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CML（慢性骨髄性白血病）患者におけるニロチニブ無治療寛解試験 (ENESTfreedom)

2026年7月22日 更新者：Novartis Pharmaceuticals

ファーストラインのニロチニブ治療で耐久性のある最小残存疾患（MRD）ステータスを達成した慢性期のBCR-ABL1陽性慢性骨髄性白血病患者におけるニロチニブ治療のない寛解研究。

この研究の主な目的は、ニロチニブ治療で最適な反応を示した選択された患者において、CML の再発を伴わずにニロチニブ治療を安全に中止できるかどうかを調査することでした。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

この研究の主な目的は、TFR フェーズの開始後 48 週間で MMR にあった患者の割合を決定することでした (治療の再開が必要な患者は非応答者と見なされました)。

ニロチニブ治療地固め段階 (NTCS): すべての包含/除外基準を満たした患者は、地固め段階に登録され、52 週間ニロチニブを受け続けました。 すべての患者は、計画されたニロチニブ用量 300 mg BID (または、毒性の観点から必要な場合は、400 mg QD の減量レベル) で治療されました。 患者が TFR フェーズに適格であるためには、耐久性のある MRD のプロトコル固有の定義を満たす必要がありました。 過去 4 回の四半期ごとに実施された PCR 評価は、次の基準を満たしている必要があります。

  • 最後の評価は MR4.5 (BCR-ABL ≤ 0.0032% IS) でした
  • MR4.0 より悪い評価なし (BCR-ABL >0.01%) IS) および
  • MR4.0 と MR4.5 の間で 2 つ以下の評価 (0.0032% IS<BCR-ABL ≤ 0.01% IS)

ニロチニブ TFR フェーズ: 52 週間の地固めフェーズを完了した後に TFR フェーズに入る資格のある患者は、TFR フェーズの初日にニロチニブの服用を中止しました。 この段階の期間は、最後の患者が TFR 段階に入ってから最大 10 年間でした。 BCR-ABL レベルは、最初の 48 週間は 4 週間ごと、次の 48 週間は 6 週間ごと、最後の期間は 12 週間ごとに監視されました。

ニロチニブ治療再開 (NTRI) 段階: 患者が TFR 段階で MMR (BCR-ABL > 0.1% IS) を失った場合、患者はニロチニブ治療を再開しました。 患者は、最後の患者がニロチニブ TFR フェーズに入ってから最大 10 年間、ニロチニブ治療を受けていました。 ニロチニブ治療の再開が必要な患者は、最初の 24 週間は 4 週間ごとに、その後は 12 週間ごとに MMR が回復した患者の BCR-ABL レベルをモニタリングしました。 治療の再開後最初の 24 週間以内に MMR を回復しなかった患者における BCR-ABL モニタリングの頻度は、少なくとも 12 週間ごと、または臨床的に示されるよりも頻繁でした。

研究の種類

介入

入学 (実際)

