Bezpečnostní studie jednotek pupečníkové krve pro transplantace kmenových buněk

Pozadí

• Požadavek na udělování licencí na lidské buňky a krevní produkty se stal součástí konečných pravidel FDA pro lidské buňky, tkáně a produkty na bázi tkání (HCT/Ps) (29. března 2004 a 25. května 2005) ve snaze zabránit přenosu přenosných nemocí, minimalizovat kontaminaci a zachovat integritu a funkci během zpracování, nastínit požadavky na bezpečnost a účinnost pro buňky od nepříbuzných dárců nebo když se s HCT/P manipuluje více než minimálně, zajistit, aby označení bylo jasně přesné a nezavádějící, a monitorovat a komunikovat s průmyslem prostřednictvím registrace provozovny. Od 20. října 2011 mohou být ty jednotky pupečníkové krve, které nesplňují výrobní požadavky pro udělení licence, distribuovány k transplantaci pouze v případě, že transplantace proběhne podle výzkumného protokolu IND. Kromě pokynů k udělování licencí zveřejnil FDA v srpnu 2011 pokyny s názvem Investigational New Drug Applications (IND) pro minimálně zmanipulovanou, nesouvisející alogenní placentární/pupečníkovou krev určenou k hematopoetické rekonstituci pro specifikované indikace.
• Toto je multicentrická studie nelicencovaných, výzkumných kryokonzervovaných jednotek pupečníkové krve (CBU) vyrobených Národním programem pupečníkové krve (NCBP), která poskytuje přístup a distribuci prostřednictvím aplikace Investigational New Drug (IND) #6637 na místa s lokálně IRB- schválené protokoly pro nepříbuznou transplantaci krvetvorných kmenových buněk u dětských a dospělých pacientů.

Cíle

-Primárním cílem této studie je prozkoumat bezpečnost podávání nelicencovaných testovaných produktů NCBP HPC-CORD Blood, prospektivně vyhodnotit výskyt závažných nežádoucích reakcí a také výskyt všech reakcí souvisejících s infuzí po podání nelicencovaného testovaného NCBP CBU.

Sekundární cíle:

U pacientů, kteří dostávají nelicencovaný NCBP CBU (HPC-CORD BLOOD):

• Zhodnotit výskyt přenosu infekcí
• Zhodnoťte výskyt rejekce štěpu
• Zhodnoťte výskyt přihojení neutrofilů >500 /ul
• Určete 1 rok přežití po transplantaci pupečníkové krve
• Posuďte kumulativní incidenci akutní reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) stupně II až IV a stupně III až IV
• Zhodnoťte kumulativní výskyt chronické GVHD
• Určete přihojení krevních destiček >20 000/ul a >50 000/ul
• Určete přihojení odvozené od CBU

Kritéria způsobilosti

Kritéria pro zařazení

• Pacienti jakéhokoli věku nebo pohlaví s indikacemi pro získání testované HPC-CORD BLOOD, kteří se účastní klinické studie schválené NIH-IRB pro nesouvisející transplantaci krvetvorných kmenových buněk.
• Podepsaný informovaný souhlas (a případně souhlas).

Kritéria vyloučení

• Pacienti, kteří dostávají licencované produkty CB (pouze)
• Pacienti, kteří dostávají nelicencované CB produkty od jiných CB bank (tj. NMDP)

Design

Tato studie je snaha mnoha institutů NIH navržená tak, aby umožnila vyšetřovatelům NHLBI, NCI a NIAID přístup k výzkumné HPC-CORD BLOOD pro pacienty účastnící se klinických studií schválených NIH-IRB pro nesouvisející transplantaci hematopoetických kmenových buněk. Léčba, včetně kondicionování před léčbou a profylaxe GVHD, bude probíhat podle klinické studie schválené institutem NIH-IRB nebo specifikací transplantačního centra.