Srovnání kortizolové pumpy se standardní léčbou vrozené adrenální hyperplazie
24. listopadu 2017 aktualizováno: National Institutes of Health Clinical Center (CC)
Pilotní studie hodnotící použití kontinuální subkutánní infuze hydrokortizonu v léčbě kongenitální adrenální hyperplazie
Pozadí:
- Vrozená adrenální hyperplazie (CAH) je genetická porucha nadledvin. Nadledvinka se nachází v břiše a produkuje malé množství hormonů, jako je kortizol, aldosteron a androgen. Tyto hormony pomáhají kontrolovat krevní tlak, chránit tělo a udržovat dobré zdraví, zejména během vývoje. Lidé s CAH nevytvářejí dostatek kortizolu a aldosteronu a tvoří příliš mnoho androgenu. To může vést k vážným zdravotním problémům. Standardní léčbou je užívání pilulek, které napodobují účinky kortizolu a aldosteronu. Léčba pilulkami však může mít dlouhodobé vedlejší účinky kvůli vyšším potřebným dávkám a u některých lidí nemusí dobře fungovat.
- Možnou novou léčbou CAH je použití pumpy k dodání kortizolu pod kůži. Podobné pumpy se často používají k podávání inzulínu lidem s cukrovkou. Vědci se domnívají, že kortizolová pumpa by mohla pomoci tělu využít kortizol efektivněji než užívání pilulek. Chtějí porovnat výsledky kortizolové pumpy a standardní pilulkové léčby CAH.
Cíle:
- Porovnat účinnost kortizolové pumpy se standardní terapií kortizolovými pilulkami pro CAH.
Způsobilost:
- Muži a ženy ve věku alespoň 18 let, kteří mají CAH (další podrobnosti viz níže v části Způsobilost).
Design:
- Tato studie bude zahrnovat čtyři hospitalizace v National Institutes of Health v Bethesdě, MD, po dobu 6 měsíců (s odstupem 2 měsíců). První a poslední pobyt bude trvat cca 5 dní. Druhý a třetí pobyt bude trvat cca 3 dny.
- Účastníci budou vyšetřeni fyzickou zkouškou a anamnézou. Budou odebrány vzorky krve a moči.
- Při první studijní návštěvě budou účastníci pravidelně poskytovat vzorky krve a moči. Budou mít také zobrazovací studie. Tyto studie se zaměří na kosti, tuk a svaly v břiše a pánvi.
- Účastníci dostanou při první návštěvě kortizolovou pumpu. Bude jim ukázáno, jak čerpadlo používat. Dozví se také, co dělat, pokud potřebují vzít extra "stresovou dávku" kortizolové pilulky.
- Při druhé a třetí návštěvě bude dávka kortizolu podávaná pumpou upravena podle potřeby. Dále budou odebrány vzorky krve a moči. Pro tyto návštěvy nejsou naplánovány žádné zobrazovací studie.
- Poslední studijní návštěva bude mít stejné testy jako první návštěva. Účastníkům bude nabídnuta možnost pokračovat v léčbě pumpou ještě 1 rok, nebo se vrátit ke své standardní pilulkové léčbě.
Typ studie: Intervenční nerandomizovaná studie
Oficiální název: Pilotní studie hodnotící použití kontinuální subkutánní infuze hydrokortizonu v léčbě kongenitální adrenální hyperplazie
Předpokládaný počet přihlášených: 8
Datum zahájení studia: květen 2013
Předpokládané datum ukončení studie: prosinec 2016
Sponzorský institut: Národní institut dětského zdraví a lidského rozvoje
ZPŮSOBILOST
Kritéria pro zařazení
- Muži a ženy ve věku 18 let nebo starší s klasickou kongenitální adrenální hyperplazií (nedostatek 21-hydroxylázy)
- Vysoká adrenální androgeny v krvi, a
- Jeden nebo více z následujících stavů: obezita, ztučnění jater, riziko cukrovky, nízká kostní hmota, neschopnost snášet pilulky kortizolu
Kritéria vyloučení
- Těhotenství
- Kojení
- Použití inhalačních nebo perorálních steroidů pro jiná onemocnění než CAH
- Užívání antikoncepčních pilulek obsahujících estrogen
- Užívání léků, které zkříženě reagují s hydrokortisonem
- Použití stresových dávek steroidů pro onemocnění během posledních 30 dnů před vstupem do studie
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Vrozená adrenální hyperplazie (CAH) je běžná genetická endokrinní porucha, přičemž deficit enzymu 21-hydroxylázy představuje 95 % případů.