215

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、D03 VX82
        • Novartis Investigative Site
      • Galway、アイルランド、12074
        • Novartis Investigative Site
  • アメリカ
    • Florida
      • Fort Myers、Florida、アメリカ、33901
        • Florida Cancer Specialists
      • Miami Lakes、Florida、アメリカ、33014
        • Lakes Research
      • Tampa、Florida、アメリカ、33612
        • H Lee Moffitt Cancer Center and Research Institute
    • Kansas
      • Wichita、Kansas、アメリカ、67214-3728
        • Cancer Center of Kansas
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、アメリカ、02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • New York
      • New York、New York、アメリカ、10017
        • Memorial Sloan Kettering
    • Oregon
      • Portland、Oregon、アメリカ、97239
        • Oregon Health Sciences University
    • South Carolina
      • Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
        • Cancer Centers of the Carolinas
    • Tennessee
      • Chattanooga、Tennessee、アメリカ、37404
        • Tennessee Oncology PLLC
    • Utah
      • Ogden、Utah、アメリカ、84405
        • Community Cancer Trials of Utah
  • アルゼンチン
      • Buenos Aires、アルゼンチン、C1114AAN
        • Novartis Investigative Site
  • イギリス
      • Cardiff、イギリス、CF14 4XW
        • Novartis Investigative Site
      • Oxford、イギリス、OX3 7LE
        • Novartis Investigative Site
  • イタリア
      • Naples、イタリア、80131
        • Novartis Investigative Site
      • Novara、イタリア、28100
        • Novartis Investigative Site
    • AN
      • Ancona、AN、イタリア、60126
        • Novartis Investigative Site
    • BS
      • Brescia、BS、イタリア、25123
        • Novartis Investigative Site
    • FE
      • Cona、FE、イタリア、44124
        • Novartis Investigative Site
    • FI
      • Florence、FI、イタリア、50134
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova、GE、イタリア、16132
        • Novartis Investigative Site
    • NU
      • Nuoro、NU、イタリア、08100
        • Novartis Investigative Site
    • PG
      • Perugia、PG、イタリア、06129
        • Novartis Investigative Site
    • RC
      • Reggio Calabria、RC、イタリア、89124
        • Novartis Investigative Site
    • RM
      • Roma、RM、イタリア、00161
        • Novartis Investigative Site
    • TO
      • Orbassano、TO、イタリア、10043
        • Novartis Investigative Site
    • TR
      • Terni、TR、イタリア、05100
        • Novartis Investigative Site
  • オランダ
      • Groningen、オランダ、9713 GZ
        • Novartis Investigative Site
  • オーストリア
      • Graz、オーストリア、8036
        • Novartis Investigative Site
      • Rankweil、オーストリア、A-6830
        • Novartis Investigative Site
      • Salzburg、オーストリア、5020
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna、オーストリア、1140
        • Novartis Investigative Site
      • Vienna、オーストリア、A-1130
        • Novartis Investigative Site
  • ギリシャ
      • Athens、ギリシャ、115 27
        • Novartis Investigative Site
      • Athens、ギリシャ、106 76
        • Novartis Investigative Site
  • コロンビア
      • Montería、コロンビア、230004
        • Novartis Investigative Site
    • Cundinamarca
      • Bogota、Cundinamarca、コロンビア、111411
        • Novartis Investigative Site
  • スウェーデン
      • Lund、スウェーデン、SE-221 85
        • Novartis Investigative Site
      • Stockholm、スウェーデン、SE-171 76
        • Novartis Investigative Site
      • Uppsala、スウェーデン、SE-751 85
        • Novartis Investigative Site
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08041
        • Novartis Investigative Site
      • Las Palmas de Gran Canaria、スペイン、35010
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、スペイン、28041
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、スペイン、28034
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、スペイン、28046
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、スペイン、28006
        • Novartis Investigative Site
      • Madrid、スペイン、28040
        • Novartis Investigative Site
      • Ourense、スペイン、32005
        • Novartis Investigative Site
      • Tarragona、スペイン、43005
        • Novartis Investigative Site
    • Catalonia
      • Terrassa、Catalonia、スペイン、08221
        • Novartis Investigative Site
    • Navarre
      • Pamplona、Navarre、スペイン、31008
        • Novartis Investigative Site
    • Principality of Asturias
      • Oviedo、Principality of Asturias、スペイン、33011
        • Novartis Investigative Site
    • Santa Cruz De Tenerife
      • San Cristóbal de La Laguna、Santa Cruz De Tenerife、スペイン、38320
        • Novartis Investigative Site
    • Vizcaya
      • Barakaldo、Vizcaya、スペイン、48903
        • Novartis Investigative Site
  • デンマーク
