Étude d'innocuité des unités de sang de cordon pour les greffes de cellules souches

Fond

• L'exigence d'une licence pour les cellules humaines et les produits sanguins est devenue une partie des règles finales de la FDA pour les cellules humaines, les tissus et les produits à base de tissus (HCT / Ps) (29 mars 2004 et 25 mai 2005) dans le but de prévenir la transmission. de maladies transmissibles, minimiser la contamination et préserver l'intégrité et la fonction pendant le traitement, décrire les exigences de sécurité et d'efficacité pour les cellules provenant de donneurs non apparentés ou lorsque les HCT/P sont plus que minimalement manipulés, s'assurer que l'étiquetage est clair, précis et non trompeur et surveiller et communiquer avec l'industrie via enregistrement de l'établissement. Depuis le 20 octobre 2011, les unités de sang de cordon qui ne satisfont pas aux exigences de fabrication pour l'homologation ne peuvent être distribuées pour transplantation que si la transplantation a lieu dans le cadre d'un protocole de recherche IND. En plus des directives d'homologation, la FDA a publié en août 2011 une directive intitulée Investigational New Drug Applications (INDs) for Minimally Manipulated, Unrelated Allogeneic Placental/Umbilical Cord Blood Intended for Hematopoïetic Reconstitution for Specified Indications.
• Il s'agit d'une étude multicentrique d'unités de sang de cordon cryoconservé (CBU) non autorisées et expérimentales fabriquées par le National Cord Blood Program (NCBP) qui fournit l'accès et la distribution sur une demande de nouveau médicament expérimental (IND) # 6637 aux sites avec localement IRB- protocoles approuvés pour la transplantation de cellules souches hématopoïétiques non apparentées chez des patients pédiatriques et adultes.

Objectifs

-L'objectif principal de cette étude est d'examiner l'innocuité de l'administration des produits sanguins NCBP HPC-CORD expérimentaux non homologués, en évaluant de manière prospective l'incidence des effets indésirables graves ainsi que l'incidence de toutes les réactions liées à la perfusion après l'administration de NCBP expérimental non homologué. CBU.

Objectifs secondaires :

Chez les patients recevant une CBU NCBP non autorisée (HPC-SANG DE CORDON) :

• Évaluer l'incidence de la transmission des infections
• Évaluer l'incidence du rejet de greffe
• Évaluer l'incidence de la greffe de neutrophiles> 500 / ul
• Déterminer la survie à 1 an après une greffe de sang de cordon
• Évaluer l'incidence cumulée de la maladie aiguë du greffon contre l'hôte (GVHD) de grades II à IV et de grades III à IV
• Évaluer l'incidence cumulée de la GVHD chronique
• Déterminer la greffe plaquettaire de > 20 000/ul et > 50 000/ul
• Déterminer la prise de greffe dérivée de CBU

Critère d'éligibilité

Critère d'intégration

• Patients de tout âge ou de l'un ou l'autre sexe avec des indications pour la réception de sang de cordon HPC expérimental qui participent à un essai clinique approuvé par le NIH-IRB pour la greffe de cellules souches hématopoïétiques non apparentées.
• Consentement éclairé signé (et consentement le cas échéant).

Critère d'exclusion

• Patients recevant des produits CB sous licence (uniquement)
• Les patients qui reçoivent des produits CB non autorisés d'autres banques CB (c'est-à-dire NMDP)

Concevoir

Cette étude est une initiative de plusieurs instituts du NIH conçue pour permettre aux chercheurs du NHLBI, du NCI et du NIAID d'accéder au sang de cordon HPC expérimental pour les patients participant à des essais cliniques approuvés par le NIH-IRB pour la greffe de cellules souches hématopoïétiques non apparentées. Le traitement, y compris le conditionnement préalable au traitement et la prophylaxie de la GVHD, se déroulera conformément aux essais cliniques approuvés par le NIH-IRB de l'institut ou aux spécifications du centre de transplantation.