Deficit 21-hydroxylázy se projevuje spektrem klinických projevů od soli a virilizace novorozenců (klasická CAH) až po symptomatickou (předčasná puberta, malý vzrůst, akné) nebo asymptomatickou hyperandrogenémii (neklasická CAH).
Klasická CAH je charakterizována poruchou biosyntézy kortizolu a mineralokortikoidů, která spouští hypersekreci adrenokortikotropního hormonu (ACTH) a akumulaci adrenálních androgenů.
Léčba glukokortikoidy u pacientů s klasickou CAH se zaměřuje na náhradu kortizolu a prevenci nadbytku androgenů vyvolaného ACTH.
Současné konvenční léčebné režimy glukokortikoidy (krátkodobě nebo dlouhodobě působící látky podávané jednou, dvakrát nebo třikrát denně) nedokázaly simulovat fyziologickou sekreci kortizolu a potlačit nadprodukci adrenálních androgenů bez suprafyziologické náhrady.
Krátkodobá nadměrná léčba glukokortikoidy může vést k iatrogennímu Cushingovu syndromu a dlouhodobé užívání je spojováno s rozvojem obezity, viscerální adipozity, inzulinové rezistence a osteoporózy.
Ojedinělé kazuistiky poskytly důkaz, že kontinuální subkutánní infuze hydrokortizonu (CSHI) může napodobovat fyziologické uvolňování kortizolu a vést ke zlepšené kontrole CAH při dávkách podobných nebo nižších než tradiční léčba.
Tato pilotní studie si klade za cíl otestovat hypotézu, že obtížně léčitelní dospělí pacienti s klasickou CAH budou mít lepší adrenální androgenní kontrolu a zlepšené CAH a komorbidity související s glukokortikoidy, když dostanou téměř fyziologickou substituční léčbu kortizolem prostřednictvím CSHI ve srovnání s konvenční léčbou glukokortikoidy .
Kromě toho tato studie poskytne informace o bezpečnosti a snášenlivosti CSHI a vytvoří data, která budou použita při návrhu budoucích pediatrických studií.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
8
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20892
- National Institutes of Health Clinical Center, 9000 Rockville Pike
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let až 97 let (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
- KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:
- Pacienti se známou klasickou CAH v důsledku nedostatku 21-hydroxylázy, jak bylo prokázáno hormonálním a genetickým testováním
- Pacienti muži nebo ženy starší 18 let
- Ženy musí mít negativní těhotenský test zpočátku a při všech návštěvách. Sexuálně aktivní ženy musí používat lékařsky přijatelnou metodu antikoncepce.
- Pacienti se zvýšenými adrenálními androgeny (definovanými jako 17-OHP >1200 ng/dl a androstendion >210 ng/dl)
- Jedno nebo více přidružených onemocnění:
- Obezita [index tělesné hmotnosti (BMI) vyšší než 30,0 kg/m(2)]
- Tukové onemocnění jater; hodnoceno poměrem jaterních enzymů AST/ALT (poměr AST k ALT
- Nízká citlivost na inzulín; hodnoceno metodou Homeostasis Model Assessment Insulin Resistance (HOMA-IR) [HOMA-IR = inzulín (mikro U/ml) krát glukóza (mmol/l)/ 22,5]. Zvýšený index HOMA-IR je definován jako >2,6 u dospělých17.