      • Aarhus N、デンマーク、8200
        • Novartis Investigative Site
  • ドイツ
      • Aachen、ドイツ、52074
        • Novartis Investigative Site
      • Bayreuth、ドイツ、95445
        • Novartis Investigative Site
      • Berlin、ドイツ、13353
        • Novartis Investigative Site
      • Bonn、ドイツ、53105
        • Novartis Investigative Site
      • Bottrop、ドイツ、46236
        • Novartis Investigative Site
      • Dresden、ドイツ、01307
        • Novartis Investigative Site
      • Düsseldorf、ドイツ、40479
        • Novartis Investigative Site
      • Goslar、ドイツ、38642
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg、ドイツ、20246
        • Novartis Investigative Site
      • Hamburg、ドイツ、22417
        • Novartis Investigative Site
      • Magdeburg、ドイツ、39104
        • Novartis Investigative Site
      • Mainz、ドイツ、55131
        • Novartis Investigative Site
      • Stuttgart、ドイツ、70376
        • Novartis Investigative Site
      • Ulm、ドイツ、89081
        • Novartis Investigative Site
    • Baden-Wurttemberg
      • Freiburg im Breisgau、Baden-Wurttemberg、ドイツ、79106
        • Novartis Investigative Site
      • Mannheim、Baden-Wurttemberg、ドイツ、68305
        • Novartis Investigative Site
    • Hesse
      • Frankfurt am Main、Hesse、ドイツ、60590
        • Novartis Investigative Site
    • North Rhine-Westphalia
      • Düsseldorf、North Rhine-Westphalia、ドイツ、40225
        • Novartis Investigative Site
    • Saxony
      • Leipzig、Saxony、ドイツ、04103
        • Novartis Investigative Site
    • Schleswig-Holstein
      • Lübeck、Schleswig-Holstein、ドイツ、23563
        • Novartis Investigative Site
    • Thuringia
      • Jena、Thuringia、ドイツ、07740
        • Novartis Investigative Site
  • ハンガリー
      • Budapest、ハンガリー、H-1083
        • Novartis Investigative Site
      • Szeged、ハンガリー、6725
        • Novartis Investigative Site
  • フランス
      • Bordeaux、フランス、33076
        • Novartis Investigative Site
      • Brest、フランス、29609
        • Novartis Investigative Site
      • Corbeil-Essonnes、フランス、91100
        • Novartis Investigative Site
      • Dunkirk、フランス、59240
        • Novartis Investigative Site
      • Grenoble、フランス、38043
        • Novartis Investigative Site
      • Nantes、フランス、44093
        • Novartis Investigative Site
      • Rouen、フランス、76038
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg、フランス、67000
        • Novartis Investigative Site
      • Strasbourg、フランス、67085
        • Novartis Investigative Site
      • Toulouse、フランス、31059
        • Novartis Investigative Site
    • Bayonne Cedex
      • Bayonne、Bayonne Cedex、フランス、64109
        • Novartis Investigative Site
    • Pays de la Loire Region
      • Saint Priest Jarez、Pays de la Loire Region、フランス、42270
        • Novartis Investigative Site
  • ブルガリア
      • Varna、ブルガリア、9000
        • Novartis Investigative Site
  • ベルギー
      • Brussels、ベルギー、1200
        • Novartis Investigative Site
      • Brussels、ベルギー、1090
        • Novartis Investigative Site
      • Charleroi、ベルギー、6000
        • Novartis Investigative Site
      • Ghent、ベルギー、9000
        • Novartis Investigative Site
      • Liège、ベルギー、4000
        • Novartis Investigative Site
    • Oost Vlaanderen
      • Sint-Niklaas、Oost Vlaanderen、ベルギー、9100
        • Novartis Investigative Site
    • West-Vlaanderen
      • Kortrijk、West-Vlaanderen、ベルギー、8500
        • Novartis Investigative Site
  • ポーランド
      • Gdansk、ポーランド、80-952
        • Novartis Investigative Site
      • Warsaw、ポーランド、02-172
        • Novartis Investigative Site
  • 日本
      • Akita、日本、0108543
        • Novartis Investigative Site
    • Chiba
      • Kashiwa、Chiba、日本、277-8567
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo、Hokkaido、日本、060-8648
        • Novartis Investigative Site
    • Kanagawa
      • Sagamihara、Kanagawa、日本、252-0375
        • Novartis Investigative Site
    • Kumamoto
      • Kumamoto、Kumamoto、日本、860-8556
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Sakai、Osaka、日本、590-0197
        • Novartis Investigative Site
      • Suita、Osaka、日本、565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Saga-ken
      • Saga、Saga-ken、日本、849-8501
        • Novartis Investigative Site
    • Saitama
      • Kawagoe、Saitama、日本、3508550
        • Novartis Investigative Site
    • Tochigi
      • Shimotsuga Gun、Tochigi、日本、3210293
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku、Tokyo、日本、1138519
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku Ku、Tokyo、日本、160-0023
        • Novartis Investigative Site

