Comparaison de la pompe à cortisol avec le traitement standard de l'hyperplasie congénitale des surrénales

Arrière plan:

• L'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) est une maladie génétique de la glande surrénale. La glande surrénale est située dans l'abdomen et produit de petites quantités d'hormones telles que le cortisol, l'aldostérone et les androgènes. Ces hormones aident à contrôler la pression artérielle, à protéger le corps et à maintenir une bonne santé, en particulier pendant le développement. Les personnes atteintes de CAH ne produisent pas suffisamment de cortisol et d'aldostérone et produisent trop d'androgènes. Cela peut entraîner de graves problèmes médicaux. Le traitement standard consiste à prendre des pilules qui imitent les effets du cortisol et de l'aldostérone. Cependant, le traitement avec des pilules peut avoir des effets secondaires à long terme en raison des doses plus élevées nécessaires et peut ne pas bien fonctionner pour certaines personnes.
• Un nouveau traitement possible pour CAH consiste à utiliser une pompe pour délivrer du cortisol sous la peau. Des pompes similaires sont souvent utilisées pour administrer de l'insuline aux personnes atteintes de diabète. Les chercheurs pensent qu'une pompe à cortisol pourrait aider le corps à utiliser le cortisol plus efficacement que de prendre des pilules. Ils veulent comparer les résultats d'une pompe à cortisol et des traitements par pilule standard pour l'HCS.

Objectifs:

- Comparer l'efficacité d'une pompe à cortisol avec un traitement standard par pilules de cortisol pour l'HCS.

Admissibilité:

- Hommes et femmes âgés d'au moins 18 ans atteints de CAH (voir plus de détails dans la section Admissibilité ci-dessous).

Concevoir:

• Cette étude impliquera quatre séjours hospitaliers aux National Institutes of Health de Bethesda, MD sur 6 mois (espacés de 2 mois). Le premier et le dernier séjour dureront environ 5 jours. Les deuxième et troisième séjours dureront environ 3 jours.
• Les participants seront sélectionnés avec un examen physique et des antécédents médicaux. Des échantillons de sang et d'urine seront prélevés.
• Lors de la première visite d'étude, les participants fourniront régulièrement des échantillons de sang et d'urine. Ils auront également des études d'imagerie. Ces études porteront sur les os, la graisse et les muscles de l'abdomen et du bassin.
• Les participants recevront une pompe à cortisol lors de la première visite. On leur montrera comment utiliser la pompe. Ils apprendront également quoi faire s'ils ont besoin de prendre des pilules de cortisol supplémentaires "dose de stress".
• Lors des deuxième et troisième visites, la dose de cortisol administrée avec la pompe sera ajustée au besoin. Des échantillons de sang et d'urine seront également prélevés. Aucune étude d'imagerie n'est prévue pour ces visites.
• La dernière visite d'étude aura les mêmes tests que la première visite. Les participants se verront offrir la possibilité de poursuivre le traitement par pompe pendant 1 an de plus ou de reprendre leur traitement par pilule standard.

Type d'étude : essai interventionnel non randomisé

Titre officiel : Une étude pilote évaluant l'utilisation de la perfusion sous-cutanée continue d'hydrocortisone dans le traitement de l'hyperplasie congénitale des surrénales

Inscription estimée : 8

Date de début de l'étude : mai 2013

Date d'achèvement estimée de l'étude : Décembre 2016

Institut parrain : Institut national de la santé infantile et du développement humain

ADMISSIBILITÉ

Critère d'intégration

1. Hommes et femmes de 18 ans ou plus atteints d'hyperplasie congénitale classique des surrénales (déficit en 21-hydroxylase)
2. Androgènes surrénaliens élevés dans le sang, et
3. Une ou plusieurs des conditions suivantes : obésité, stéatose hépatique, risque de diabète, faible masse osseuse, incapacité à tolérer les pilules de cortisol

Critère d'exclusion

1. Grossesse
2. Allaitement maternel
3. Utilisation de stéroïdes inhalés ou oraux pour des maladies autres que CAH
4. Utilisation de pilules contraceptives contenant des œstrogènes
5. Utilisation de médicaments qui interagissent avec l'hydrocortisone
6. Utilisation de stéroïdes à dose de stress pour la maladie au cours des 30 derniers jours avant de rejoindre l'étude