- Osteopenie [kostní hustota podle DEXA (v páteři, kyčli nebo předloktí) s T-skóre -1 až -2,5) nebo osteoporóza (hustota kostních minerálů podle DEXA (v páteři, kyčli nebo předloktí) s T-skóre z
- Glukokortikoidy související gastrointestinální nežádoucí účinky (nevolnost, zvracení, dyspepsie, anorexie, gastritida, vředová choroba žaludku a žaludeční krvácení)
KRITÉRIA VYLOUČENÍ:
- Komorbidní stavy vyžadující každodenní podávání léků, které indukují jaterní enzymy nebo interferují s metabolismem glukokortikoidů
- Ženy, které jsou březí nebo kojící
- Pacienti užívající inhalační nebo perorální steroidy podávané z jiných důvodů, než je léčba CAH
- Ženy, které užívaly perorální antikoncepční pilulky obsahující estrogen do 6 týdnů od náboru
- Pacienti, kteří potřebovali stresovou dávku glukokortikoidů pro onemocnění do 4 týdnů od náboru
- Pacienti, kteří změnili své glukokortikoidní činidlo do 3 měsíců od náboru
- Pacienti, kteří podstoupili oboustrannou adrenalektomii
- Komorbidní stavy, které by mohly narušit schopnost dodržovat protokol
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Kontinuální subkutánní infuze hydrokortizonu
Zařazení účastníci s vrozenou adrenální hyperplazií (CAH) dostávali kontinuální subkutánní infuzi hydrokortizonu (Solucortef) (CSHI) pomocí inzulínové pumpy (Medtronic) (MMT-722Na), aby dosáhli téměř fyziologické substituční terapie kortizolem.
Účastníci byli vlastní kontrolou; výchozí výsledky/laboratorní hodnoty účastníka při konvenční terapii glukokortikoidy byly porovnány s výsledky/laboratorními hodnotami po 6 měsících léčby pomocí CSHI pomocí inzulínové pumpy.
|
Kontinuální subkutánní infuze hydrokortizonu (CSHI) prostřednictvím inzulínové pumpy Medtronic (MMT-722NA).
Celková denní dávka hydrokortizonu byla vypočtena na základě pacientovy odhadované clearance kortizolu.
Rychlosti byly stanoveny pro dosažení maximálních a nejnižších koncentrací v rámci normálního cirkadiánního rozsahu kortizolu.
Ostatní jména:
Kontinuální subkutánní infuze hydrokortizonu (CSHI) prostřednictvím inzulínové pumpy Medtronic (MMT-722NA)
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet pacientů s hladinami 17-OHP rovnými nebo nižšími 1 200 ng/dl v 0700
Časové okno: Na základní linii
|
17-OHP (17-hydroxyprogesteron) je laboratorní krevní test k testování kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) v důsledku nedostatku 21-hydroxylázy
|
Na základní linii
|
|
Počet pacientů s hladinami 17-OH progesteronu rovnými nebo nižšími 1 200 ng/dl v 07:00
Časové okno: V 6 měsících
|
17-OHP (17-hydroxyprogesteron) je laboratorní krevní test k testování kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) v důsledku nedostatku 21-hydroxylázy
|
V 6 měsících
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Průměrná úroveň účastníků 17-OHP na 0700
Časové okno: Na základní linii
|
17-OHP (17-hydroxyprogesteron) je laboratorní krevní test k testování kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) v důsledku nedostatku 21-hydroxylázy
|
Na základní linii
|
|
Průměrná úroveň účastníků 17-OHP na 0700
Časové okno: V 6 měsících
|
17-OHP (17-hydroxyprogesteron) je laboratorní krevní test k testování kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) v důsledku nedostatku 21-hydroxylázy
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná úroveň účastníků 17-OHP Area Under the Curve (AUC) – 24 hodin
Časové okno: Na základní linii
|
17-OHP (17-hydroxyprogesteron) je laboratorní krevní test k testování kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) v důsledku nedostatku 21-hydroxylázy.
