Kantasolusiirtojen napanuoraveriyksiköiden turvallisuustutkimus

Tausta

• Ihmissolujen ja verituotteiden lisensointivaatimuksesta tuli osa FDA:n lopullisia ihmissoluja, kudoksia ja kudospohjaisia ​​tuotteita (HCT/Ps) koskevia sääntöjä (29. maaliskuuta 2004 ja 25. toukokuuta 2005) tartunnan estämiseksi. tartuntatautien osalta, minimoi kontaminaation ja säilynyt eheys ja toiminta käsittelyn aikana, esitä turvallisuus- ja tehokkuusvaatimukset riippumattomilta luovuttajilta peräisin oleville soluille tai kun HCT/P-soluja manipuloidaan enemmän kuin minimaalisesti, varmista, että merkinnät ovat selkeät, tarkkoja ja eivät ole harhaanjohtavia, ja seuraa ja kommunikoi teollisuuden kanssa laitoksen rekisteröinti. Lokakuun 20. päivästä 2011 alkaen ne napanuoraveriyksiköt, jotka eivät täytä lisensoinnin valmistusvaatimuksia, voidaan jakaa siirtoon vain, jos siirto tapahtuu IND-tutkimusprotokollan mukaisesti. Lisensointiohjeiden lisäksi FDA julkaisi elokuussa 2011 ohjeet nimeltä Investigational New Drug Applications (INDs) for Minimally Manipulated, E-liiton allogeeninen istukan/napanuoraveri, joka on tarkoitettu hematopoieettiseen palauttamiseen tiettyjä käyttöaiheita varten.
• Tämä on kansallisen napanuoraveriohjelman (NCBP) valmistamien lisensoimattomien, tutkimukseen tarkoitettujen kylmäsäilytettyjen napanuoraveren yksiköiden (CBU:iden) monikeskustutkimus, joka tarjoaa pääsyn ja jakelun Investigational New Drug (IND) -sovelluksella (IND) #6637 paikkoihin, joissa on paikallisesti IRB- hyväksytyt protokollat ​​lapsi- ja aikuispotilaiden hematopoieettisten kantasolujen siirtämiseen.

Tavoitteet

-Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on tutkia lisensoimattomien tutkittavien NCBP HPC-CORD Blood -verituotteiden antamisen turvallisuutta arvioimalla ennakoivasti vakavien haittavaikutusten ilmaantuvuutta sekä kaikkien infuusioon liittyvien reaktioiden ilmaantuvuutta luvattoman, tutkittavan NCBP:n antamisen jälkeen. CBU.

Toissijaiset tavoitteet:

Potilailla, jotka saavat lisensoimatonta NCBP CBU:ta (HPC-CORD BLOOD):

• Arvioi infektioiden leviämisen ilmaantuvuus
• Arvioi siirteen hyljinnän ilmaantuvuus
• Arvioi neutrofiilien kiinnittymisen ilmaantuvuus >500 /ul
• Määritä 1 vuoden eloonjääminen napanuoraverensiirron jälkeen
• Arvioi akuutin siirrännäisen vs. isäntätaudin (GVHD) kumulatiivinen ilmaantuvuus asteet II–IV ja asteet III–IV
• Arvioi kroonisen GVHD:n kumulatiivinen ilmaantuvuus
• Määritä verihiutaleiden kiinnittyminen > 20 000/ul ja > 50 000/ul
• Määritä CBU-peräinen siirrännäinen

Kelpoisuusvaatimukset

Sisällyttämiskriteerit

• Ikä- tai sukupuolipotilaat, joilla on indikaatioita HPC-CORD BLOOD -tutkimuksen saamiseen ja jotka osallistuvat NIH-IRB:n hyväksymään kliiniseen tutkimukseen riippumattoman hematopoieettisen kantasolusiirron vuoksi.
• Allekirjoitettu tietoinen suostumus (ja suostumus tarvittaessa).

Poissulkemiskriteerit

• Potilaat, jotka saavat lisensoituja CB-tuotteita (vain)
• Potilaat, jotka saavat lisensoimattomia CB-tuotteita muilta CB-pankeilta (esim. NMDP)

Design

Tämä tutkimus on usean NIH-instituutin pyrkimys, jonka tarkoituksena on antaa NHLBI-, NCI- ja NIAID-tutkijoille pääsy HPC-CORD BLOOD -tutkimukseen potilaille, jotka osallistuvat NIH-IRB:n hyväksymiin kliinisiin tutkimuksiin riippumattomien hematopoieettisten kantasolujen siirroista. Hoito, mukaan lukien hoitoa edeltävä kuntoutus ja GVHD-profylaksia, suoritetaan instituutin NIH-IRB:n hyväksymän kliinisen tutkimuksen tai elinsiirtokeskuksen ohjeiden mukaisesti.