Sikkerhedsundersøgelse af navlestrengsblodsenheder til stamcelletransplantationer

Baggrund

• Kravet om licensering af humane celler og blodprodukter blev en del af FDA's endelige regler for humane celler, væv og vævsbaserede produkter (HCT/Ps) (29. marts 2004 og 25. maj 2005) i et forsøg på at forhindre overførsel af overførbar sygdom, minimere kontaminering og bevaret integritet og funktion under forarbejdning, skitsere sikkerheds- og effektivitetskrav for celler fra ikke-beslægtede donorer, eller når HCT/P'er er mere end minimalt manipuleret, sikre mærkning er tydelig nøjagtig og ikke vildledende og overvåg og kommuniker med industrien via etableringsregistrering. Fra den 20. oktober 2011 kan de enheder af navlestrengsblod, der ikke opfylder produktionskravene for licens, kun distribueres til transplantation, hvis transplantationen vil finde sted under en IND-forskningsprotokol. Ud over licensudstedelsesvejledningen offentliggjorde FDA en vejledning i august 2011 med titlen Investigational New Drug Applications (INDs) for minimalt manipuleret, ikke-relateret allogent placentalt/navlestrengsblod beregnet til hæmatopoietisk rekonstituering til specificerede indikationer.
• Dette er en multicenterundersøgelse af ulicenserede, cryopreserverede navlestrengsblod-enheder (CBU'er) fremstillet af National Cord Blood Program (NCBP), som giver adgang og distribution på en Investigational New Drug (IND) applikation #6637 til steder med lokalt IRB- godkendte protokoller for ubeslægtet hæmatopoietisk stamcelletransplantation af pædiatriske og voksne patienter.

Mål

-Det primære formål med denne undersøgelse er at undersøge sikkerheden ved administration af de ulicenserede undersøgelses-NCBP HPC-CORD-blodprodukter, ved at evaluere forekomsten af ​​alvorlige bivirkninger såvel som forekomsten af ​​alle infusionsrelaterede reaktioner efter administration af ulicenseret, forsøgs-NCBP. CBU.

Sekundære mål:

Hos patienter, der modtager en ikke-licenseret NCBP CBU (HPC-CORD BLOOD):

• Vurder forekomsten af ​​overførsel af infektioner
• Vurder forekomsten af ​​graftafstødning
• Vurder forekomsten af ​​neutrofil engraftment >500 /ul
• Bestem 1 års overlevelse efter navlestrengsblodtransplantation
• Vurder kumulativ forekomst af akut graft vs. værtssygdom (GVHD) grad II til IV og grad III til IV
• Vurder kumulativ forekomst af kronisk GVHD
• Bestem trombocyttransplantation på >20.000/ul og >50.000/ul
• Bestem CBU-afledt engraftment

Berettigelseskriterier

Inklusionskriterier

• Patienter af enhver alder eller ethvert køn med indikationer for modtagelse af HPC-NAVELVORMBLOD, som deltager i et NIH-IRB godkendt klinisk forsøg for ikke-relateret hæmatopoietisk stamcelletransplantation.
• Underskrevet informeret samtykke (og samtykke, når det er relevant).

Eksklusionskriterier

• Patienter, der modtager licenserede CB-produkter (kun)
• Patienter, der modtager ulicenserede CB-produkter fra andre CB-banker (dvs. NMDP)

Design

Denne undersøgelse er et multi-NIH-instituts bestræbelse designet til at give NHLBI, NCI og NIAID efterforskere adgang til HPC-NAVLEVÆRELSEBLOD for patienter, der deltager i NIH-IRB godkendte kliniske forsøg for ikke-relateret hæmatopoietisk stamcelletransplantation. Behandling, herunder præ-behandlingskonditionering og GVHD-profylakse, vil finde sted i henhold til instituttets NIH-IRB godkendte kliniske forsøg eller transplantationscentrets specifikationer.