Veiligheidsstudie van navelstrengbloedeenheden voor stamceltransplantaties

Achtergrond

• De vereiste voor licentiestatus van menselijke cellen en bloedproducten werd onderdeel van de definitieve regels van de FDA voor menselijke cellen, weefsels en op weefsel gebaseerde producten (HCT / Ps) (29 maart 2004 en 25 mei 2005) in een poging om overdracht te voorkomen van overdraagbare ziekten, minimaliseer besmetting en behoud van integriteit en functie tijdens verwerking, schets veiligheids- en effectiviteitsvereisten voor cellen van niet-verwante donoren of wanneer HCT/P's meer dan minimaal zijn gemanipuleerd, zorg ervoor dat de etikettering duidelijk, nauwkeurig en niet misleidend is en monitor en communiceer met de industrie via vestiging registratie. Vanaf 20 oktober 2011 kunnen die eenheden navelstrengbloed die niet voldoen aan de fabricage-eisen voor licentiestatus alleen worden gedistribueerd voor transplantatie als de transplantatie zal plaatsvinden onder een IND-onderzoeksprotocol. Naast de licentiestatusrichtlijnen heeft de FDA in augustus 2011 een richtlijn gepubliceerd met de titel Investigational New Drug Applications (IND's) voor minimaal gemanipuleerde, niet-gerelateerde allogene placenta-/navelstrengbloed bedoeld voor hematopoëtische reconstitutie voor gespecificeerde indicaties.
• Dit is een multi-center studie van niet-gelicentieerde, experimentele cryopreserveerde navelstrengbloedeenheden (CBU's) vervaardigd door het National Cord Blood Program (NCBP) die toegang en distributie biedt op een Investigational New Drug (IND) -applicatie #6637 naar sites met lokale IRB- goedgekeurde protocollen voor niet-gerelateerde hematopoëtische stamceltransplantatie van pediatrische en volwassen patiënten.

Doelstellingen

-Het primaire doel van deze studie is om de veiligheid van toediening van de niet-geregistreerde onderzoeks-NCBP HPC-CORD-bloedproducten te onderzoeken, prospectief de incidentie van ernstige bijwerkingen te evalueren, evenals de incidentie van alle infusiegerelateerde reacties na toediening van niet-geregistreerde, onderzoeks-NCBP CBU.

Secundaire doelstellingen:

Bij patiënten die een niet-gelicentieerde NCBP CBU (HPC-CORD BLOOD) krijgen:

• Beoordeel de incidentie van overdracht van infecties
• Beoordeel de incidentie van transplantaatafstoting
• Beoordeel de incidentie van implantatie van neutrofielen >500 /ul
• Bepaal 1 jaar overleving na navelstrengbloedtransplantatie
• Beoordeel de cumulatieve incidentie van acute graft-versus-hostziekte (GVHD) graad II tot IV en graad III tot IV
• Beoordeel de cumulatieve incidentie van chronische GVHD
• Bepaal de inplanting van bloedplaatjes van >20.000/ul en >50.000/ul
• Bepaal CBU-afgeleide engraftment

Geschiktheidscriteria

Inclusiecriteria

• Patiënten van elke leeftijd of geslacht met indicaties voor ontvangst van onderzoeks-HPC-CORD-BLOED die deelnemen aan een door de NIH-IRB goedgekeurde klinische studie voor niet-gerelateerde hematopoëtische stamceltransplantatie.
• Ondertekende geïnformeerde toestemming (en toestemming indien van toepassing).

Uitsluitingscriteria

• Patiënten die gelicentieerde CB-producten ontvangen (alleen)
• Patiënten die niet-gelicentieerde CB-producten ontvangen van andere CB-banken (d.w.z. NMDP)

Ontwerp

Deze studie is een inspanning van meerdere NIH-instituten die is ontworpen om NHLBI-, NCI- en NIAID-onderzoekers toegang te geven tot HPC-CORD BLOOD voor patiënten die deelnemen aan door de NIH-IRB goedgekeurde klinische onderzoeken voor niet-gerelateerde hematopoëtische stamceltransplantatie. De behandeling, inclusief conditionering voorafgaand aan de behandeling en GVHD-profylaxe, vindt plaats volgens de door het NIH-IRB goedgekeurde klinische studie van het instituut of de specificaties van het transplantatiecentrum.