Исследование безопасности единиц пуповинной крови для трансплантации стволовых клеток

Задний план

• Требование о лицензировании продуктов клеток и крови человека стало частью окончательных правил FDA для клеток человека, тканей и продуктов на основе тканей (HCT/Ps) (29 марта 2004 г. и 25 мая 2005 г.) в целях предотвращения передачи инфекции. инфекционных заболеваний, свести к минимуму контаминацию и сохранить целостность и функцию во время обработки, изложить требования безопасности и эффективности для клеток от неродственных доноров или когда манипуляции с HCT/P превышают минимальные, обеспечить четкую и точную маркировку и не вводить в заблуждение, а также осуществлять мониторинг и поддерживать связь с промышленностью через регистрация учреждения. По состоянию на 20 октября 2011 г. те единицы пуповинной крови, которые не соответствуют производственным требованиям для лицензирования, могут распространяться для трансплантации только в том случае, если трансплантация будет проводиться в соответствии с протоколом исследования IND. В дополнение к руководству по лицензированию FDA опубликовало в августе 2011 года руководство под названием «Исследуемые новые лекарственные препараты (IND) для минимально манипулируемой неродственной аллогенной плацентарной / пуповинной крови, предназначенной для восстановления кроветворения по указанным показаниям».
• Это многоцентровое исследование нелицензированных экспериментальных криоконсервированных единиц пуповинной крови (CBU), произведенных Национальной программой пуповинной крови (NCBP), которое обеспечивает доступ и распространение по заявке № 6637 на получение исследовательского нового препарата (IND) в учреждениях с местным IRB- одобренные протоколы неродственной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток у детей и взрослых.

Цели

- Основная цель этого исследования - изучить безопасность введения нелицензированных исследуемых продуктов крови NCBP HPC-CORD, проспективно оценив частоту серьезных побочных реакций, а также частоту всех реакций, связанных с инфузией, после введения нелицензированного, исследуемого NCBP. ЦБУ.

Второстепенные цели:

У пациентов, получающих нелицензированный NCBP CBU (HPC-CORD BLOOD):

• Оценить частоту передачи инфекций
• Оценить частоту отторжения трансплантата
• Оценить частоту приживления нейтрофилов >500/мкл
• Определить 1-летнюю выживаемость после трансплантации пуповинной крови.
• Оценить кумулятивную заболеваемость острой реакцией «трансплантат против хозяина» (РТПХ) со II по IV и с III по IV степени
• Оценить кумулятивную заболеваемость хронической РТПХ
• Определить приживление тромбоцитов >20 000/мкл и >50 000/мкл
• Определить приживление трансплантата CBU

Критерии приемлемости

Критерии включения

• Пациенты любого возраста и любого пола с показаниями для получения исследуемой HPC-CORD BLOOD, которые участвуют в одобренном NIH-IRB клиническом испытании неродственной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
• Подписанное информированное согласие (и согласие, если применимо).

Критерий исключения

• Пациенты, получающие лицензированные продукты CB (только)
• Пациенты, получающие нелицензионные продукты ЦБ от других банков ЦБ (т. НМДП)

Дизайн

Это исследование представляет собой попытку нескольких институтов NIH, разработанную для того, чтобы позволить исследователям NHLBI, NCI и NIAID получить доступ к исследуемой HPC-CORD BLOOD для пациентов, участвующих в одобренных NIH-IRB клинических испытаниях неродственной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Лечение, включая предварительное кондиционирование и профилактику РТПХ, будет проводиться в соответствии с клиническими испытаниями, утвержденными институтом NIH-IRB, или спецификациями центра трансплантации.