Sammenligning af kortisolpumpe med standardbehandling for medfødt binyrehyperplasi

Baggrund:

• Medfødt binyrehyperplasi (CAH) er en genetisk lidelse i binyrerne. Binyren er placeret i maven og producerer små mængder hormoner som kortisol, aldosteron og androgen. Disse hormoner hjælper med at kontrollere blodtrykket, beskytte kroppen og opretholde et godt helbred, især under udvikling. Mennesker med CAH laver ikke nok kortisol og aldosteron og laver for meget androgen. Dette kan føre til alvorlige medicinske problemer. Standardbehandlingen er at tage piller, der efterligner virkningerne af kortisol og aldosteron. Behandling med piller kan dog have langsigtede bivirkninger på grund af de højere doser, der er nødvendige, og fungerer muligvis ikke godt for nogle mennesker.
• En mulig ny behandling for CAH er at bruge en pumpe til at levere kortisol under huden. Lignende pumper bruges ofte til at give insulin til personer med diabetes. Forskere mener, at en kortisolpumpe måske kan hjælpe kroppen med at bruge kortisolet mere effektivt end at tage piller. De ønsker at sammenligne resultaterne af en kortisolpumpe og standard pillebehandlinger for CAH.

Mål:

- At sammenligne effektiviteten af ​​en kortisolpumpe med standard cortisolpillebehandling for CAH.

Berettigelse:

- Mænd og kvinder på mindst 18 år, som har CAH (se flere detaljer i afsnittet Kvalificering nedenfor).

Design:

• Denne undersøgelse vil involvere fire indlagte hospitalsophold på National Institutes of Health i Bethesda, MD over 6 måneder (med 2 måneders mellemrum). Det første og sidste ophold varer omkring 5 dage. Det andet og tredje ophold varer omkring 3 dage.
• Deltagerne vil blive screenet med en fysisk undersøgelse og sygehistorie. Der vil blive udtaget blod- og urinprøver.
• Ved det første studiebesøg vil deltagerne give regelmæssige blod- og urinprøver. De vil også have billeddannelsesundersøgelser. Disse undersøgelser vil se på knogler, fedt og muskler i maven og bækkenet.
• Deltagerne får en kortisolpumpe ved første besøg. De vil blive vist, hvordan man bruger pumpen. De vil også lære, hvad de skal gøre, hvis de skal tage ekstra "stressdosis" kortisolpiller.
• Ved andet og tredje besøg justeres kortisoldosis givet med pumpen efter behov. Der vil også blive udtaget blod- og urinprøver. Der er ikke planlagt billeddiagnostiske undersøgelser til disse besøg.
• Det sidste studiebesøg vil have de samme tests som det første besøg. Deltagerne vil blive tilbudt chancen for at fortsætte med pumpebehandlingen i 1 år mere eller gå tilbage til deres standard pillebehandling.

Undersøgelsestype: Interventionelt ikke-randomiseret forsøg

Officiel titel: En pilotundersøgelse, der vurderer brugen af ​​kontinuerlig subkutan hydrocortisoninfusion til behandling af medfødt binyrehyperplasi

Forventet tilmelding: 8

Studiestartdato: maj 2013

Estimeret studieafslutningsdato: december 2016

Sponsoring Institute: National Institute of Child Health and Human Development

BETINGELSER

Inklusionskriterier

1. Mænd og kvinder 18 år eller ældre med klassisk medfødt binyrehyperplasi (21-Hydroxylase-mangel)
2. Høje binyre androgener i blodet, og
3. En eller flere af følgende tilstande: fedme, fedtlever, risiko for diabetes, lav knoglemasse, manglende evne til at tolerere kortisolpiller

Eksklusionskriterier

1. Graviditet
2. Amning
3. Brug af inhalerede eller orale steroider til andre sygdomme end CAH
4. Brug af østrogenholdige p-piller
5. Brug af medicin, der krydsreagerer med hydrocortison
6. Brug af stressdosissteroider til sygdom inden for de sidste 30 dage forud for deltagelse i undersøgelsen