 억제제를 투여받은 환자
  • 부모 또는 가족 보호자가 아님

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 보병대
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
TSC의 dx가 있는 발작이 없는 영아
연구 등록 시점에 발작이 없고 TSC에 대한 유전적 또는 임상적 진단 기준을 충족하는 영아
코호트 1의 부모 또는 가족 보호자
연구 등록 시점에 발작이 없고 TSC에 대한 유전적 또는 임상적 진단 기준을 충족하는 영아의 부모 또는 가족 보호자.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
결절성 경화증 콤플렉스가 있는 영아의 간질 발병 예측인자로서의 EEG 바이오마커 식별
기간: 3 년
신체/신경학적 검사, 비디오 EEG, 발달 평가, 아동 및 부모/보호자로부터 채혈, 발작 일지.
3 년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

University of Alabama at Birmingham

협력자

The University of Texas Health Science Center, Houston
University of California, Los Angeles
Boston Children's Hospital
Children's Hospital Medical Center, Cincinnati

수사관

  • 수석 연구원: Martina Bebin, MD, University of Alabama at Birmingham

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2012년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2016년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2018년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2013년 1월 7일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2013년 1월 10일

처음 게시됨 (추정)

2013년 1월 14일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 4월 11일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 4월 9일

마지막으로 확인됨

2019년 4월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 1P20NS080199-01 (미국 NIH 보조금/계약)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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