AUC byla vypočtena pomocí lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů po celých 24 hodin a vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700, 0900, 1100, 1300, 1500, 1700, 1900 , 2300.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná úroveň účastníků 17-OHP Area Under the Curve (AUC) – 24 hodin
Časové okno: V 6 měsících
|
17-OHP (17-hydroxyprogesteron) je laboratorní krevní test k testování kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) v důsledku nedostatku 21-hydroxylázy.
AUC byla vypočtena pomocí lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů po celých 24 hodin a vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700, 0900, 1100, 1300, 1500, 1700, 1900 , 2300.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná úroveň účastníků 17-OHP Area Under the Curve (AUC) – Den (0700-1500)
Časové okno: Na základní linii
|
17-OHP (17-hydroxyprogesteron) je laboratorní krevní test k testování kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) v důsledku nedostatku 21-hydroxylázy.
AUC byla vypočtena s použitím lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů pro 8hodinovou denní úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 0700, 0900, 1100, 1300, 1500.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná úroveň účastníků 17-OHP Area Under the Curve (AUC) – Den (0700-1500)
Časové okno: V 6 měsících
|
17-OHP (17-hydroxyprogesteron) je laboratorní krevní test k testování kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) v důsledku nedostatku 21-hydroxylázy.
AUC byla vypočtena s použitím lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů pro 8hodinovou denní úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 0700, 0900, 1100, 1300, 1500.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná úroveň účastníků 17-OHP Area Under the Curve (AUC) – poledne (1500–2300)
Časové okno: Na základní linii
|
17-OHP (17-hydroxyprogesteron) je laboratorní krevní test k testování kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) v důsledku deficitu 21-hydroxylázy.
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou polední úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 1500, 1700, 1900, 2100, 2300.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná úroveň účastníků 17-OHP Area Under the Curve (AUC) – poledne (1500–2300)
Časové okno: V 6 měsících
|
17-OHP (17-hydroxyprogesteron) je laboratorní krevní test k testování kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) v důsledku nedostatku 21-hydroxylázy.
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou polední úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 1500, 1700, 1900, 2100, 2300.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná úroveň účastníků 17-OHP Area Under the Curve (AUC) – Noc (2300–0700)
Časové okno: Na základní linii
|
17-OHP (17-hydroxyprogesteron) je laboratorní krevní test k testování kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) v důsledku nedostatku 21-hydroxylázy.
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou noční hladinu, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná úroveň účastníků 17-OHP Area Under the Curve (AUC) – Noc (2300–0700)
Časové okno: V 6 měsících
|
17-OHP (17-hydroxyprogesteron) je laboratorní krevní test k testování kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) v důsledku nedostatku 21-hydroxylázy.
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou noční hladinu, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná hladina Androstenedionu účastníků je 0700
Časové okno: Na základní linii
|
Průměrná hladina androstenedionu účastníků na 0700.
|
Na základní linii
|
|
Průměrná hladina Androstenedionu účastníků je 0700
Časové okno: V 6 měsících
|
Průměrná hladina androstenedionu účastníků na 0700.
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná úroveň Androstenedione Area Under the Curve (AUC) účastníků - 24 hodin
Časové okno: Na základní linii
|
Průměrná úroveň Androstenedione Area Under the Curve (AUC) účastníků - 24 hodin.
AUC byla vypočtena pomocí lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů po celých 24 hodin a vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700, 0900, 1100, 1300, 1500, 1700, 1900 , 2300.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná úroveň Androstenedione Area Under the Curve (AUC) účastníků - 24 hodin
Časové okno: V 6 měsících
|
Průměrná hladina Androstendionu pod křivkou (AUC) účastníků - 24 hodin.
