先天性副腎過形成に対するコルチゾールポンプと標準治療の比較

バックグラウンド：

• 先天性副腎過形成 (CAH) は、副腎の遺伝性疾患です。 副腎は腹部にあり、コルチゾール、アルドステロン、アンドロゲンなどのホルモンを少量生成します。 これらのホルモンは、血圧を制御し、体を保護し、健康を維持するのに役立ちます。 CAHの人は、コルチゾールとアルドステロンが十分に作られておらず、アンドロゲンが過剰に作られています. これは深刻な医学的問題につながる可能性があります。 標準的な治療法は、コルチゾールとアルドステロンの効果を模倣する錠剤を服用することです. ただし、錠剤による治療は、必要な用量が多いため、長期的な副作用が生じる可能性があり、一部の人にはうまく機能しない場合があります.
• CAH の新しい治療法の可能性は、ポンプを使用してコルチゾールを皮下に送達することです。 同様のポンプは、糖尿病患者にインスリンを投与するためによく使用されます。 研究者は、コルチゾールポンプは、錠剤を服用するよりも効果的にコルチゾールを使用するのに役立つかもしれないと考えています. 彼らは、コルチゾール ポンプと CAH の標準的な錠剤治療の結果を比較したいと考えています。

目的:

- コルチゾール ポンプの有効性を、CAH に対する標準的なコルチゾール ピル療法と比較すること。

資格:

- CAHを患っている18歳以上の男性と女性（詳細は下記の資格セクションをご覧ください）。

デザイン：

• この研究には、メリーランド州ベセスダの国立衛生研究所での 6 か月間 (2 か月間隔) にわたる 4 回の入院患者の入院が含まれます。 最初と最後の滞在は約5日間続きます。 2回目と3回目の滞在は約3日間続きます。
• 参加者は、身体検査と病歴でスクリーニングされます。 血液と尿のサンプルが採取されます。
• 最初の研究訪問で、参加者は定期的に血液と尿のサンプルを提供します。 また、画像検査も行います。 これらの研究では、腹部と骨盤の骨、脂肪、筋肉を調べます。
• 参加者は、最初の訪問時にコルチゾール ポンプを受け取ります。 ポンプの使い方を紹介します。 彼らはまた、余分な「ストレス用量」のコルチゾール錠剤を服用する必要がある場合、何をすべきかを学びます.
• 2 回目と 3 回目の訪問では、必要に応じてポンプで投与されるコルチゾールの投与量を調整します。 血液と尿のサンプルも採取されます。 これらの来院では、画像検査は予定されていません。
• 最後のスタディ訪問では、最初の訪問と同じテストが行​​われます。 参加者には、さらに 1 年間ポンプ治療を続けるか、標準のピル治療に戻るかを選択できます。

研究タイプ: 介入的非ランダム化試験

公式タイトル: 先天性副腎過形成の治療における連続皮下ヒドロコルチゾン注入の使用を評価するパイロット研究

推定登録数: 8

調査開始日: 2013 年 5 月

調査完了予定日: 2016 年 12 月

主催機関：国立成育医療研究センター

適格性

包含基準

1. 古典的な先天性副腎過形成（21-ヒドロキシラーゼ欠乏症）を有する18歳以上の男女
2. 血液中の副腎アンドロゲンが高く、
3. 次の条件の 1 つまたは複数: 肥満、脂肪肝、糖尿病のリスク、低骨量、コルチゾール ピルに耐えられない

除外基準

1. 妊娠
2. 母乳育児
3. CAH以外の疾患に対する吸入または経口ステロイドの使用
4. エストロゲン含有避妊薬の使用
5. ヒドロコルチゾンと交差反応する薬の使用
6. -研究に参加する前の最後の30日間の病気のためのストレス用量ステロイドの使用