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • -18歳以上の男性または女性の患者
  • -承認された総1日用量600 mg BIDまたは必要に応じて400 mg QDの減量での事前スクリーニング前の少なくとも過去12か月のニロチニブ治療による2暦年以上のニロチニブ治療 BCRに対する耐性の観点から-診断時に記録された慢性期のABL陽性CML
  • 標準化されたRT-PCR定量化に適したCML-CP診断時、つまりTKI治療の最初の開始前の典型的なBCR-ABL転写産物（b3a2および/またはb2a2）の証拠」
  • ノバルティス指定ラボでの事前スクリーニング時の MR4.5 の患者
  • 0-2のECOGパフォーマンスステータス

  • -以下によって定義される適切な末端器官機能：

    • -直接ビリルビン≤1.5 x ULN i) 文書化されたギルバート症候群の患者 ビリルビン値が許可されている患者、および ii) 無症候性高ビリルビン血症の患者 (正常範囲内の肝臓トランスアミナーゼおよびアルカリホスファターゼ)。
    • -SGOT(AST) および SGPT(ALT) ≤ 3 x ULN、つまり ≤ グレード 1 NCI-CTCAE v.4.03 と同等
    • -血清リパーゼ≤2 x ULN、つまり≤グレード2 NCI-CTCAE v.4.03と同等
    • -アルカリホスファターゼ≤2.5 x ULN
    • -血清クレアチニン<1.5 x ULN

  • 患者は、治験薬の初回投与前に、次の電解質値を正常範囲内にするか、サプリメントで正常範囲内に補正する必要があります。

    • カリウム（QTおよび/またはリズム異常の問題を防ぐために維持することをお勧めします）
    • マグネシウム（QTおよび/またはリズム異常の問題を防ぐために維持することをお勧めします）
    • 総カルシウム（血清アルブミン補正）

  • 患者は、定義された正常な骨髄機能を持っている必要があります。

    • 絶対好中球数 (ANC) ≥ 1.5 x 10E9/L
    • ヘモグロビン≧9.0g/dL
    • 血小板≧100×10E9/L

  • 文書化された慢性期 CML は、以下によって定義されるすべての基準を満たす必要があります。

    • 末梢血および骨髄中の芽球が15%未満、
    • < 30% の芽球と末梢血および骨髄中の前骨髄球、
    • 末梢血中の好塩基球が < 20%、
    • ≥ 100 x 109/L (≥ 100,000/mm3) の血小板、
    • 肝脾腫を除いて、髄外白血病の関与の証拠はない
  • -患者は、400mgのニロチニブの最小総1日用量に耐えなければなりません

除外基準:

  • -ニロチニブ以外のBCR-ABL阻害剤による以前の治療 合計累積期間が4週間を超える
  • -任意の期間のアルファインターフェロンによる以前の治療
  • -ニロチニブの初回投与後最大4週間までのCML診断後の細胞減少を除く、ニロチニブ以外のCMLに対する以前の抗がん剤
  • -AP / BCへの以前の進行後のCMLの既知の2番目の慢性期
  • コントロール不良の糖尿病（HbA1c > 9%と定義）

