Сравнение кортизоловой помпы со стандартным лечением врожденной гиперплазии надпочечников

Задний план:

• Врожденная гиперплазия коры надпочечников (ВГКН) — генетическое заболевание надпочечников. Надпочечники расположены в брюшной полости и вырабатывают небольшое количество гормонов, таких как кортизол, альдостерон и андроген. Эти гормоны помогают контролировать кровяное давление, защищать организм и поддерживать хорошее здоровье, особенно в период развития. У людей с ХАГ вырабатывается недостаточно кортизола и альдостерона и слишком много андрогенов. Это может привести к серьезным проблемам со здоровьем. Стандартное лечение заключается в приеме таблеток, имитирующих действие кортизола и альдостерона. Однако лечение таблетками может иметь долгосрочные побочные эффекты из-за необходимости в более высоких дозах и может быть неэффективным для некоторых людей.
• Возможным новым методом лечения ВГН является использование помпы для доставки кортизола под кожу. Подобные помпы часто используются для введения инсулина людям с диабетом. Исследователи считают, что кортизоловая помпа может помочь организму использовать кортизол более эффективно, чем прием таблеток. Они хотят сравнить результаты кортизоловой помпы и стандартного лечения ВГН таблетками.

Цели:

- Сравнить эффективность кортизоловой помпы со стандартной терапией таблетками кортизола при ХАГ.

Право на участие:

- Мужчины и женщины не моложе 18 лет с ХАГ (см. более подробную информацию в разделе «Право на участие» ниже).

Дизайн:

• Это исследование будет включать четыре пребывания в стационаре в Национальном институте здравоохранения в Бетесде, штат Мэриленд, в течение 6 месяцев (с интервалом в 2 месяца). Первое и последнее пребывание продлится около 5 дней. Второе и третье пребывание продлится около 3 дней.
• Участники пройдут медицинский осмотр и историю болезни. Будут взяты образцы крови и мочи.
• Во время первого исследовательского визита участники регулярно предоставляют образцы крови и мочи. У них также будут исследования изображений. В ходе этих исследований будут изучаться кости, жир и мышцы брюшной полости и таза.
• Участники получат дозу кортизола во время первого визита. Им покажут, как пользоваться насосом. Они также узнают, что делать, если им нужно принять дополнительную «стрессовую дозу» таблеток кортизола.
• При втором и третьем посещении доза кортизола, вводимая с помощью помпы, будет корректироваться по мере необходимости. Также будут взяты образцы крови и мочи. Во время этих посещений не запланированы визуализирующие исследования.
• Во время последнего учебного визита будут те же тесты, что и в первый визит. Участникам будет предложена возможность продолжить лечение помпой еще на 1 год или вернуться к стандартному лечению таблетками.

Тип исследования: интервенционное нерандомизированное исследование

Официальное название: Пилотное исследование по оценке использования непрерывной подкожной инфузии гидрокортизона при лечении врожденной гиперплазии надпочечников.

Предполагаемое зачисление: 8

Дата начала исследования: май 2013 г.

Предполагаемая дата завершения исследования: декабрь 2016 г.

Спонсирующий институт: Национальный институт детского здоровья и развития человека

ПРИЕМЛЕМОСТЬ

Критерии включения

1. Мужчины и женщины в возрасте 18 лет и старше с классической врожденной гиперплазией надпочечников (дефицит 21-гидроксилазы)
2. Высокий уровень надпочечниковых андрогенов в крови и
3. Одно или несколько из следующих состояний: ожирение, ожирение печени, риск развития диабета, низкая костная масса, непереносимость таблеток кортизола.

Критерий исключения

1. Беременность
2. Грудное вскармливание
3. Использование ингаляционных или пероральных стероидов при заболеваниях, отличных от ХАГ
4. Использование противозачаточных таблеток, содержащих эстроген.
5. Использование лекарств, которые перекрестно реагируют с гидрокортизоном
6. Использование стрессовых доз стероидов для лечения заболеваний в течение последних 30 дней до включения в исследование.