AUC byla vypočtena pomocí lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů po celých 24 hodin a vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700, 0900, 1100, 1300, 1500, 1700, 1900 , 2300.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná úroveň Androstenedione Area Under the Curve (AUC) účastníků – denní (0700-1500)
Časové okno: Na základní linii
|
Průměrná úroveň Androstenedione Area Under the Curve (AUC) účastníků - Den (0700-1500).
AUC byla vypočtena s použitím lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů pro 8hodinovou denní úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 0700, 0900, 1100, 1300, 1500.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná úroveň Androstenedione Area Under the Curve (AUC) účastníků – denní (0700-1500)
Časové okno: V 6 měsících
|
Průměrná úroveň Androstenedione Area Under the Curve (AUC) účastníků - Den (0700-1500).
AUC byla vypočtena s použitím lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů pro 8hodinovou denní úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 0700, 0900, 1100, 1300, 1500.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná úroveň Androstenedione Area Under the Curve (AUC) účastníků – poledne (1500–2300)
Časové okno: Na základní linii
|
Účastníci Průměrná úroveň Androstenedione Area Under the Curve (AUC) - poledne (1500 - 2300).
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou polední úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 1500, 1700, 1900, 2100, 2300.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná úroveň Androstenedione Area Under the Curve (AUC) účastníků – poledne (1500–2300)
Časové okno: V 6 měsících
|
Účastníci Průměrná úroveň Androstenedione Area Under the Curve (AUC) - poledne (1500 - 2300).
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou polední úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 1500, 1700, 1900, 2100, 2300.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná úroveň Androstenedione Area Under the Curve (AUC) účastníků – noc (2300–0700)
Časové okno: Na základní linii
|
Průměrná úroveň účastníků Androstenedione Area Under the Curve (AUC) - Noc (2300 - 0700).
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou noční hladinu, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná úroveň Androstenedione Area Under the Curve (AUC) účastníků – noc (2300–0700)
Časové okno: V 6 měsících
|
Průměrná úroveň účastníků Androstenedione Area Under the Curve (AUC) - Noc (2300 - 0700).
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou noční hladinu, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH na 0700
Časové okno: Na základní linii
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH na 0700.
|
Na základní linii
|
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH na 0700
Časové okno: V 6 měsících
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH na 0700.
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná úroveň ACTH plochy pod křivkou (AUC) účastníků - 24 hodin
Časové okno: Na základní linii
|
Průměrná úroveň ACTH plochy pod křivkou (AUC) účastníků - 24 hodin.
AUC byla vypočtena pomocí lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů po celých 24 hodin a vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700, 0900, 1100, 1300, 1500, 1700, 1900 Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná úroveň ACTH plochy pod křivkou (AUC) účastníků - 24 hodin
Časové okno: V 6 měsících
|
Průměrná úroveň ACTH plochy pod křivkou (AUC) účastníků - 24 hodin.
AUC byla vypočtena pomocí lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů po celých 24 hodin a vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700, 0900, 1100, 1300, 1500, 1700, 1900 , 2300.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH Area Under the Curve (AUC) – Den (0700-1500)
Časové okno: Na základní linii
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH Area Under the Curve (AUC) – Den (0700-1500).
AUC byla vypočtena s použitím lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů pro 8hodinovou denní úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 0700, 0900, 1100, 1300, 1500.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH Area Under the Curve (AUC) – Den (0700-1500)
Časové okno: V 6 měsících
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH Area Under the Curve (AUC) – Den (0700-1500).
AUC byla vypočtena s použitím lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů pro 8hodinovou denní úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 0700, 0900, 1100, 1300, 1500.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH Area Under the Curve (AUC) – poledne (1500–2300)
Časové okno: Na základní linii
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH Area Under the Curve (AUC) – poledne (1500 – 2300).
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou polední úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 1500, 1700, 1900, 2100, 2300.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH Area Under the Curve (AUC) – poledne (1500–2300)
Časové okno: V 6 měsících
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH Area Under the Curve (AUC) – poledne (1500 – 2300).
