Sammenligning av kortisolpumpe med standardbehandling for medfødt binyrehyperplasi

Bakgrunn:

• Medfødt binyrehyperplasi (CAH) er en genetisk lidelse i binyrene. Binyrene ligger i magen og produserer små mengder hormoner som kortisol, aldosteron og androgen. Disse hormonene hjelper til med å kontrollere blodtrykket, beskytte kroppen og opprettholde god helse, spesielt under utvikling. Personer med CAH lager ikke nok kortisol og aldosteron, og lager for mye androgen. Dette kan føre til alvorlige medisinske problemer. Standardbehandlingen er å ta piller som etterligner effekten av kortisol og aldosteron. Behandling med piller kan imidlertid ha langsiktige bivirkninger på grunn av de høyere dosene som trengs, og fungerer kanskje ikke bra for noen mennesker.
• En mulig ny behandling for CAH er å bruke en pumpe for å levere kortisol under huden. Lignende pumper brukes ofte for å gi insulin til personer med diabetes. Forskere tror at en kortisolpumpe kan hjelpe kroppen til å bruke kortisolet mer effektivt enn å ta piller. De ønsker å sammenligne resultatene av en kortisolpumpe og standard pillebehandlinger for CAH.

Mål:

- Å sammenligne effektiviteten til en kortisolpumpe med standard kortisolpillebehandling for CAH.

Kvalifisering:

- Menn og kvinner minst 18 år som har CAH (se mer detaljer i kvalifiseringsdelen nedenfor).

Design:

• Denne studien vil involvere fire sykehusopphold ved National Institutes of Health i Bethesda, MD over 6 måneder (med to måneders mellomrom). Det første og siste oppholdet vil vare i ca. 5 dager. Det andre og tredje oppholdet vil vare i ca. 3 dager.
• Deltakerne vil bli screenet med en fysisk undersøkelse og medisinsk historie. Det vil bli tatt blod- og urinprøver.
• Ved det første studiebesøket vil deltakerne gi vanlige blod- og urinprøver. De vil også ha bildediagnostikk. Disse studiene vil se på bein, fett og muskler i magen og bekkenet.
• Deltakerne får kortisolpumpe ved første besøk. De vil bli vist hvordan pumpen skal brukes. De vil også lære hva de skal gjøre hvis de trenger å ta ekstra "stressdose" kortisolpiller.
• Ved andre og tredje besøk vil kortisoldosen gitt med pumpen justeres etter behov. Det vil også bli tatt blod- og urinprøver. Ingen avbildningsstudier er planlagt for disse besøkene.
• Siste studiebesøk vil ha samme prøver som første besøk. Deltakerne vil bli tilbudt muligheten til å fortsette med pumpebehandlingen i 1 år til, eller gå tilbake til standard pillebehandling.

Studietype: Intervensjonell ikke-randomisert studie

Offisiell tittel: En pilotstudie som vurderer bruken av kontinuerlig subkutan hydrokortisoninfusjon ved behandling av medfødt binyrehyperplasi

Estimert påmelding: 8

Studiestartdato: mai 2013

Estimert studiegjennomføringsdato: desember 2016

Sponsoring Institute: National Institute of Child Health and Human Development

KVALIFIKASJON

Inklusjonskriterier

1. Menn og kvinner 18 år eller eldre med klassisk medfødt binyrehyperplasi (21-Hydroxylase-mangel)
2. Høy binyre androgener i blodet, og
3. En eller flere av følgende tilstander: fedme, fettlever, risiko for diabetes, lav beinmasse, manglende evne til å tolerere kortisolpiller

Eksklusjonskriterier

1. Svangerskap
2. Amming
3. Bruk av inhalerte eller orale steroider for andre sykdommer enn CAH
4. Bruk av østrogenholdige p-piller
5. Bruk av legemidler som kryssreagerer med hydrokortison
6. Bruk av stressdosesteroider ved sykdom i løpet av de siste 30 dagene før du ble med i studien