Sicherheitsstudie von Einheiten aus Nabelschnurblut für Stammzelltransplantationen

Hintergrund

• Das Erfordernis der Zulassung von Produkten aus menschlichen Zellen und Blut wurde Teil der endgültigen FDA-Vorschriften für menschliche Zellen, Gewebe und Produkte auf Gewebebasis (HCT/Ps) (29. März 2004 und 25. Mai 2005), um eine Übertragung zu verhindern von übertragbaren Krankheiten, Minimierung der Kontamination und Erhaltung der Integrität und Funktion während der Verarbeitung, Skizzierung der Sicherheits- und Wirksamkeitsanforderungen für Zellen von nicht verwandten Spendern oder wenn HCT/Ps mehr als nur minimal manipuliert werden, Sicherstellung, dass die Kennzeichnung eindeutig, korrekt und nicht irreführend ist, und Überwachung und Kommunikation mit der Industrie über Registrierung der Einrichtung. Ab dem 20. Oktober 2011 können Nabelschnurbluteinheiten, die die Herstellungsanforderungen für die Zulassung nicht erfüllen, nur zur Transplantation vertrieben werden, wenn die Transplantation im Rahmen eines IND-Forschungsprotokolls erfolgt. Zusätzlich zu den Zulassungsleitlinien veröffentlichte die FDA im August 2011 eine Leitlinie mit dem Titel Investigational New Drug Applications (INDs) for Minimally Manipulated, Unrelated Allogeneic Placental/Nabel Cord Blood Intended for Hematopoetic Reconstitution for Specific Indications.
• Dies ist eine multizentrische Studie mit nicht lizenzierten, kryokonservierten Nabelschnurblut-Untersuchungseinheiten (CBUs), die vom National Cord Blood Program (NCBP) hergestellt wurden und Zugang zu und Verteilung eines Investigational New Drug (IND)-Antrags Nr. 6637 an Standorte mit lokal IRB- zugelassene Protokolle für die nicht verwandte hämatopoetische Stammzelltransplantation von pädiatrischen und erwachsenen Patienten.

Ziele

- Das primäre Ziel dieser Studie ist die Untersuchung der Sicherheit der Verabreichung der nicht lizenzierten, in der Prüfphase befindlichen NCBP HPC-CORD-Blutprodukte, wobei prospektiv die Häufigkeit schwerwiegender Nebenwirkungen sowie die Inzidenz aller infusionsbedingten Reaktionen nach der Verabreichung von nicht lizenzierten, in der Prüfphase befindlichen NCBP bewertet werden CBU.

Sekundäre Ziele:

Bei Patienten, die eine nicht zugelassene NCBP CBU (HPC-CORD BLOOD) erhalten:

• Bewerten Sie die Inzidenz der Übertragung von Infektionen
• Beurteilen Sie die Inzidenz einer Transplantatabstoßung
• Beurteilen Sie die Inzidenz von Neutrophilentransplantation > 500 /ul
• Bestimmen Sie das 1-Jahres-Überleben nach einer Nabelschnurbluttransplantation
• Bewerten Sie die kumulative Inzidenz der akuten Graft-versus-Host-Disease (GVHD) der Grade II bis IV und der Grade III bis IV
• Bewerten Sie die kumulative Inzidenz von chronischer GVHD
• Bestimmen Sie die Thrombozytentransplantation von > 20.000/ul und > 50.000/ul
• Bestimmen Sie die CBU-abgeleitete Transplantation

Zulassungskriterien

Einschlusskriterien

• Patienten jeden Alters und beiderlei Geschlechts mit Indikationen für den Erhalt von HPC-CORD BLOOD, die an einer vom NIH-IRB genehmigten klinischen Studie für eine nicht verwandte hämatopoetische Stammzelltransplantation teilnehmen.
• Unterschriebene Einverständniserklärung (und ggf. Zustimmung).

Ausschlusskriterien

• Patienten, die (nur) lizenzierte CB-Produkte erhalten
• Patienten, die nicht lizenzierte CB-Produkte von anderen CB-Banken erhalten (z. NMDP)

Design

Diese Studie ist ein Vorhaben mehrerer NIH-Institute, das NHLBI-, NCI- und NIAID-Ermittlern den Zugang zu HPC-CORD BLOOD für Patienten ermöglichen soll, die an vom NIH-IRB genehmigten klinischen Studien für nicht verwandte hämatopoetische Stammzelltransplantationen teilnehmen. Die Behandlung, einschließlich Konditionierung vor der Behandlung und GVHD-Prophylaxe, erfolgt gemäß der vom NIH-IRB genehmigten klinischen Studie des Instituts oder den Spezifikationen des Transplantationszentrums.