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou polední úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 1500, 1700, 1900, 2100, 2300.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH Area Under the Curve (AUC) – Noc (2300–0700)
Časové okno: Na základní linii
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH Area Under the Curve (AUC) - Noc (2300 - 0700).
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou noční hladinu, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH Area Under the Curve (AUC) – Noc (2300–0700)
Časové okno: V 6 měsících
|
Průměrná úroveň účastníků ACTH Area Under the Curve (AUC) - Noc (2300 - 0700).
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou noční hladinu, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Účastníci mají průměrné hladiny progesteronu v 07:00
Časové okno: Na základní linii
|
Průměrná hladina progesteronu u účastníků je 0700
|
Na základní linii
|
|
Průměrná hladina progesteronu účastníků je 0700
Časové okno: V 6 měsících
|
Průměrná hladina progesteronu u účastníků je 0700
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná hladina progesteronu v oblasti pod křivkou (AUC) účastníků - 24 hodin
Časové okno: Na základní linii
|
Průměrná hladina progesteronu pod křivkou (AUC) účastníků - 24 hodin.
AUC byla vypočtena pomocí lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů po celých 24 hodin a vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700, 0900, 1100, 1300, 1500, 1700, 1900 , 2300.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná hladina progesteronu v oblasti pod křivkou (AUC) účastníků - 24 hodin
Časové okno: V 6 měsících
|
Průměrná hladina progesteronu pod křivkou (AUC) účastníků - 24 hodin.
AUC byla vypočtena pomocí lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů po celých 24 hodin a vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700, 0900, 1100, 1300, 1500, 1700, 1900 , 2300.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná hladina progesteronu v oblasti pod křivkou (AUC) účastníků – den (0700-1500)
Časové okno: Na základní linii
|
Účastníci Průměrná hladina progesteronu plochy pod křivkou (AUC) - Den (0700-1500).
AUC byla vypočtena s použitím lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů pro 8hodinovou denní úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 0700, 0900, 1100, 1300, 1500.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná hladina progesteronu v oblasti pod křivkou (AUC) účastníků – den (0700-1500)
Časové okno: V 6 měsících
|
Účastníci Průměrná hladina progesteronu plochy pod křivkou (AUC) - Den (0700-1500).
AUC byla vypočtena s použitím lichoběžníkového pravidla lineárního vzestupu log-dolů pro 8hodinovou denní úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 0700, 0900, 1100, 1300, 1500.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná hladina progesteronu v oblasti pod křivkou (AUC) účastníků – poledne (1500–2300)
Časové okno: Na základní linii
|
Účastníci Průměrná hladina progesteronu oblasti pod křivkou (AUC) - poledne (1500 - 2300).
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou polední úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 1500, 1700, 1900, 2100, 2300.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná hladina progesteronu v oblasti pod křivkou (AUC) účastníků – poledne (1500–2300)
Časové okno: V 6 měsících
|
Účastníci Průměrná hladina progesteronu oblasti pod křivkou (AUC) - poledne (1500 - 2300).
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou polední úroveň, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 1500, 1700, 1900, 2100, 2300.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Průměrná hladina progesteronu v oblasti pod křivkou (AUC) účastníků – noc (2300–0700)
Časové okno: Na základní linii
|
Účastníci Průměrná hladina progesteronu oblasti pod křivkou (AUC) - Noc (2300 - 0700).
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou noční hladinu, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
Na základní linii
|
|
Průměrná hladina progesteronu v oblasti pod křivkou (AUC) účastníků – noc (2300–0700)
Časové okno: V 6 měsících
|
Účastníci Průměrná hladina progesteronu oblasti pod křivkou (AUC) - Noc (2300 - 0700).
AUC byla vypočtena pomocí lineárního-up log-down lichoběžníkového pravidla pro 8hodinovou noční hladinu, vzorky byly získávány každé 2 hodiny počínaje 2300, 0100, 0300, 0500, 0700.
