Estudio de Seguridad de Unidades de Sangre de Cordón para Trasplantes de Células Madre

Fondo

• El requisito de autorización de células y productos sanguíneos humanos se convirtió en parte de las reglas finales de la FDA para células, tejidos y productos basados ​​en tejidos humanos (HCT/Ps) (29 de marzo de 2004 y 25 de mayo de 2005) en un esfuerzo por prevenir la transmisión. de enfermedades transmisibles, minimizar la contaminación y preservar la integridad y la función durante el procesamiento, delinear los requisitos de seguridad y eficacia para las células de donantes no emparentados o cuando los HCT/P se manipulan más que mínimamente, garantizar que el etiquetado sea claro, preciso y no engañoso, y monitorear y comunicarse con la industria a través de registro de establecimiento. A partir del 20 de octubre de 2011, aquellas unidades de sangre de cordón umbilical que no cumplan con los requisitos de fabricación para obtener la licencia solo se pueden distribuir para trasplante si el trasplante se realizará conforme a un protocolo de investigación del IND. Además de la guía de autorización, la FDA publicó una guía en agosto de 2011 titulada Aplicaciones de investigación de nuevos medicamentos (IND) para sangre de cordón umbilical/placentaria alogénica no relacionada y mínimamente manipulada destinada a la reconstitución hematopoyética para indicaciones específicas.
• Este es un estudio multicéntrico de unidades de sangre del cordón umbilical crioconservadas (CBU) en investigación sin licencia fabricadas por el Programa Nacional de Sangre del Cordón (NCBP) que proporciona acceso y distribución en una solicitud #6637 de Nuevo Medicamento en Investigación (IND) a sitios con IRB- protocolos aprobados para el trasplante de células madre hematopoyéticas no relacionadas de pacientes pediátricos y adultos.

Objetivos

- El objetivo principal de este estudio es examinar la seguridad de la administración de los productos sanguíneos NCBP HPC-CORD en investigación sin licencia, evaluando prospectivamente la incidencia de reacciones adversas graves, así como la incidencia de todas las reacciones relacionadas con la infusión después de la administración de NCBP en investigación sin licencia. CBU.

Objetivos secundarios:

En pacientes que reciben un CBU NCBP sin licencia (HPC-CORD BLOOD):

• Evaluar la incidencia de transmisión de infecciones
• Evaluar la incidencia de rechazo del injerto
• Evaluar la incidencia de injerto de neutrófilos >500 /ul
• Determinar la supervivencia de 1 año después del trasplante de sangre de cordón umbilical
• Evaluar la incidencia acumulada de la enfermedad aguda de injerto contra huésped (EICH) grados II a IV y grados III a IV
• Evaluar la incidencia acumulada de EICH crónica
• Determinar el injerto de plaquetas de >20.000/ul y >50.000/ul
• Determinar el injerto derivado de CBU

Criterio de elegibilidad

Criterios de inclusión

• Pacientes de cualquier edad o sexo con indicaciones para recibir HPC-CORD BLOOD en investigación que participen en un ensayo clínico aprobado por NIH-IRB para trasplante de células madre hematopoyéticas no relacionadas.
• Consentimiento informado firmado (y asentimiento cuando corresponda).

Criterio de exclusión

• Pacientes que reciben productos CB con licencia (solo)
• Pacientes que reciben productos CB sin licencia de otros bancos CB (es decir, NMDP)

Diseño

Este estudio es un esfuerzo de varios institutos del NIH diseñado para permitir que los investigadores del NHLBI, el NCI y el NIAID accedan a HPC-CORD BLOOD para pacientes que participan en ensayos clínicos aprobados por el NIH-IRB para el trasplante de células madre hematopoyéticas no relacionadas. El tratamiento, incluido el acondicionamiento previo al tratamiento y la profilaxis de la GVHD, se llevará a cabo según el ensayo clínico aprobado por NIH-IRB del instituto o según las especificaciones del centro de trasplantes.