  • -次のいずれかを含む心機能障害：

    • LVEF < 45% または制度上の正常範囲の下限を下回る (いずれか高い方)
    • -CML診断時に測定可能なQT間隔の証拠がある患者を除いて、ECGでQT間隔を決定できない（例： TKI 治療の最初の開始前) および心血管疾患の臨床的徴候および/または伝導異常の臨床的徴候が文書化されていない人。
    • 完全な左脚ブロック
    • 右脚ブロックと左前方または後方ヘミブロック
    • 心室ペースペースメーカーの使用
    • -先天性QT延長症候群またはQT延長症候群の既知の家族歴
    • -臨床的に重要な心室または心房の頻脈性不整脈の病歴または存在
    • 臨床的に重要な安静時徐脈
    • QTc > 3 つの連続ベースライン ECG の平均で 450 ミリ秒 (QTcF 式を使用)。 QTcF > 450 ミリ秒で電解質が正常範囲内にない場合は、電解質を補正してから患者の QTc を再検査する必要があります。 CML 診断の時間 (例: TKI 治療の最初の開始前) および心血管疾患の臨床的徴候および/または伝導異常の臨床的徴候が文書化されていない人。
    • -研究登録から1年以内の心筋梗塞の病歴または臨床徴候
    • -研究開始から1年以内の不安定狭心症の病歴
    • その他の臨床的に重要な心疾患 (例: うっ血性心不全、心筋症または制御されていない高血圧)
  • -研究登録から1年以内の急性膵炎の病歴または過去の慢性膵炎の病歴
  • -癌に関係のない重大な先天性または後天性出血性疾患の既知の存在
  • -治験責任医師の意見では、許容できない安全上のリスクを引き起こす可能性がある、またはプロトコルの遵守を損なう可能性がある重度および/または制御されていない併存疾患（例： コントロールされていない糖尿病、コントロールされていない感染症)
  • -研究登録前の5年以内の別の活動的な悪性腫瘍の病歴。ただし、以前または付随する基底細胞皮膚がんおよび治癒的に治療された以前の上皮内がんを除く
  • 1日目から4週間以内の他の治験薬（承認された適応症に従って使用されていないと定義される）による治療
  • 以前の手術から回復していない患者
  • -強力なCYP3A4阻害剤および/または誘導剤による治療を積極的に受けている患者で、治験薬を開始する前に治療を中止または別の薬に切り替えることはできません。
  • -強力なCYP3A4阻害剤および/または誘導剤である漢方薬による治療を積極的に受けている患者で、治験薬を開始する前に治療を中止または別の薬に切り替えることはできません。 これらの漢方薬には、エキナセア (E. purpurea、E. angustifolia、E. pallida を含む)、ピペリン、アルテミシニン、セントジョーンズワート、およびイチョウが含まれる場合があります。
  • -現在、QT間隔を延長する可能性のある薬物による治療を受けており、治療を安全に中止することも、治験薬を開始する前に別の薬に切り替えることもできない患者。 (QT 間隔を延長する薬剤のリストについては、http://www.torsades.org/medical-pros/drug-lists/printable-drug-list.cfm を参照してください)
  • -胃腸（GI）機能の障害または消化管疾患により、治験薬の吸収が大幅に変化する可能性があります（例： 潰瘍性疾患、制御不能な吐き気、嘔吐、下痢、吸収不良症候群、小腸切除、または胃バイパス手術)
  • 妊娠中または授乳中（授乳中）の女性。妊娠は受胎後から妊娠終了までの女性の状態と定義され、陽性の hCG 臨床検査によって確認されます。

  • -出産の可能性のある女性は、研究中およびニロチニブの最終投与後14日間、非常に効果的な避妊方法を使用していない限り、生理学的に妊娠できるすべての女性として定義されます。 非常に効果的な避妊法は、次のいずれかとして定義されます。

    • 完全禁酒（これが患者の好みの通常のライフスタイルに沿っている場合。 定期的な禁欲（例えば、カレンダー、排卵、徴候熱、排卵後の方法）および離脱は、避妊の許容される方法ではありません
    • -女性の不妊手術（子宮摘出術を伴うまたは伴わない外科的両側卵巣摘出術を受けた）または試験治療を受ける少なくとも6週間前の卵管結紮。 卵巣摘出術のみの場合、フォローアップのホルモンレベルの評価により女性の生殖状態が確認された場合のみ。
    • 男性の不妊手術（登録の少なくとも6か月前）。 研究中の女性患者の場合、精管切除された男性パートナーがその患者の唯一のパートナーでなければなりません。

    • 次のいずれか 2 つの組み合わせの使用:

      1. 経口避妊、注射または埋め込みホルモン避妊法、または同等の有効性を持つ他の形態のホルモン避妊法（失敗率<1％）の使用、例えば、ホルモン膣リングまたは経皮ホルモン避妊.
      2. 子宮内避妊器具（IUD）または子宮内システム（IUS）の留置
      3. バリア避妊法: コンドームまたは密閉キャップ (ダイアフラムまたは子宮頸部/ボールト キャップ) と殺精子フォーム/ジェル/フィルム/クリーム/膣座薬。

経口避妊薬を使用する場合、女性は研究治療を受ける前に最低3か月間同じピルで安定している必要があります 12か月の自然（自然）無月経があった場合、女性は閉経後と見なされ、出産の可能性はありません適切な臨床プロファイル (例: 適切な年齢、血管運動症状の病歴）、または登録の少なくとも6週間前に外科的両側卵巣摘出術（子宮摘出術の有無にかかわらず）または卵管結紮を受けました。 卵巣摘出術のみの場合、フォローアップのホルモンレベル評価によって女性の生殖状態が確認された場合にのみ、女性は出産の可能性がないと見なされます。

