幹細胞移植用臍帯血ユニットの安全性試験

バックグラウンド

• ヒト細胞および血液製剤の認可要件は、伝染を防止するための取り組みとして、ヒト細胞、組織、および組織ベースの製品 (HCT/Ps) に関する FDA 最終規則の一部となりました (2004 年 3 月 29 日および 2005 年 5 月 25 日)。汚染を最小限に抑え、処理中の完全性と機能を維持し、血縁関係のないドナーからの細胞、またはHCT / Pが最小限以上に操作されている場合の安全性と有効性の要件を概説し、ラベル付けが明確に正確で誤解を招くものではないことを保証し、設立登記。 2011 年 10 月 20 日現在、ライセンスの製造要件を満たさない臍帯血ユニットは、移植が IND 研究プロトコルの下で行われる場合にのみ、移植のために配布することができます。 認可ガイダンスに加えて、FDA は 2011 年 8 月に、指定された適応症のための造血再構成を目的とした最小限に操作された、無関係な同種異系胎盤/臍帯血の研究用新薬申請 (IND) というタイトルのガイダンスを発行しました。
• これは、国家臍帯血プログラム (NCBP) によって製造された無認可の治験用凍結保存臍帯血ユニット (CBU) の多施設研究であり、治験用新薬 (IND) 申請書 #6637 へのアクセスと配布をローカル IRB のあるサイトに提供します。小児および成人患者の血縁関係のない造血幹細胞移植のための承認されたプロトコル。

目的

-この研究の主な目的は、未承認の治験NCBP HPC-CORD血液製剤の投与の安全性を調べ、未承認の治験NCBPの投与後の重篤な副作用の発生率およびすべての注入関連反応の発生率を前向きに評価することです。 CBU。

副次的な目的:

認可されていない NCBP CBU (HPC-CORD BLOOD) を受けている患者では:

• 感染症の伝播の発生率を評価する
• 移植片拒絶の発生率を評価する
• 好中球生着の発生率を評価 > 500 /ul
• 臍帯血移植後の 1 年生存率を決定する
• グレード II から IV およびグレード III から IV の急性移植片対宿主病 (GVHD) の累積発生率を評価する
• 慢性 GVHD の累積発生率を評価する
• >20,000/ul および >50,000/ul の血小板生着を決定
• CBU由来の生着を決定する

適格基準

包含基準

• -関係のない造血幹細胞移植に関するNIH-IRB承認の臨床試験に参加している、調査中のHPC-CORD BLOODの受領の適応がある、年齢または性別を問わない患者。
• 署名済みのインフォームド コンセント (および該当する場合は同意)。

除外基準

• 認可されたCB製品を受け取っている患者（のみ）
• 他の CB 銀行から未認可の CB 製品を受け取っている患者 (つまり、 NMDP)

デザイン

この研究は、NHLBI、NCI、および NIAID の研究者が、NIH-IRB 承認の非血縁造血幹細胞移植の臨床試験に参加している患者の治験用 HPC-CORD BLOOD にアクセスできるように設計された、複数の NIH 機関の取り組みです。 治療前のコンディショニングおよび GVHD 予防を含む治療は、研究所の NIH-IRB 承認の臨床試験または移植センターの仕様に従って行われます。