Jämförelse av kortisolpump med standardbehandling för medfödd binjurehyperplasi

Bakgrund:

• Medfödd binjurehyperplasi (CAH) är en genetisk störning i binjuren. Binjuren ligger i buken och producerar små mängder hormoner som kortisol, aldosteron och androgen. Dessa hormoner hjälper till att kontrollera blodtrycket, skydda kroppen och bibehålla god hälsa, särskilt under utveckling. Personer med CAH gör inte tillräckligt med kortisol och aldosteron, och gör för mycket androgen. Detta kan leda till allvarliga medicinska problem. Standardbehandlingen är att ta piller som efterliknar effekterna av kortisol och aldosteron. Men behandling med piller kan ha långvariga biverkningar på grund av de högre doser som behövs, och kanske inte fungerar bra för vissa människor.
• En möjlig ny behandling för CAH är att använda en pump för att leverera kortisol under huden. Liknande pumpar används ofta för att ge insulin till personer med diabetes. Forskare tror att en kortisolpump kanske kan hjälpa kroppen att använda kortisolet mer effektivt än att ta piller. De vill jämföra resultaten av en kortisolpump och vanliga pillerbehandlingar för CAH.

Mål:

- Att jämföra effektiviteten av en kortisolpump med standard kortisolpillerbehandling för CAH.

Behörighet:

- Män och kvinnor som är minst 18 år gamla som har CAH (se mer information i avsnittet Kvalificering nedan).

Design:

• Denna studie kommer att involvera fyra slutenvårdsvistelser vid National Institutes of Health i Bethesda, MD över 6 månader (med två månaders mellanrum). Den första och sista vistelsen kommer att pågå i cirka 5 dagar. Den andra och tredje vistelsen kommer att pågå i cirka 3 dagar.
• Deltagarna kommer att screenas med en fysisk undersökning och medicinsk historia. Blod- och urinprover kommer att samlas in.
• Vid det första studiebesöket kommer deltagarna att ge regelbundna blod- och urinprover. De kommer också att ha bildstudier. Dessa studier kommer att titta på ben, fett och muskler i buken och bäckenet.
• Deltagarna får en kortisolpump vid första besöket. De kommer att visas hur man använder pumpen. De kommer också att lära sig vad de ska göra, om de behöver ta extra "stressdos" kortisolpiller.
• Vid det andra och tredje besöket kommer kortisoldosen som ges med pumpen att justeras efter behov. Blod- och urinprover kommer också att tas. Inga avbildningsstudier är planerade för dessa besök.
• Det sista studiebesöket kommer att ha samma prov som det första besöket. Deltagarna kommer att erbjudas chansen att fortsätta med pumpbehandlingen i 1 år till, eller gå tillbaka till sin vanliga p-pillerbehandling.

Studietyp: Interventionell icke-randomiserad studie

Officiell titel: En pilotstudie som utvärderar användningen av kontinuerlig subkutan hydrokortisoninfusion vid behandling av medfödd binjurehyperplasi

Beräknad anmälan: 8

Studiestart: maj 2013

Beräknat studieslutdatum: december 2016

Sponsoring Institute: National Institute of Child Health and Human Development

BEHÖRIGHET

Inklusionskriterier

1. Män och kvinnor 18 år eller äldre med klassisk medfödd binjurehyperplasi (21-Hydroxylasbrist)
2. Höga binjure androgener i blodet, och
3. Ett eller flera av följande tillstånd: fetma, fettlever, risk för diabetes, låg benmassa, oförmåga att tolerera kortisolpiller

Exklusions kriterier

1. Graviditet
2. Amning
3. Användning av inhalerade eller orala steroider för andra sjukdomar än CAH
4. Användning av p-piller som innehåller östrogen
5. Användning av läkemedel som korsreagerar med hydrokortison
6. Användning av stressdossteroider för sjukdom under de senaste 30 dagarna innan du gick med i studien