研究中またはニロチニブの最終投与後 30 日以内に研究患者が妊娠した場合、または妊娠の疑いがある場合、研究担当医に直ちに通知する必要があり、ニロチニブによる進行中の研究治療は直ちに中止する必要があります。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：他の
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ニロチニブに続いて無治療
最低 2 年間の第一選択ニロチニブ治療を受け、プレスクリーニング PCR の結果が MR4.5 以上の患者は、研究の地固め段階に入りました (52 週間 - ニロチニブ 300 mg BID)。 このフェーズの終わりに微小残存病変 (MRD) を有する患者は、無治療寛解 (TFR) フェーズに入り、治療は行われませんでした。 適格でない患者は、研究の継続段階に入ります。 継続フェーズの終わりにMRDを有する患者は、治療が行われない研究のTFR-2フェーズに入ります。 適格でない患者は、研究の長期継続フェーズに入ります。 TFR または TFR-2 のいずれかの時点で患者が MMR を失った場合、ニロチニブ治療は直ちに再開されます (ニロチニブ 300 mg BID)。
薬：ニロチニブに続いて無治療
ニロチニブは、150 mg および 200 mg の強度の市販のカプセル (臨床用品が使用されている日本を除く) として使用されています。 治療は、研究の強化、継続、長期継続、再開始、および再開始-2段階で行われます。
他の名前：
  • AMN107

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主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Percentage of Participants in Major Molecular Response at 48 Weeks After Start of Treatment-Free Remission (TFR) Phase
時間枠：48 weeks in TFR
The primary endpoint was the percentage of participants in major molecular response (MMR) at 48 weeks after initiation of the treatment-free remission (TFR) phase. Participants who required re-initiation of treatment were considered as non-responders.
48 weeks in TFR

