Sikkerhetsstudie av navlestrengsblodenheter for stamcelletransplantasjoner

Bakgrunn

• Kravet om lisensiering av humane celler og blodprodukter ble en del av FDAs endelige regler for humane celler, vev og vevsbaserte produkter (HCT/Ps) (29. mars 2004 og 25. mai 2005) i et forsøk på å forhindre overføring av smittsomme sykdommer, minimer kontaminering og bevart integritet og funksjon under prosessering, skissere sikkerhets- og effektivitetskrav for celler fra urelaterte donorer eller når HCT/Ps er mer enn minimalt manipulert, sikre merking er tydelig nøyaktig og ikke villedende og overvåke og kommunisere med industrien via etableringsregistrering. Fra og med 20. oktober 2011 kan de enhetene av navlestrengsblod som ikke oppfyller produksjonskravene for lisens, bare distribueres for transplantasjon hvis transplantasjonen vil skje under en IND-forskningsprotokoll. I tillegg til lisensveiledningen publiserte FDA en veiledning i august 2011 med tittelen Investigational New Drug Applications (INDs) for minimalt manipulert, urelatert allogent placenta/navlestrengsblod beregnet på hematopoetisk rekonstituering for spesifiserte indikasjoner.
• Dette er en multisenterstudie av ulisensierte, undersøkende kryokonserverte navlestrengsblodenheter (CBUs) produsert av National Cord Blood Program (NCBP) som gir tilgang og distribusjon på en Investigational New Drug (IND)-applikasjon #6637 til steder med lokalt IRB- godkjente protokoller for urelatert hematopoietisk stamcelletransplantasjon av pediatriske og voksne pasienter.

Mål

- Hovedmålet med denne studien er å undersøke sikkerheten ved administrering av ulisensierte NCBP HPC-CORD-blodprodukter, og vurdere prospektivt forekomsten av alvorlige bivirkninger så vel som forekomsten av alle infusjonsrelaterte reaksjoner etter administrering av ulisensiert, undersøkelses-NCBP CBU.

Sekundære mål:

Hos pasienter som får en ikke-lisensiert NCBP CBU (HPC-CORD BLOOD):

• Vurder forekomst av overføring av infeksjoner
• Vurder forekomst av graftavstøtning
• Vurder forekomst av nøytrofile engraftment >500 /ul
• Bestem 1 års overlevelse etter navlestrengsblodtransplantasjon
• Vurder kumulativ forekomst av akutt graft vs. vertssykdom (GVHD) grad II til IV og grad III til IV
• Vurder kumulativ forekomst av kronisk GVHD
• Bestem blodplateinnplanting på >20 000/ul og >50 000/ul
• Bestem CBU-avledet engraftment

Kvalifikasjonskriterier

Inklusjonskriterier

• Pasienter uansett alder eller kjønn med indikasjoner for mottak av HPC-LEVELBLOD som deltar i en NIH-IRB godkjent klinisk studie for urelatert hematopoetisk stamcelletransplantasjon.
• Signert informert samtykke (og samtykke når det er aktuelt).

Eksklusjonskriterier

• Pasienter som mottar lisensierte CB-produkter (bare)
• Pasienter som mottar ulisensierte CB-produkter fra andre CB-banker (dvs. NMDP)

Design

Denne studien er et forsøk på flere NIH-institutter designet for å gi NHLBI-, NCI- og NIAID-etterforskere tilgang til HPC-CORD BLOOD for pasienter som deltar i NIH-IRB-godkjente kliniske studier for urelatert hematopoetisk stamcelletransplantasjon. Behandling, inkludert kondisjonering før behandling og GVHD-profylakse, vil skje i henhold til instituttets NIH-IRB-godkjente kliniske studie eller transplantasjonssenterets spesifikasjoner.