Biztonsági tanulmány a köldökzsinórvér-egységekről őssejt-transzplantációhoz

Háttér

• Az emberi sejtek és vérkészítmények engedélyezésének követelménye az FDA emberi sejtekre, szövetekre és szövetalapú termékekre (HCT/Ps) vonatkozó végleges szabályainak részévé vált (2004. március 29. és 2005. május 25.), az átvitel megakadályozása érdekében. a fertőző betegségekről, minimalizálja a fertőzést, valamint megőrizze az integritást és funkciót a feldolgozás során, felvázolja a biztonsági és hatékonysági követelményeket a nem rokon donoroktól származó sejtekre vonatkozóan, vagy ha a HCT/P-ket több mint minimálisan manipulálják, biztosítsa, hogy a címkézés egyértelműen pontos és nem félrevezető, valamint figyelemmel kíséri és kommunikál az iparral létesítmény nyilvántartásba vétele. 2011. október 20-tól azok a köldökzsinórvér-egységek, amelyek nem felelnek meg az engedélyezéshez szükséges gyártási követelményeknek, csak akkor adhatók át transzplantációra, ha a transzplantáció IND kutatási protokoll szerint történik. Az engedélyezési útmutatás mellett az FDA 2011 augusztusában útmutatást adott ki „Ingational New Drug Applications (INDs) for Investigational New Drug Applications (INDs) minimálisan manipulált, nem rokon allogén placenta/köldökzsinórvérhez a vérképzőszervi helyreállításhoz meghatározott indikációk esetén” címmel.
• Ez a National Cord Blood Programme (NCBP) által gyártott, engedély nélküli, vizsgálati mélyhűtött köldökzsinórvér-egységek (CBU-k) többközpontú tanulmánya, amely hozzáférést és terjesztést biztosít a 6637-es számú vizsgálati új gyógyszer (IND) alkalmazáson a helyi IRB-vel rendelkező helyszíneken. jóváhagyott protokollok gyermek- és felnőtt betegek nem rokon hematopoetikus őssejt-transzplantációjára.

Célok

-A tanulmány elsődleges célja az engedély nélküli vizsgálati NCBP HPC-CORD Blood vérkészítmények beadásának biztonságosságának vizsgálata, prospektív módon értékelve a súlyos mellékhatások előfordulását, valamint az összes infúzióval kapcsolatos reakció előfordulását engedély nélküli, vizsgálati NCBP beadása után. CBU.

Másodlagos célok:

Azoknál a betegeknél, akik nem engedélyezett NCBP CBU-t (HPC-CORD BLOOD) kapnak:

• Mérje fel a fertőzések átvitelének előfordulását
• Értékelje a graft kilökődésének előfordulását
• Értékelje a neutrofil beültetés előfordulási gyakoriságát >500 /ul
• Határozza meg a köldökzsinórvér-transzplantáció utáni 1 éves túlélést
• Értékelje az akut graft vs. host betegség (GVHD) II–IV. fokozatú és III–IV. fokozatú halmozott előfordulását
• Értékelje a krónikus GVHD kumulatív előfordulását
• Határozza meg a >20 000/ul és >50 000/ul vérlemezke-beültetést
• Határozza meg a CBU-eredetű beültetést

Jogosultsági kritériumok

Befogadási kritériumok

• Bármilyen életkorú vagy nemű betegek, akiknél javallatok a HPC-CORD BLOOD vizsgálatára, és akik részt vesznek az NIH-IRB által jóváhagyott klinikai vizsgálatban nem kapcsolódó hematopoietikus őssejt-transzplantációra vonatkozóan.
• Aláírt, tájékozott beleegyezés (és adott esetben hozzájárulás).

Kizárási kritériumok

• Engedélyezett CB-termékeket kapó betegek (csak)
• Azok a betegek, akik engedély nélküli CB termékeket kapnak más CB bankoktól (pl. NMDP)

Tervezés

Ez a tanulmány egy több NIH intézet arra irányuló törekvése, hogy lehetővé tegye az NHLBI, NCI és NIAID kutatók számára a HPC-CORD BLOOD vizsgálathoz való hozzáférést azon betegek számára, akik részt vesznek az NIH-IRB által jóváhagyott klinikai vizsgálatokban a nem kapcsolódó hematopoetikus őssejt-transzplantációra vonatkozóan. A kezelés, beleértve a kezelés előtti kondicionálást és a GVHD profilaxist, az intézet NIH-IRB által jóváhagyott klinikai vizsgálata vagy a transzplantációs központ előírásai szerint történik.