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Percentage of Participants in MR4.5 (BCR-ABL ≤ 0.0032% IS) at 48 Weeks After Start of TFR Phase
時間枠：48 weeks in TFR
The outcome measure was the percentage of participants in molecular response 4.5 (MR4.5) at 48 weeks after initiation of the treatment-free remission (TFR) phase. Participants who required reinitiation of treatment were considered non-responders. MR4.5 corresponds to a BCR-ABL transcript level ≤0.0032% on the International Scale (IS), representing a deep molecular response.
48 weeks in TFR
Percentage of Participants in Major Molecular Response (MMR) at Multiple Time Points After Start of the Treatment-Free Remission (TFR) Phase
時間枠：Weeks 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
This outcome measure was the percentage of participants in major molecular response (MMR) assessed at multiple timepoints after initiation of the treatment-free remission (TFR) phase. Participants who required re-initiation of treatment at any time prior to the respective assessment were considered non-responders.
Weeks 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
Percentage of Participants in Molecular Response 4.5 (MR4.5) at Multiple Time Points After Start of the Treatment-Free Remission (TFR) Phase
時間枠：Weeks 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
This secondary outcome measure was the percentage of participants in molecular response 4.5 (MR4.5) assessed at multiple timepoints after initiation of the treatment-free remission (TFR) phase. Participants who required reinitiation of treatment at any time prior to the respective assessment were considered non-responders. MR4.5 corresponds to a BCR-ABL transcript level ≤0.0032% on the International Scale (IS).
Weeks 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
Number of Participants in Major Molecular Response (MMR) at Multiple Time Points After Start of the Treatment-Free Remission (TFR) Phase
時間枠：Weeks 48, 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
This outcome measure was the number of participants in major molecular response (MMR) assessed at multiple timepoints after initiation of the treatment-free remission (TFR) phase of nilotinib. At each assessment time point, participants with available MMR data were counted. Participants who reinitiated nilotinib treatment for less than 12 weeks prior to the respective assessment time point were excluded from the analysis at that time point.
Weeks 48, 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
Number of Participants in Molecular Response 4.5 (MR4.5) at Multiple Time Points After Start of the Treatment-Free Remission (TFR) Phase
時間枠：Weeks 48, 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
This outcome measure was the number of participants in molecular response 4.5 (MR4.5) assessed at multiple timepoints after initiation of the treatment-free remission (TFR) phase of nilotinib. At each assessment time point, participants with available MR4.5 data were counted. Participants who reinitiated nilotinib treatment for less than 12 weeks prior to the respective assessment time point were excluded from the analysis at that time point. MR4.5 corresponds to a BCR-ABL transcript level ≤0.0032% on the International Scale (IS).
Weeks 48, 96, 144, 192, and 264, and End of Years 6, 7, 8, 9, and 10
Percentage of Participants Who Achieved Major Molecular Response (MMR) Within 12 Weeks of Reinitiation of Nilotinib Treatment
時間枠：12 weeks after reinitiation of nilotinib treatment
Percentage of patients who achieved MMR within 12 weeks of re-initiation of treatment with nilotinib defined as the number of patients who were in MMR at least at 1 assessment within 12 weeks after re-start of nilotinib treatment divided by the number of patients who were re-initiated for at least 12 weeks.
12 weeks after reinitiation of nilotinib treatment
Percentage of Participants With Stable Major Molecular Response (MMR) at Multiple Time Points After First Achievement of MMR During Nilotinib Re-Initiation
時間枠：Weeks 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384, and 432 after first achievement of MMR during the nilotinib re-initiation phase
The percentage of patients who were in stable MMR after achieving a response in the NTRI phase at multiple timepoints was calculated by dividing the number of participants achieving MMR any time during the NTRI phase and having the same response at those timepoints after the first achievement of MMR, irrespective of whether there was loss of MMR in between, by the number of patients who achieved MMR at any time during the NTRI phase.
Weeks 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384, and 432 after first achievement of MMR during the nilotinib re-initiation phase
Percentage of Participants With Stable Molecular Response 4.5 (MR4.5) at Multiple Time Points After First Achievement During Nilotinib Re-Initiation
時間枠：Weeks 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384, and 432 after first achievement of MR4.5 during the nilotinib re-initiation phase
The proportion of patients who were in stable MR4.5 after achieving a response in the NTRI phase at multiple timepoints was calculated by dividing the number of participants achieving MR4.5 any time during the NTRI phase and having the same response at those timepoints after the first achievement of MR4.5, irrespective of whether there was loss of MR4.5 in between, by the number of patients who achieved MR4.5 at any time during the NTRI phase.
Weeks 48, 96, 144, 192, 240, 288, 336, 384, and 432 after first achievement of MR4.5 during the nilotinib re-initiation phase
BCR-ABL Ratio (%) Over Time in Nilotinib Treatment Re-initiation Phase (NTRI)
時間枠：Baseline; every 4 weeks up to Week 24; and every 12 weeks thereafter, up to Week 528
The BCR-ABL ratio (%) represents the level of BCR-ABL fusion gene transcripts relative to a control gene (ABL) measured in peripheral blood samples using quantitative reverse transcription polymerase chain reaction (RT-PCR). Results are expressed as a percentage on the International Scale (IS), a standardized reporting method that allows comparison across laboratories. The BCR-ABL ratio is used to assess the molecular response to treatment, with lower values indicating a reduced disease burden.