Skutečné doby odběru byly použity k definování maximální plazmatické koncentrace (Cmax) a doby do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax).
|
V 6 měsících
|
|
Účastník Lean Body Mass
Časové okno: Na základní linii
|
tělesná hmotnost měřená pomocí DEXA, Hologic Discovery-A
|
Na základní linii
|
|
Účastník Lean Body Mass
Časové okno: V 6 měsících
|
tělesná hmotnost měřená pomocí DEXA, Hologic Discovery-A
|
V 6 měsících
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Deborah P Merke, M.D., National Institutes of Health Clinical Center (CC)
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Debono M, Ghobadi C, Rostami-Hodjegan A, Huatan H, Campbell MJ, Newell-Price J, Darzy K, Merke DP, Arlt W, Ross RJ. Modified-release hydrocortisone to provide circadian cortisol profiles. J Clin Endocrinol Metab. 2009 May;94(5):1548-54. doi: 10.1210/jc.2008-2380. Epub 2009 Feb 17.
- Finkielstain GP, Kim MS, Sinaii N, Nishitani M, Van Ryzin C, Hill SC, Reynolds JC, Hanna RM, Merke DP. Clinical characteristics of a cohort of 244 patients with congenital adrenal hyperplasia. J Clin Endocrinol Metab. 2012 Dec;97(12):4429-38. doi: 10.1210/jc.2012-2102. Epub 2012 Sep 18.
- Arlt W, Willis DS, Wild SH, Krone N, Doherty EJ, Hahner S, Han TS, Carroll PV, Conway GS, Rees DA, Stimson RH, Walker BR, Connell JM, Ross RJ; United Kingdom Congenital Adrenal Hyperplasia Adult Study Executive (CaHASE). Health status of adults with congenital adrenal hyperplasia: a cohort study of 203 patients. J Clin Endocrinol Metab. 2010 Nov;95(11):5110-21. doi: 10.1210/jc.2010-0917. Epub 2010 Aug 18.
- Nella AA, Mallappa A, Perritt AF, Gounden V, Kumar P, Sinaii N, Daley LA, Ling A, Liu CY, Soldin SJ, Merke DP. A Phase 2 Study of Continuous Subcutaneous Hydrocortisone Infusion in Adults With Congenital Adrenal Hyperplasia. J Clin Endocrinol Metab. 2016 Dec;101(12):4690-4698. doi: 10.1210/jc.2016-1916. Epub 2016 Sep 28.
- Mallappa A, Nella AA, Sinaii N, Rao H, Gounden V, Perritt AF, Kumar P, Ling A, Liu CY, Soldin SJ, Merke DP. Long-term use of continuous subcutaneous hydrocortisone infusion therapy in patients with congenital adrenal hyperplasia. Clin Endocrinol (Oxf). 2018 Oct;89(4):399-407. doi: 10.1111/cen.13813. Epub 2018 Aug 8.
Užitečné odkazy
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
6. května 2013
Primární dokončení (Aktuální)
2. prosince 2016
Dokončení studie (Aktuální)
2. prosince 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
17. května 2013
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
17. května 2013
První zveřejněno (Odhad)
21. května 2013
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. prosince 2017
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
24. listopadu 2017
Naposledy ověřeno
2. října 2017
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění endokrinního systému
- Gonadální poruchy
- Poruchy pohlavního vývoje
- Urogenitální abnormality
- Vrozené vady
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolismus, vrozené chyby
- Onemocnění nadledvinek
- Metabolismus steroidů, vrozené chyby
- Hyperplazie
- Hyperplazie nadledvin, vrozená
- Adrenogenitální syndrom
- Adrenokortikální hyperfunkce
- Nedostatek adrenalinu
- Protizánětlivé látky
- Hydrokortison
- Hydrokortison hemisukcinát
Další identifikační čísla studie
- 130121
- 13-CH-0121 (Jiný identifikátor: National Institute of Child Health and Human Development)
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .