Estudo de Segurança de Unidades de Sangue de Cordão para Transplantes de Células Tronco

Fundo

• A exigência de licenciamento de células e produtos sanguíneos humanos tornou-se parte das regras finais da FDA para células, tecidos e produtos à base de tecidos humanos (HCT/Ps) (29 de março de 2004 e 25 de maio de 2005) em um esforço para prevenir a transmissão de doenças transmissíveis, minimizar a contaminação e preservar a integridade e a função durante o processamento, delinear os requisitos de segurança e eficácia para células de doadores não relacionados ou quando HCT/Ps forem mais do que minimamente manipulados, garantir que a rotulagem seja clara, precisa e não enganosa e monitorar e comunicar com a indústria por meio registro de estabelecimento. A partir de 20 de outubro de 2011, as unidades de sangue do cordão umbilical que não atendem aos requisitos de fabricação para licenciamento só podem ser distribuídas para transplante se o transplante ocorrer sob um protocolo de pesquisa do IND. Além da orientação de licenciamento, a FDA publicou uma orientação em agosto de 2011 intitulada Investigational New Drug Applications (INDs) for Minimally Manipulated, Unrelated Allogenic Placental/Unicical Cord Blood Destinado à Reconstituição Hematopoiética para Indicações Especificadas.
• Este é um estudo multicêntrico de unidades de sangue de cordão (CBUs) criopreservadas e não licenciadas fabricadas pelo Programa Nacional de Sangue de Cordão (NCBP) que fornece acesso e distribuição em um pedido de investigação de novo medicamento (IND) nº 6637 para locais com IRB- protocolos aprovados para transplante de células-tronco hematopoiéticas não relacionadas de pacientes pediátricos e adultos.

Objetivos

-O objetivo principal deste estudo é examinar a segurança da administração dos produtos sanguíneos NCBP HPC-CORD não licenciados, avaliando prospectivamente a incidência de reações adversas graves, bem como a incidência de todas as reações relacionadas à infusão após a administração de NCBP experimental não licenciado CBU.

Objetivos Secundários:

Em pacientes recebendo um NCBP CBU (HPC-CORD BLOOD) não licenciado:

• Avaliar a incidência de transmissão de infecções
• Avaliar a incidência de rejeição do enxerto
• Avalie a incidência de enxerto de neutrófilos >500 /ul
• Determinar a sobrevida de 1 ano após o transplante de sangue do cordão umbilical
• Avaliar a incidência cumulativa de doença aguda do enxerto contra o hospedeiro (GVHD) graus II a IV e graus III a IV
• Avaliar a incidência cumulativa de DECH crônica
• Determinar enxerto de plaquetas >20.000/ul e >50.000/ul
• Determinar enxerto derivado de CBU

Critério de eleição

Critério de inclusão

• Pacientes de qualquer idade ou gênero com indicações para receber sangue de HPC-CORD de investigação que estão participando de um ensaio clínico aprovado pelo NIH-IRB para transplante de células-tronco hematopoiéticas não relacionadas.
• Consentimento informado assinado (e consentimento quando aplicável).

Critério de exclusão

• Pacientes que estão recebendo produtos CB licenciados (somente)
• Pacientes que estão recebendo produtos CB não licenciados de outros bancos CB (ou seja, NMDP)

Projeto

Este estudo é um empreendimento multi-NIH projetado para permitir que os investigadores do NHLBI, NCI e NIAID acessem o HPC-CORD BLOOD experimental para pacientes que participam de ensaios clínicos aprovados pelo NIH-IRB para transplante de células-tronco hematopoiéticas não relacionadas. O tratamento, incluindo condicionamento pré-tratamento e profilaxia de GVHD, ocorrerá de acordo com o ensaio clínico aprovado pelo NIH-IRB do instituto ou com as especificações do centro de transplante.