Baseline; every 4 weeks up to Week 24; and every 12 weeks thereafter, up to Week 528
Duration of Re-Initiated Nilotinib Treatment Required to Regain Major Molecular Response (MMR) After Loss of MMR
時間枠：Every 4 weeks up to Week 24, and every 12 weeks thereafter, up to Week 528
This outcome measure was defined as the time from the date of reinitiation of nilotinib treatment following loss of major molecular response (MMR) to the date of first documented achievement of MMR. Participants who did not regain MMR after reinitiation of treatment on or before the data cut-off date were censored at the date of their last available BCR-ABN PCR assessment.
Every 4 weeks up to Week 24, and every 12 weeks thereafter, up to Week 528
Duration of Re-Initiated Nilotinib Treatment Required to Regain Molecular Response 4.5 (MR4.5) After Loss of MMR
時間枠：From start of Nilotinib treatment re-initiation up to Week 528
This outcome measure was defined as the time from the date of reinitiation of nilotinib treatment following loss of major molecular response (MMR) to the date of first documented achievement of molecular response 4.5 (MR4.5). Participants who did not regain MR4.5 after reinitiation of treatment on or before the data cut-off date were censored at the date of their last available BCR-ABN PCR assessment. MR4.5 corresponds to a BCR-ABN transcript level ≤0.0032% on the International Scale (IS).
From start of Nilotinib treatment re-initiation up to Week 528
Treatment-Free Survival (TFS) After Start of the Treatment-Free Remission (TFR) Phase
時間枠：From start of the treatment-free remission (TFR) phase up to Week 528
Treatment-free survival (TFS) was defined as the time from the start of the treatment-free remission (TFR) phase to the earliest occurrence of loss of major molecular response (MMR), reinitiation of treatment for any reason, progression to accelerated phase (AP) or blast crisis (BC), or death due to any cause. Participants without an event on or before the data cut-off date were censored at the date of their last available disease assessment (polymerase chain reaction, cytogenetic, hematologic, or extramedullary assessment).
From start of the treatment-free remission (TFR) phase up to Week 528
Progression-Free Survival (PFS) After Start of the Treatment-Free Remission (TFR) Phase
時間枠：From start of the treatment-free remission (TFR) phase up to Week 528
Progression-free survival (PFS) was defined as the time from the start of the treatment-free remission (TFR) phase to the earliest occurrence of disease progression to accelerated phase (AP) or blast crisis (BC), or death due to any cause. Participants without an event on or before the data cut-off date were censored at the date of their last available disease assessment (cytogenetic, hematologic, or extramedullary assessment) or last contact for participants in follow-up.
From start of the treatment-free remission (TFR) phase up to Week 528
Overall Survival (OS) After Start of the Treatment-Free Remission (TFR) Phase
時間枠：From start of the treatment-free remission (TFR) phase up to Week 528
Overall survival (OS) was defined as the time from the start of the treatment-free remission (TFR) phase to death due to any cause. Participants who were alive on or before the data cut-off date were censored at the date of their last assessment or last known alive date for participants in follow-up.
From start of the treatment-free remission (TFR) phase up to Week 528
Percentage of Participants With Treatment-emergent Adverse Events During the Entire Study
時間枠：From first dose of nilotinib through up to approximately 11 years of study participation, including the NTCS, TFR, and NTRI phases
This outcome measure summarized the overall occurrence of adverse events related to nilotinib during the study. A study drug-related adverse event was defined as any adverse event assessed by the investigator as related to nilotinib and reported during the nilotinib treatment consolidation (NTCS) phase, the treatment-free remission (TFR) phase, or the nilotinib treatment re-initiation (NTRI) phase.
From first dose of nilotinib through up to approximately 11 years of study participation, including the NTCS, TFR, and NTRI phases
Number of Participants With BCR-ABL1 Mutations Associated With Resistance to Nilotinib After Loss of Major Molecular Response
時間枠：From loss of major molecular response after nilotinib suspension through up to 528 weeks of study participation
This outcome measure was the number of participants who developed BCR-ABL1 mutations associated with resistance to nilotinib following loss of major molecular response (MMR) after suspension of nilotinib treatment. Mutations assessed included, but were not limited to, T315I, E255K, Y253H, F359V, F359C, and F359I. The endpoint was calculated as the number of participants with at least one detected BCR-ABL1 mutation divided by the number of participants who experienced loss of MMR after nilotinib suspension.
From loss of major molecular response after nilotinib suspension through up to 528 weeks of study participation

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Novartis Pharmaceuticals

捜査官

  • スタディディレクター：Novartis Pharmaceuticals、Novartis Pharmaceuticals

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2013年3月19日

一次修了 (実際)

2016年5月31日

研究の完了 (実際)

2025年1月23日

試験登録日

最初に提出

2013年1月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2013年2月4日

最初の投稿 (推定)

2013年2月5日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月13日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年7月22日

最終確認日

2026年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • CAMN107I2201
  • 2012-004092-40 (EudraCT番号)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

はい

IPD プランの説明

ノバルティスは、適格な外部研究者との共有、患者レベルのデータへのアクセス、適格な研究からの臨床文書の裏付けに取り組んでいます。 これらの要求は、科学的メリットに基づいて、独立した審査委員会によって審査および承認されます。 提供されるすべてのデータは、適用される法律および規制に沿って、治験に参加した患者のプライバシーを尊重するために匿名化されています。

この試験データの入手可能性は、www.clinicalstudydatarequest.com に記載されている基準とプロセスに従っています。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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